Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Терапия CER-001 как новый подход к лечению генетических орфанных заболеваний (TANGO)

2 июля 2025 г. обновлено: Cerenis Therapeutics, SA

Фаза 3, многоцентровое, рандомизированное, 48-недельное, двойное слепое, параллельная группа, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности CER-001 в отношении площади стенки сосуда у пациентов с генетически детерминированной семейной первичной гипоальфалипопротеинемией

Целью данного исследования является оценка влияния 29 внутривенных инфузий CER-001 по сравнению с плацебо, проводимых с интервалом в неделю (9 инфузий) и раз в две недели (20 инфузий) на площадь стенки сонных сосудов, измеренную с помощью 3TMRI, при введении пациентам. с семейной первичной гипоальфалипопротеинемией с доказанным сердечно-сосудистым заболеванием и соответствующей фоновой гиполипидемической терапией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Субъекты должны будут иметь приемлемое исходное изображение 3TMRI сонных артерий. Субъекты, отвечающие всем критериям приемлемости, будут рандомизированы для получения CER-001 или плацебо (схема рандомизации 2:1). Рандомизированные субъекты будут возвращаться еженедельно для в общей сложности 9 вливаний, а затем раз в две недели для дополнительных 20 вливаний. 3TMRI-визуализация сонных и бедренных артерий будет выполняться на 8-й неделе, 24-й неделе (первичная конечная точка) и 48-й неделе. Общая продолжительность исследования с момента рандомизации может составлять от 50 до 54 недель для пациентов, завершивших исследование в соответствии с планом.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • La Louvière, Бельгия
        • Investigative Site
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Израиль
        • Investigative Site
  • Италия
      • Genoa, Италия
        • Investigative Site
      • Milan, Италия
        • Investigative Site
      • Pisa, Италия
        • Investigative Site
      • Rome, Италия
        • Investigative Site
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Канада
        • Investigative Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Investigative Site
      • Utrecht, Нидерланды
        • Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • Investigative Site
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Investigative Site
      • Montpellier, Франция
        • Investigative Site
      • Rouen, Франция
        • Investigative Site
      • Toulouse, Франция
        • Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Пациенты мужского и женского пола в возрасте 18 лет и старше.
  • АпоА-I < 70 мг/дл
  • Симптоматическое или бессимптомное сердечно-сосудистое заболевание
  • Диагностика генетически подтвержденного дефицита HDL-c из-за дефектов в генах, кодирующих ABCA1 и/или ApoA-1
  • Стабильные дозы гиполипидемической терапии в течение не менее 6 недель до основных процедур

Основные критерии исключения:

  • Женщины детородного возраста
  • Пациенты с мутациями LCAT
  • Пациенты, недавно перенесшие сердечно-сосудистые или цереброваскулярные события
  • Гипертриглицеридемия (> 500 мг/дл)
  • Тяжелая анемия (Hgb < 10 г/дл)
  • Неконтролируемый диабет (HbA1c>10%)
  • Застойная сердечная недостаточность (класс II по NYHA или выше)
  • Противопоказания к МРТ (например, имплантированные металлические предметы, клаустрофобия)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: CER-001
Настой CER-001; 9 еженедельных инфузий с последующими 20 двухнедельными инфузиями
Лекарство: CER-001
Рекомбинантные комплексы апоА-I человека/фосфолипиды
Другие имена:
  • КАС 138-3435-67-3
Плацебо Компаратор: Плацебо
Солевой настой; 9 еженедельных инфузий с последующими 20 двухнедельными инфузиями
Лекарство: Плацебо
0,9% раствор хлорида натрия для инъекций, USP
Другие имена:
  • Физиологический раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Переход с базовой линии на сонную MVWA 24 недели; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 8 недели
Переход с базовой линии на сонную MVWA 8 недели; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 8 недели
Изменение средней области стены сосуда (MVWA) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 48 недели
Переход с базовой линии на неделю 48 Carotid MVWA; CER-001 против плацебо; измеряется 3TMRI
Базовая линия до 48 недели
Изменение соотношения цели к фоному (TBR) сонной артерии
Временное ограничение: Базовая линия до 24 недели
Переход с базовой линии на 24 недели в сонной артерии TBR; CER-001 против плацебо; измеряется FDG-PET
Базовая линия до 24 недели

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в бедренной кости MVWA
Временное ограничение: Базовая линия, недели 8, 24 и 48
Оценивается 3tmri; изменение от базовой линии; CER-001 против плацебо
Базовая линия, недели 8, 24 и 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Cerenis Therapeutics, SA

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 декабря 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 октября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
21 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
3 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
22 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 июля 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • CER-001-CLIN-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Быть определенным

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками