Asciminibin tehokkuus ja hoitotavat potilailla, joilla on krooninen myelooinen leukemia, joilla on T315I-mutaatio – kaaviokatsaus Tutkimus potilaista, joita hoidetaan asciminib Managed Access Program (MAP) -ohjelmassa
maanantai 8. tammikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Tämä ei-interventiivinen tutkimus (NIS) oli retrospektiivinen kaaviokatsaus, jossa analysoitiin olemassa olevia tietoja asciminib MAP:iin osallistuneilta potilailta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
31
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4056
- Novartis
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä oli retrospektiivinen, ei interventio kohorttitutkimus.
Kuvaus
Tutkimuspopulaatio: Keskeiset sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit Sisällyskriteerit
- KML:n diagnoosi (krooninen vaihe, kiihtynyt vaihe tai blastikriisi).
- T315I-mutaation vahvistettu esiintyminen ennen askiminibin aloitusta.
- Potilaat, jotka ilmoittautuivat asciminib MAP:iin ja saivat ensimmäisen asciminibiannoksensa 1. marraskuuta 2018 ja 30. huhtikuuta 2022 välisenä aikana. Potilaiden on täytynyt saada vähintään yksi annos asciminibia.
Asianmukainen hyväksyntä saatiin potilaskartan tarkasteluun, mukaan lukien:
- Potilas allekirjoitti tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) tai
- Yksittäisen ICF:n poikkeuksen myönsi institutionaalinen arviointilautakunta/Independent Ethics Committee (IRB)/IEC.
Poissulkemiskriteerit
• Alle 18-vuotias asciminibihoidon aloitushetkellä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Asciminib
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Merkittävä molekyylivaste (MMR) 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
|
Merkittävä molekyylivaste (MMR) 6 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sukupuoli
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Rotu
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
MMR klo ja 3, 9 ja 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: At ja 3, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
At ja 3, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Täydellinen sytogeeninen vaste (CCyR) 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Täydellinen hematologinen vaste (CHR) 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Aika ensimmäiseen CCyR:ään 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
Klo ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden iässä
|
|
|
Aika CML-diagnoosista tutkimuksen indeksin (eli asciminibin) aloituspäivään
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Asuinmaa
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
KML:n tila lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Potilaiden lukumäärä vastetyyppiä kohden asciminibin aloituspäivänä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vastaustyypit olivat MMR, CCyR ja CHR.
|
Perustaso
|
|
Kantasolusiirto suoritettu tila
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Sairaushistoria järjestelmä-elinluokan mukaan, ensisijainen termi CML-diagnoosista asciminibin aloituspäivään
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Tyrosiinikinaasiestäjien (TKI:t) kokonaismäärä ennen indeksipäivää
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Aiemmat TKI:t CML-diagnoosin ja T315I-mutaatiodiagnoosin välillä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Aiemmat TKI:t T315I-mutaatiodiagnoosin ja indeksin päivämäärän välillä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Aikaisempien TKI-hoitomallien sekvenssi
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Potilaiden määrä, joilla on vaste aikaisempiin TKI-sairauksiin KML-diagnoosista askiminibiin (indeksipäivämäärä)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vastaustyypit olivat MMR, CCyR ja CHR.
|
Perustaso
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vaste aikaisempiin TKI-sairauksiin KML-diagnoosin ja T315I-mutaatiodiagnoosin välillä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vastaustyypit olivat MMR, CCyR ja CHR.
|
Perustaso
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vaste aikaisempiin TKI-lääkkeisiin T315I-mutaatiodiagnoosin ja askiminibin alkamisen välillä (indeksipäivä)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Vastaustyypit olivat MMR, CCyR ja CHR.
|
Perustaso
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka eivät siedä aiempia TKI-lääkkeitä, luokkaa kohti
Aikaikkuna: Perustaso
|
Luokat olivat keskeyttäminen haittatapahtumien vuoksi, suhde hoitoon ja lopputulos.
|
Perustaso
|
|
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on intoleranssi viimeiseen TKI:hen ennen asciminibia, luokkaa kohti
Aikaikkuna: Perustaso
|
Luokat olivat keskeyttäminen haittatapahtumien vuoksi, suhde hoitoon ja lopputulos.
|
Perustaso
|
|
Asciminibin annos
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
|
Jopa 13 kuukautta
|
|
|
Asciminib-hoidon lopettaminen
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
|
Jopa 13 kuukautta
|
|
|
Askiminibille altistuksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 13 kuukautta
|
Jopa 13 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 15. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 18. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 18. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CABL001A2004
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .