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Coorte PSP del progetto Parkinson personalizzato (PPP-PSP)

20 marzo 2025 aggiornato da: Radboud University Medical Center
C'è un urgente bisogno di sviluppare biomaker di progressione digitale, che siano sensibili a rilevare cambiamenti piccoli, ma potenzialmente clinicamente rilevanti nel decorso della malattia. I biomarcatori digitali si basano su (i) dati continuamente raccolti in tempo reale, durante le attività quotidiane del paziente; e (ii) valutazione basata sui compiti. In questo studio i ricercatori sono interessati a sviluppare algoritmi per il rilevamento della progressione della malattia nei pazienti con PSP in parametri clinici chiave: bradicinesia, andatura, alzarsi da una sedia e cadute, sulla base di (i) dati del sensore ottenuti mediante monitoraggio passivo durante il giorno vita; e (ii) i dati del sensore raccolti durante l'esame motorio virtuale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Motivazione Alla luce dell'avvento di un'ampia gamma di nuovi trattamenti che modificano la malattia e riconoscendo che le misure di esito clinico esistenti potrebbero non essere sufficientemente sensibili per rilevare cambiamenti piccoli ma potenzialmente clinicamente rilevanti nel decorso della malattia, vi è un urgente bisogno di sviluppare strumenti digitali biomarcatori di progressione, non solo nel campo della malattia di Parkinson, ma anche nel campo delle varie forme di parkinsonismo atipico, tra cui la paralisi sopranucleare progressiva (PSP).

Disegno dello studio Studio di coorte prospettico, longitudinale, monocentrico.

Obiettivi dello studio L'obiettivo principale è sviluppare algoritmi per il rilevamento della progressione della malattia nei pazienti PSP in parametri clinici chiave: bradicinesia, andatura, alzarsi da una sedia e cadute, sulla base di (1) dati del sensore ottenuti mediante monitoraggio passivo durante la vita quotidiana ; e (2) dati del sensore raccolti durante l'esame motorio virtuale.

Il secondo obiettivo di questo studio è creare un set di dati longitudinale che descriva le caratteristiche cliniche e funzionali di una coorte rappresentativa di PSP per consentire ai ricercatori di indagare su importanti domande senza risposta nella PSP.

Popolazione dello studio 50 pazienti con PSP possibile o probabile, secondo i criteri internazionali stabiliti (ad esempio, criteri MDS-PSP); diagnosi confermata dalla revisione consensuale di un esame neurologico videoregistrato da parte di due neurologi con una profonda esperienza nei disturbi del movimento. Inoltre, includeremo 50 controlli sani abbinati per età e sesso.

Principali parametri/endpoint dello studio Gli endpoint primari dello studio sono i cambiamenti annuali nelle misurazioni digitali di nuova concezione, estratte dal Verily Study Watch. Gli endpoint secondari includono valutazioni standardizzate per valutazioni motorie, cognitive, neuropsicologiche, della qualità della vita e ADL. Inoltre, nei soggetti PSP verrà raccolto sangue intero per DNA e siero, da utilizzare ad es. genotipizzazione e fenotipizzazione.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, al beneficio e alla parentela con il gruppo Per la raccolta dei dati, il valutatore dello studio visiterà ciascun partecipante a casa due volte entro un intervallo di 1 anno ± 60 giorni. Tutte le valutazioni dello studio sono esami di routine eseguiti nella pratica clinica standard e sono generalmente ben tollerati, il che richiede fino a 2 ore ogni volta. Ai soggetti PSP verrà inoltre chiesto di acconsentire a un prelievo di sangue una volta. Durante la loro partecipazione di 1 anno, ogni partecipante indosserà il Verily Study Watch ogni giorno per un massimo di 23 ore. Questo dispositivo elettronico piccolo e discreto si indossa facilmente e non presenta rischi significativi per la sicurezza. A tutti i partecipanti verrà chiesto di completare una serie di attività programmate due volte al giorno, una volta alla settimana, che complessivamente richiedono 15-20 minuti del loro tempo.

