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La terapia CER-001 come nuovo approccio per il trattamento delle malattie genetiche orfane (TANGO)

2 luglio 2025 aggiornato da: Cerenis Therapeutics, SA

Studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, di 48 settimane, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di CER-001 sull'area della parete vasale in pazienti con ipoalfalipoproteinemia familiare primaria geneticamente definita

Lo scopo di questo studio è valutare l'impatto di 29 infusioni endovenose di CER-001 rispetto al placebo, somministrate a intervalli settimanali (9 infusioni) e bisettimanali (20 infusioni) sull'area della parete del vaso carotideo misurata da 3TMRI, quando somministrato a pazienti con ipoalfalipoproteinemia primaria familiare con comprovata CVD e appropriata terapia ipolipemizzante di base.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Ai soggetti sarà richiesto di avere un'imaging 3TMRI basale accettabile delle arterie carotidi. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno randomizzati a ricevere CER-001 o placebo (schema di randomizzazione 2:1). I soggetti randomizzati torneranno settimanalmente per un totale di 9 infusioni e poi bisettimanali per ulteriori 20 infusioni. L'imaging 3TMRI delle arterie carotidi e femorali verrà eseguito alla settimana 8, alla settimana 24 (endpoint primario) e alla settimana 48. La durata totale dello studio dalla randomizzazione può variare da 50 a 54 settimane per i pazienti che completano lo studio come previsto.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • La Louvière, Belgio
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francia
        • Investigative Site
      • Rouen, Francia
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francia
        • Investigative Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Investigative Site
      • Utrecht, Olanda
        • Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile, di età pari o superiore a 18 anni.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Malattie cardiovascolari sintomatiche o asintomatiche
  • Diagnosi di deficit di HDL-c geneticamente confermato dovuto a difetti nei geni che codificano per ABCA1 e/o ApoA-1
  • Dosi stabili di terapie ipolipemizzanti per almeno 6 settimane prima delle procedure basali

Principali criteri di esclusione:

  • Donne in età fertile
  • Pazienti con mutazioni LCAT
  • Pazienti che hanno manifestato eventi cardiovascolari o cerebrovascolari recenti
  • Ipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia grave (Hgb < 10 g/dL)
  • Diabete non controllato (HbA1c >10%)
  • Insufficienza cardiaca congestizia (classe NYHA II o superiore)
  • Controindicazione per la scansione MRI (ad esempio, oggetti metallici impiantati, claustrofobia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CER-001
CER-001 infusione; 9 infusioni settimanali seguite da 20 infusioni bisettimanali
Droga: CER-001
Complessi umani ricombinanti apoA-I/fosfolipidi
Altri nomi:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparatore placebo: Placebo
Infusione salina; 9 infusioni settimanali seguite da 20 infusioni bisettimanali
Droga: Placebo
Iniezione di cloruro di sodio allo 0,9%, USP
Altri nomi:
  • Soluzione salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'area media della parete della nave (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Base alla settimana 24
Modifica dal basale alla settimana 24 carotide MVWA; CER-001 contro placebo; misurato da 3TMRI
Base alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'area media della parete della nave (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Base alla settimana 8
Modifica dal basale alla settimana 8 carotide MVWA; CER-001 contro placebo; misurato da 3TMRI
Base alla settimana 8
Cambiamento nell'area media della parete della nave (MVWA) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Basale alla settimana 48
Modifica dal basale alla settimana 48 Carotid MVWA; CER-001 contro placebo; misurato da 3TMRI
Basale alla settimana 48
Modifica del rapporto target a background (TBR) dell'arteria carotide
Lasso di tempo: Base alla settimana 24
Modifica dal basale alla settimana 24 in TBR carotideo; CER-001 contro placebo; misurato da FDG-PET
Base alla settimana 24

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella MVWA femorale
Lasso di tempo: Basale, settimane 8, 24 e 48
Valutato da 3TMRI; cambiare dal basale; CER-001 contro placebo
Basale, settimane 8, 24 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cerenis Therapeutics, SA

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 febbraio 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CER-001-CLIN-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Essere determinati

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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