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Thérapie CER-001 en tant que nouvelle approche pour traiter les maladies génétiques orphelines (TANGO)

2 juillet 2025 mis à jour par: Cerenis Therapeutics, SA

Phase 3, multicentrique, randomisée, 48 semaines, en double aveugle, en groupes parallèles, étude contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de CER-001 sur la zone de la paroi vasculaire chez les patients atteints d'hypoalphalipoprotéinémie primaire familiale génétiquement définie

Le but de cette étude est d'évaluer l'impact de 29 perfusions intraveineuses de CER-001 par rapport à un placebo, administrées à intervalles hebdomadaires (9 perfusions) et toutes les deux semaines (20 perfusions) sur la surface de la paroi des vaisseaux carotidiens, telle que mesurée par 3TMRI, lorsqu'elle est administrée à des patients. avec une hypoalphalipoprotéinémie primaire familiale avec une maladie cardiovasculaire prouvée et un traitement hypolipidémiant de fond approprié.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Résilié

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les sujets devront avoir une imagerie 3TMRI de base acceptable des artères carotides. Les sujets répondant à tous les critères d'éligibilité seront randomisés pour recevoir CER-001 ou un placebo (schéma de randomisation 2:1). Les sujets randomisés reviendront chaque semaine pour un total de 9 perfusions, puis toutes les deux semaines pour 20 perfusions supplémentaires. L'imagerie 3TMRI des artères carotides et fémorales sera réalisée à la semaine 8, à la semaine 24 (critère principal) et à la semaine 48. La durée totale de l'étude à partir de la randomisation peut aller de 50 à 54 semaines pour les patients qui terminent l'étude comme prévu.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • La Louvière, Belgique
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • France
      • Lille, France
        • Investigative Site
      • Montpellier, France
        • Investigative Site
      • Rouen, France
        • Investigative Site
      • Toulouse, France
        • Investigative Site
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israël
        • Investigative Site
  • Italie
      • Genoa, Italie
        • Investigative Site
      • Milan, Italie
        • Investigative Site
      • Pisa, Italie
        • Investigative Site
      • Rome, Italie
        • Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Investigative Site
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Investigative Site
  • États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Patients masculins et féminins, âgés de 18 ans et plus.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Maladie cardiovasculaire symptomatique ou asymptomatique
  • Diagnostic d'un déficit en HDL-c confirmé génétiquement en raison de défauts dans les gènes codant pour ABCA1 et/ou ApoA-1
  • Doses stables de thérapies hypolipidémiantes pendant au moins 6 semaines avant les procédures de base

Principaux critères d'exclusion :

  • Femmes en âge de procréer
  • Patients porteurs de mutations LCAT
  • Patients ayant récemment présenté des événements cardiovasculaires ou cérébrovasculaires
  • Hypertriglycéridémie (>500 mg/dL)
  • Anémie sévère (Hb < 10 g/dL)
  • Diabète non contrôlé (HbA1c >10%)
  • Insuffisance cardiaque congestive (NYHA classe II ou supérieure)
  • Contre-indication à l'IRM (par exemple, objets métalliques implantés, claustrophobie)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: CER-001
Perfusion CER-001 ; 9 perfusions hebdomadaires suivies de 20 perfusions bihebdomadaires
Médicament: CER-001
Complexes apoA-I/phospholipides humains recombinants
Autres noms:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparateur placebo: Placebo
Perfusion saline; 9 perfusions hebdomadaires suivies de 20 perfusions bihebdomadaires
Médicament: Placebo
Injection de chlorure de sodium à 0,9 %, USP
Autres noms:
  • Solution saline normale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 24
Passer de la ligne de base à la semaine 24 MVWA carotide; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 8
Changement de la ligne de base à la semaine 8 MVWA carotide; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 8
Changement dans la zone murale moyenne des navires (MVWA) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 48
Passer de la ligne de base à la semaine 48 MVWA carotidienne; CER-001 contre placebo; mesuré par 3TMRI
Base de base à la semaine 48
Changement de rapport cible / arrière-plan (TBR) de l'artère carotide
Délai: Base de base à la semaine 24
Passer de la ligne de base à la semaine 24 dans le TBR carotidienne; CER-001 contre placebo; mesuré par FDG-PET
Base de base à la semaine 24

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement dans le MVWA fémoral
Délai: Baseline, semaines 8, 24 et 48
Évalué par 3TMRI; changer par rapport à la ligne de base; CER-001 contre placebo
Baseline, semaines 8, 24 et 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Cerenis Therapeutics, SA

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 décembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 octobre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 février 2016

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
3 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
22 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
2 juillet 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CER-001-CLIN-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Être déterminé

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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