Poiché la raccolta dei dati non viene eseguita per scopi diagnostici o terapeutici immediati, non ci saranno benefici diretti per i soggetti arruolati in questo studio. I pazienti possono beneficiare indirettamente dello studio, poiché i loro dati contribuiscono a fornire nuove intuizioni eziologiche per migliorare l'uso dei trattamenti esistenti, sviluppare nuovi approcci terapeutici e aumentare la precisione della gestione personalizzata della malattia.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Radboud University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Coorte PSP: qualsiasi adulto con PSP che soddisfi i criteri di inclusione e non soddisfi i criteri di esclusione.

Coorte HC: qualsiasi adulto che soddisfi i criteri di inclusione e non soddisfi i criteri di esclusione.

Descrizione

Criteri di inclusione (coorte PSP):

  • Il soggetto ha PSP possibile o probabile, secondo i criteri internazionali stabiliti definiti dalla Movement Disorders Society (criteri MDS-PSP, Höglinger et al, 2017); la diagnosi è confermata sulla base del processo di revisione del consenso. Oltre alla diagnosi del proprio neurologo curante, la diagnosi deve sempre essere confermata da almeno un neurologo con profonda esperienza nei disturbi del movimento. L'esame neurologico videoregistrato ottenuto durante la visita 1 sarà utilizzato dal neurologo esperto.
  • Il soggetto è un adulto, di almeno 50 anni.
  • Il soggetto può leggere e comprendere l'olandese.
  • Il soggetto ha completato il consenso informato, come approvato dall'Institutional Review Board (IRB).
  • Il soggetto è disposto, competente e in grado di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.
  • Il soggetto è in grado di fare almeno 5 passi con o senza assistenza minima (ossia, stabilizzazione di 1 braccio o uso di un bastone o di un deambulatore).

Criteri di inclusione (coorte HC):

  • Il soggetto non presenta disturbi neurologici o muscoloscheletrici o qualsiasi altra condizione che comprometta il movimento, l'andatura o l'equilibrio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Il soggetto è un adulto, di almeno 50 anni.
  • Il soggetto può leggere e comprendere l'olandese.
  • Il soggetto ha completato il consenso informato, come approvato dall'IRB.
  • Il soggetto è disposto, competente e in grado di rispettare tutti gli aspetti del protocollo.
  • Il soggetto è in grado di camminare almeno 5 passi con o senza assistenza minima (ad esempio, stabilizzazione di 1 braccio o uso di un bastone o di un deambulatore).

Criteri di esclusione (coorti PSP e HC):

  • - Il soggetto ha una condizione o situazione aggiuntiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, rende il soggetto inappropriato per la partecipazione allo studio.
  • Per Study Watch: il soggetto è allergico al nichel.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Paralisi sopranucleare progressiva (PSP)
Partecipanti con PSP possibile o probabile, che indossano Verily Study Watch per 1 anno.
Dispositivo: Veramente Studia Guarda
Verily Study Watch è uno smartwatch che raccoglie informazioni fisiologiche e/o ambientali. I sensori raccolgono dati che includono movimento e attività, frequenza cardiaca, impedenza cutanea, elettrocardiogramma (ECG), temperatura ambientale e livello di luce ambientale.
Controlli sani (HC)
Partecipanti senza condizioni neurologiche, età e sesso abbinati alla coorte PSP, , che indossavano Verily Study Watch per 1 anno.
Dispositivo: Veramente Studia Guarda
Verily Study Watch è uno smartwatch che raccoglie informazioni fisiologiche e/o ambientali. I sensori raccolgono dati che includono movimento e attività, frequenza cardiaca, impedenza cutanea, elettrocardiogramma (ECG), temperatura ambientale e livello di luce ambientale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per l'andatura
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate all'andatura estratte dai dati dei sensori indossabili, rilevanti per i pazienti e sensibili alla progressione della malattia nei pazienti con PSP. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per l'andatura verrà selezionata, poiché fa parte dell'approccio analitico.
Dal basale fino al follow-up di un anno
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per la bradicinesia
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate alla bradicinesia estratte dai dati dei sensori indossabili, rilevanti per i pazienti e sensibili alla progressione della malattia nei pazienti con PSP. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per la bradicinesia verrà selezionata, in quanto fa parte dell'approccio analitico.
Dal basale fino al follow-up di un anno
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per le cadute
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche correlate alle cadute estratte dai dati dei sensori indossabili, rilevanti per i pazienti e sensibili alla progressione della malattia nei pazienti con PSP. Non è possibile definire in anticipo quale risultato e quale unità di misura per le cadute sarà selezionata, in quanto fa parte dell'approccio analitico.
Dal basale fino al follow-up di un anno
Variazione annuale dei biomarcatori digitali per alzarsi da una sedia
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Identificare (un insieme combinato di) caratteristiche relative all'alzarsi da una sedia estratte dai dati dei sensori indossabili, che sono rilevanti per i pazienti e che sono sensibili alla progressione della malattia nei pazienti con PSP. Quale risultato e quale unità di misura per alzarsi da una sedia saranno selezionati non può essere definito in anticipo, poiché questo fa parte dell'approccio analitico.
Dal basale fino al follow-up di un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione annuale del biomarcatore digitale per le prestazioni motorie
Lasso di tempo: Basale fino a un anno di follow-up
Valutazione standardizzata, mediante 8 task, inclusa nel Virtual Motor Examination. Quale risultato e quale unità di misura per le prestazioni motorie saranno selezionati non può essere definito in anticipo, poiché questo fa parte dell'approccio analitico.
Basale fino a un anno di follow-up
Cambiamento annuale nella cognizione
Lasso di tempo: Basale fino a un anno di follow-up
La cognizione sarà valutata mediante il Mini-Mental State Examination versione 2 (MMSE-2), su una scala da 0 a 30 punti.
Basale fino a un anno di follow-up
Cambiamento annuale della qualità della vita
Lasso di tempo: Basale fino a un anno di follow-up

La qualità della vita viene catturata mediante una scala generale, ad esempio EQ-5D-5L. L'EQ-5D-5L è composto da 2 parti: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (EQ VAS).

Il sistema descrittivo comprende cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 livelli: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi. L'EQ VAS registra la salute auto-valutata del paziente su una scala analogica visiva verticale, dove gli endpoint sono etichettati "La migliore salute che puoi immaginare" e "La peggiore salute che puoi immaginare". La VAS può essere utilizzata come misura quantitativa dell'esito sanitario che riflette il giudizio del paziente stesso.
Basale fino a un anno di follow-up
Variazione annuale delle prestazioni delle attività della vita quotidiana (ADL).
Lasso di tempo: Basale fino a un anno di follow-up
Modified Schwab & England Activities of Daily Living è un metodo per valutare le capacità delle persone con mobilità ridotta. La scala utilizza le percentuali per rappresentare lo sforzo e la dipendenza dagli altri di cui le persone hanno bisogno per completare le faccende quotidiane.
Basale fino a un anno di follow-up
Variazione annuale nel test di trail making D-KEFS
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Il test di trail making D-KEFS (Delis-Kaplan Executive Function System) è un test neuropsicologico per il funzionamento esecutivo, con punteggi in secondi per eseguire l'attività.
Dal basale fino al follow-up di un anno
Variazione annuale della fluidità semantica
Lasso di tempo: Dal basale fino al follow-up di un anno
Il test di fluidità semantica è una valutazione neuropsicologica, che misura la funzione esecutiva e la memoria semantica. Il punteggio riguarda il numero di parole corrette e uniche prodotte in un arco di tempo di 60 secondi.
Dal basale fino al follow-up di un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Collaboratori

UCB Pharma
Verily Life Sciences LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Bastiaan R Bloem, MD, PhD, Radboud University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

14 agosto 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NL75356.091.20

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il set di dati generato in questo studio sarà disponibile per ricercatori qualificati in tutto il mondo, a condizione che le domande di ricerca siano approvate dal Comitato di revisione della ricerca e della condivisione dei dati (RDSRC). L'RDSRC proteggerà la privacy dei soggetti limitando la disponibilità dei dati dello studio e controllando l'accesso alle fonti di informazioni che potrebbero essere potenzialmente utilizzate per identificare i singoli soggetti associati all'analisi del campione biologico. Il RDSRC valuterà la pertinenza e la qualità scientifica delle proposte di ricerca per le quali sono richiesti dati di studio o materiale. Queste responsabilità includono l'esame delle domande per:

  • accesso alle risorse ottenute in questo studio, inclusi dati o biomateriali
  • domande di approvazione di un progetto scientifico utilizzando materiali di studio;
  • domande di approvazione di uno studio clinico utilizzando materiali di studio.

Periodo di condivisione IPD

Non ancora deciso.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Nessun elenco di criteri è ancora disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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