Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CER-001 Terapi som en ny tilnærming til å behandle genetiske foreldreløse sykdommer (TANGO)

2. juli 2025 oppdatert av: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multisenter, randomisert, 48 uker, dobbeltblind, parallell gruppe, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til CER-001 på karveggområdet hos pasienter med genetisk definert familiær hypoalfalipoproteinemi

Hensikten med denne studien er å vurdere effekten av 29 intravenøse infusjoner av CER-001 vs. placebo, gitt ved ukentlige (9 infusjoner) og annenhver uke (20 infusjoner) intervaller på carotis karveggareal målt ved 3TMRI, når administrert til pasienter med familiær primær hypoalfalipoproteinemi med påvist CVD og passende bakgrunnslipidsenkende behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Forsøkspersoner vil bli pålagt å ha akseptabel baseline 3TMRI-avbildning av halspulsårene. Personer som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier vil bli randomisert til å motta CER-001 eller placebo (2:1 randomiseringsskjema). Randomiserte forsøkspersoner vil returnere ukentlig for totalt 9 infusjoner og deretter annenhver uke for ytterligere 20 infusjoner. 3TMRI-avbildning av halspulsårene og lårbensarteriene vil bli utført i uke 8, uke 24 (primært endepunkt) og uke 48. Den totale studievarigheten fra randomisering kan variere fra 50 til 54 uker for pasienter som fullfører studien som designet.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • La Louvière, Belgia
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Forente stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Investigative Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrike
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Investigative Site
      • Utrecht, Nederland
        • Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige pasienter, 18 år og oppover.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symptomatisk eller asymptomatisk kardiovaskulær sykdom
  • Diagnose av genetisk bekreftet HDL-c-mangel på grunn av defekter i gener som koder for ABCA1 og/eller ApoA-1
  • Stabile doser av lipidsenkende terapier i minst 6 uker før baselineprosedyrer

Hovedekskluderingskriterier:

  • Kvinner i fertil alder
  • Pasienter med LCAT-mutasjoner
  • Pasienter som nylig har opplevd kardiovaskulære eller cerebrovaskulære hendelser
  • Hypertriglyseridemi (>500 mg/dL)
  • Alvorlig anemi (Hgb < 10 g/dL)
  • Ukontrollert diabetes (HbA1c >10 %)
  • Kongestiv hjertesvikt (NYHA klasse II eller høyere)
  • Kontraindikasjon for MR-skanning (f.eks. implanterte metallgjenstander, klaustrofobi)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: CER-001
CER-001 infusjon; 9 ukentlige infusjoner etterfulgt av 20 infusjoner annenhver uke
Legemiddel: CER-001
Rekombinante humane apoA-I/fosfolipidkomplekser
Andre navn:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo komparator: Placebo
Infusjon av saltvann; 9 ukentlige infusjoner etterfulgt av 20 infusjoner annenhver uke
Legemiddel: Placebo
0,9 % natriumkloridinjeksjon, USP
Andre navn:
  • Vanlig saltvann

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endre fra baseline til uke 24 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 8
Endre fra baseline til uke 8 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 8
Endring i gjennomsnittlig karveggområde (MVWA) av halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 48
Endre fra baseline til uke 48 carotis MVWA; CER-001 kontra placebo; målt med 3tmri
Baseline til uke 48
Endring i mål- til bakgrunnsforhold (TBR) i halspulsåren
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endring fra baseline til uke 24 i halspulsiden TBR; CER-001 kontra placebo; målt med FDG-PET
Baseline til uke 24

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i femoral mvwa
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 48
Vurdert av 3tmri; endring fra baseline; CER-001 kontra placebo
Baseline, uke 8, 24 og 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Cerenis Therapeutics, SA

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. desember 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. februar 2016

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
3. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. juli 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • CER-001-CLIN-009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Å være bestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger