Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia CER-001 jako nowe podejście do leczenia genetycznych chorób sierocych (TANGO)

2 lipca 2025 zaktualizowane przez: Cerenis Therapeutics, SA

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, 48-tygodniowe, podwójnie ślepe badanie w grupach równoległych, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa CER-001 na powierzchni ściany naczynia u pacjentów z genetycznie zdefiniowaną rodzinną pierwotną hipoalfalipoproteinemią

Celem tego badania jest ocena wpływu 29 infuzji dożylnych CER-001 w porównaniu z placebo, podawanych w odstępach tygodniowych (9 infuzji) i co dwa tygodnie (20 infuzji) na powierzchnię ściany naczynia szyjnego mierzoną za pomocą 3TMRI, po podaniu pacjentom z rodzinną pierwotną hipoalfalipoproteinemią z potwierdzoną chorobą sercowo-naczyniową i odpowiednią terapią hipolipemizującą.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci będą musieli mieć akceptowalne wyjściowe obrazowanie 3TMRI tętnic szyjnych. Osoby spełniające wszystkie kryteria kwalifikacji zostaną losowo przydzielone do grup otrzymujących CER-001 lub placebo (schemat randomizacji 2:1). Randomizowani pacjenci będą powracać co tydzień na łącznie 9 infuzji, a następnie co dwa tygodnie na dodatkowe 20 infuzji. Obrazowanie 3TMRI tętnic szyjnych i udowych zostanie wykonane w 8. tygodniu, 24. tygodniu (pierwszorzędowy punkt końcowy) i 48. tygodniu. Całkowity czas trwania badania od randomizacji może wynosić od 50 do 54 tygodni dla pacjentów, którzy ukończyli badanie zgodnie z planem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • La Louvière, Belgia
        • Investigative Site
  • Francja
      • Lille, Francja
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francja
        • Investigative Site
      • Rouen, Francja
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francja
        • Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holandia
        • Investigative Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael
        • Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Investigative Site
  • Włochy
      • Genoa, Włochy
        • Investigative Site
      • Milan, Włochy
        • Investigative Site
      • Pisa, Włochy
        • Investigative Site
      • Rome, Włochy
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat i starsi.
  • ApoA-I < 70 mg/dl
  • Objawowa lub bezobjawowa choroba układu krążenia
  • Rozpoznanie genetycznie potwierdzonego niedoboru HDL-c spowodowanego defektami genów kodujących ABCA1 i/lub ApoA-1
  • Stałe dawki leków obniżających poziom lipidów przez co najmniej 6 tygodni przed podstawowymi zabiegami

Główne kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w wieku rozrodczym
  • Pacjenci z mutacjami LCAT
  • Pacjenci, u których niedawno wystąpiły zdarzenia sercowo-naczyniowe lub naczyniowo-mózgowe
  • Hipertriglicerydemia (>500 mg/dl)
  • Ciężka niedokrwistość (Hgb < 10 g/dl)
  • Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c >10%)
  • Zastoinowa niewydolność serca (klasa NYHA II lub wyższa)
  • Przeciwwskazania do badania MRI (np. wszczepione metalowe przedmioty, klaustrofobia)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CER-001
Infuzja CER-001; 9 wlewów co tydzień, a następnie 20 wlewów co dwa tygodnie
Lek: CER-001
Rekombinowane ludzkie kompleksy apoA-I/fosfolipid
Inne nazwy:
  • CAS 138-3435-67-3
Komparator placebo: Placebo
Napar z soli fizjologicznej; 9 wlewów co tydzień, a następnie 20 wlewów co dwa tygodnie
Lek: Placebo
Wtrysk 0,9% chlorku sodu, USP
Inne nazwy:
  • Normalna sól fizjologiczna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Baza od 24 tygodnia
Zmiana z linii bazowej na 7 tygodnia szyjnego MVWA; Cer-001 kontra placebo; mierzone przez 3TMRI
Baza od 24 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Baza od 8 tygodnia
Zmiana od wartości bazowej na szyjkę szyjną MVWA tygodnia 8; Cer-001 kontra placebo; mierzone przez 3TMRI
Baza od 8 tygodnia
Zmiana średniej powierzchni ściany naczynia (MVWA) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Baza od 48 tygodnia
Zmiana z linii bazowej na 48 Tydzień szyjny MVWA; Cer-001 kontra placebo; mierzone przez 3TMRI
Baza od 48 tygodnia
Zmiana stosunku celu do tła (TBR) tętnicy szyjnej
Ramy czasowe: Baza od 24 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej na 24 tygodnie w szyjnej TBR; Cer-001 kontra placebo; mierzone przez FDG-PET
Baza od 24 tygodnia

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w MVWA kości udowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 8, 24 i 48
Oceniane przez 3TMRI; zmiana od linii bazowej; Cer-001 kontra placebo
Linia bazowa, tygodnie 8, 24 i 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Cerenis Therapeutics, SA

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CER-001-CLIN-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Do ustalenia

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami