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Terapia CER-001 como uma nova abordagem para tratar doenças órfãs genéticas (TANGO)

2 de julho de 2025 atualizado por: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multicêntrico, randomizado, 48 semanas, duplo-cego, grupo paralelo, estudo controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do CER-001 na área da parede do vaso em pacientes com hipoalfalipoproteinemia primária familiar geneticamente definida

O objetivo deste estudo é avaliar o impacto de 29 infusões intravenosas de CER-001 versus placebo, administradas em intervalos semanais (9 infusões) e quinzenais (20 infusões) na área da parede do vaso carotídeo medido por 3TMRI, quando administrado a pacientes com hipoalfalipoproteinemia primária familiar com DCV comprovada e terapia hipolipemiante de base apropriada.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os indivíduos serão obrigados a ter imagens 3TMRI de linha de base aceitáveis ​​das artérias carótidas. Os indivíduos que atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão randomizados para receber CER-001 ou placebo (esquema de randomização 2:1). Indivíduos randomizados retornarão semanalmente para um total de 9 infusões e depois quinzenalmente para 20 infusões adicionais. A imagem 3TMRI das artérias carótida e femoral será realizada na semana 8, semana 24 (endpoint primário) e semana 48. A duração total do estudo a partir da randomização pode variar de 50 a 54 semanas para pacientes que completam o estudo conforme planejado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica
        • Investigative Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigative Site
  • França
      • Lille, França
        • Investigative Site
      • Montpellier, França
        • Investigative Site
      • Rouen, França
        • Investigative Site
      • Toulouse, França
        • Investigative Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holanda
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Itália
      • Genoa, Itália
        • Investigative Site
      • Milan, Itália
        • Investigative Site
      • Pisa, Itália
        • Investigative Site
      • Rome, Itália
        • Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino, com idade igual ou superior a 18 anos.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Doença cardiovascular sintomática ou assintomática
  • Diagnóstico de deficiência de HDL-c geneticamente confirmada devido a defeitos nos genes que codificam ABCA1 e/ou ApoA-1
  • Doses estáveis ​​de terapias hipolipemiantes por pelo menos 6 semanas antes dos procedimentos basais

Principais Critérios de Exclusão:

  • Mulheres com potencial para engravidar
  • Pacientes com mutações LCAT
  • Pacientes que sofreram eventos cardiovasculares ou cerebrovasculares recentes
  • Hipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia grave (Hb < 10 g/dL)
  • Diabetes não controlado (HbA1c >10%)
  • Insuficiência cardíaca congestiva (NYHA classe II ou superior)
  • Contra-indicação para ressonância magnética (por exemplo, objetos de metal implantados, claustrofobia)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: CER-001
Infusão de CER-001; 9 infusões semanais seguidas de 20 infusões quinzenais
Medicamento: CER-001
Complexos recombinantes de apoA-I/fosfolipídeos humanos
Outros nomes:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparador de Placebo: Placebo
Infusão salina; 9 infusões semanais seguidas de 20 infusões quinzenais
Medicamento: Placebo
Injeção de cloreto de sódio a 0,9%, USP
Outros nomes:
  • Solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 24
Mudança da linha de base para a semana 24 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Linha de base para a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Base para a semana 8
Mudança da linha de base para a semana 8 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Base para a semana 8
Mudança na área média da parede do vaso (MVWA) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 48
Mudança da linha de base para a semana 48 Carotid MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Linha de base para a semana 48
Mudança na relação alvo para fundo (TBR) da artéria carótida
Prazo: Linha de base para a semana 24
Mudança da linha de base para a semana 24 no Carotid TBR; CER-001 versus placebo; medido por FDG-PET
Linha de base para a semana 24

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no MVWA femoral
Prazo: Linha de base, semanas 8, 24 e 48
Avaliado por 3tmri; mudança da linha de base; CER-001 versus placebo
Linha de base, semanas 8, 24 e 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Cerenis Therapeutics, SA

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de dezembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de dezembro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CER-001-CLIN-009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Estar determinado

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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