Tutkimus PMG1015-injektiosta idiopaattisilla keuhkofibroosilla

Sisällyttämiskriteerit:

• 1. Pystyy ymmärtämään tutkimusmenettelyt ja -menetelmän, valmis suorittamaan tutkimuksen kliinisen tutkimusprotokollan edellyttämällä tavalla ja allekirjoittamaan ICF:n;
• 2. Miehet tai naiset, iältään 40–85 vuotta, mukaan lukien ICF:n allekirjoitus.
• 3. Ruumiinpaino ≥ 50 kg miehillä ja ≥ 40 kg naisilla;
• 4. IPF-diagnoosi (HRCT-diagnoosi UIP-kuviosta/todennäköisestä UIP-kuviosta [riippumattoman kuvantamistyöryhmän asiantuntijoiden tarkastamana ja vahvistamana] UIP-kuvion/todennäköisen UIP-kuvion patologisen diagnoosin kanssa tai ilman sitä; jos HRCT-diagnoosi on epäselvä UIP:lle, silloin vaaditaan UIP-mallin/todennäköisen UIP-mallin patologinen diagnoosi), kuten määritellään nykyisten American Thoracic Societyn (ATS)/European Respiratory Societyn (ERS)/Japanese Respiratory Societyn (JRS)/Latin American Thoracic Associationin (ALAT) kliinisen käytännön ohjeiden mukaisesti. IPF (2022) (patologinen tutkimus viittaa transbronkiaaliseen keuhkojen kryobiopsiaan tai kirurgiseen/pleuroskooppiseen keuhkobiopsiaan);
• 5. Ennustettu pakotettu vitaalikapasiteettiprosentti (FVCpp) 45 %:sta 90 %:iin, mukaan lukien seulonnassa;
• 6. Keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO; hemoglobiinikorjattu) 30 %:sta 90 %:iin ennustetusta, seulonnan aikana mukaan lukien;
• 7. Potilaat, jotka eivät ole saaneet hyväksyttyä IPF-hoitoa (Pirfenidoni tai Nintedanibi) mistään syystä kuukauden sisällä ennen satunnaistamista, mukaan lukien potilaat, jotka eivät sietäneet aiempaa hoitoa hyväksytyillä lääkkeillä (Pirfenidoni tai Nintedanib) tai jotka eivät suostu saamaan hoitoa hyväksytty IPF-hoito keskusteltuaan tutkijan kanssa tällaisten lääkkeiden riskeistä tai hyödyistä (Huomautus: Yksikään tutkimushenkilö ei saa keskeyttää hyväksyttyä IPF-hoitoa sisällyttääkseen tähän tutkimukseen).

Poissulkemiskriteerit:

• 1. Potilaat, joiden IPF:n tila on epävakaa tutkijan seulonnassa arvioimana, ja potilaat, joilla on akuutti IPF:n paheneminen seulonnan aikana tai 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista;
• 2. Potilaat, jotka todennäköisesti ovat keuhkonsiirron saajia 6 kuukauden sisällä tai joiden odotetaan elävän alle 1 vuoden tutkijan seulonnassa arvioiden mukaan;
• 3. Potilaat, joilla on keuhkolaajentumaa enemmän kuin keuhkofibroosia rintakehän HRCT:n osoittamana (riippumattoman kuvantamisen johtopäätös on ensisijainen) seulonnassa;
• 4. Potilaat, joilla on obstruktiivisia hengitystiesairauksia (kuten FEV1/FVC < 0,7 keuhkoputkia laajentavan hoidon jälkeen);
• 5. Potilaat, joilla on jokin muu interstitiaalinen keuhkosairaus kuin IPF;
• 6. potilaat, joilla on muun tyyppisiä hengityselinsairauksia, jotka voivat vaikuttaa tutkijan arvioimiin tutkimustuloksiin;
• 7. Potilaat, jotka tarvitsevat ≥ 15 tuntia päivittäistä happihoitoa;
• 8. Lepotilassa oleva happisaturaatio huoneilmassa sormipulssioksimetrillä mitattuna <90 % (0-1500 metriä merenpinnan yläpuolella) tai <85 % (>1500 metriä merenpinnan yläpuolella) seulonnassa;
• 9. Potilaat, jotka ovat saaneet kortikosteroideja (prednisoniasetaattitabletit > 15 mg/vrk tai vastaava annos muita kortikosteroideja) kuukauden sisällä ennen seulontaa;
• 10. Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa sytotoksista lääkettä, immunosuppressanttia, sytokiinisäätelijää tai reseptorin antagonistia (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, metotreksaatti, atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, syklofosfamidi, syklosporiini) 4 viikon sisällä ennen seulontaa;
• 11. Potilaat, jotka saivat verisuonia laajentavaa hoitoa keuhkoverenpainetautiin (esim. bosentaani) kuukauden sisällä ennen seulontaa;
• 12. Potilaat, joilla on muita hallitsemattomia perussairauksia (kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, akuutti sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, hemorraginen aivohalvaus tai iskeeminen aivohalvaus, joka on luokiteltu New York Heart Associationin [NYHA] luokkaan III tai IV, sekä keuhkoverenpainetauti, joka vaatii interventio 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa), johon potilaan ei katsota soveltuvan tutkimukseen tutkijan arvioiden mukaan;
• 13. Potilaat, joilla oli aktiivinen tuberkuloosi 12 kuukauden aikana ennen seulontaa tai bakteeri-, virus-, sieni- tai mikrobi-infektion kliiniset oireet, jotka vaativat toimenpiteitä 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista;
• 14. Potilaat, joilla on koronavirustauti-2019 (COVID-19) -diagnoosi 1 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja/tai seulonnan yhteydessä (COVID-19-nukleiinihappotesti ei ole tutkimuksen pakollinen toimenpide, mutta se voidaan suorittaa tarvittaessa);
• 15. Potilaat, jotka on rokotettu tai jotka aikovat saada rokotuksen COVID-19:ää ja muita sairauksia vastaan ​​kuukauden sisällä ennen seulontaa ja enintään kuukauden kuluessa viimeisestä annoksesta;
• 16. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia (pois lukien toipunut tyvisolusyöpä ja kohdunkaulan karsinooma in situ) 5 vuoden aikana ennen seulontaa tai mahdollisten pahanlaatuisten kasvainten arvioinnissa;
• 17. Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 2 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini ≥ 1,5 × ULN;
• 18. Seerumin kreatiniini ≥ 1,5 × ULN;
• 19. Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti, syfilis tai positiivinen HIV-vasta-aine;
• 20. Potilaat, joille tehtiin suuri leikkaus (yleanestesiassa) kolmen kuukauden sisällä ennen seulontaa tai jotka suunnittelevat joutuvansa leikkaukseen tutkimuksen aikana, mikä voi vaikuttaa tutkijan arvioimaan tutkimuksen päätepisteiden arviointiin;
• 21. Potilaat, jotka osallistuivat kliinisiin tutkimuksiin (mukaan lukien muut tutkimuslääkkeet/laitteet) kolmen kuukauden sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisajan sisällä seulonnassa;
• 22. Entinen tupakoitsija, joka lopetti tupakoinnin ≤ 3 kuukaudeksi tai ei kyennyt lopettamaan tupakointia koko tutkimuksen ajan;
• 23. epäilty tai vahvistettu alkoholin tai huumeiden väärinkäyttäjä;
• 24. Potilaat, joilla on tiedossa allerginen reaktio tutkimustuotteeseen tai sen API:iin tai allerginen reaktio ihmisen, humanisoidun, kimeerisen tai hiiren monoklonaalisille vasta-aineille tai muille apuaineiden sisältämille aineille;
• 25. Raskaana olevat tai imettävät naiset; naispuoliset koehenkilöt, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana, tai potilaat, jotka eivät ole halukkaita käyttämään tutkimussuunnitelman edellyttämiä ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen aikana;
• 26. Muut tutkijan arvioimat olosuhteet, jotka estävät potilasta osallistumasta tutkimukseen.