Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CER-001 Terapi som en ny tilgang til behandling af genetiske forældreløse sygdomme (TANGO)

2. juli 2025 opdateret af: Cerenis Therapeutics, SA

Fase 3, multicenter, randomiseret, 48 uger, dobbeltblind, parallel gruppe, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af CER-001 på karvægsområdet hos patienter med genetisk defineret familiær hypoalphalipoproteinæmi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere virkningen af ​​29 intravenøse infusioner af CER-001 vs. placebo givet med ugentlige (9 infusioner) og hver anden uge (20 infusioner) intervaller på carotis karvægsareal målt ved 3TMRI, når det administreres til patienter. med familiær primær hypoalphalipoproteinæmi med dokumenteret CVD og passende baggrundslipidsænkende behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner skal have acceptabel baseline 3TMRI billeddannelse af halspulsårer. Forsøgspersoner, der opfylder alle berettigelseskriterier, vil blive randomiseret til at modtage CER-001 eller placebo (2:1 randomiseringsskema). Randomiserede forsøgspersoner vender tilbage ugentligt for i alt 9 infusioner og derefter hver anden uge for yderligere 20 infusioner. 3TMRI-billeddannelse af carotis- og lårbensarterierne vil blive udført i uge 8, uge ​​24 (primært endepunkt) og uge 48. Den samlede undersøgelsesvarighed fra randomisering kan variere fra 50 til 54 uger for patienter, der gennemfører undersøgelsen som designet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • La Louvière, Belgien
        • Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Investigative Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Investigative Site
      • Montpellier, Frankrig
        • Investigative Site
      • Rouen, Frankrig
        • Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig
        • Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Investigative Site
      • Utrecht, Holland
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italien
      • Genoa, Italien
        • Investigative Site
      • Milan, Italien
        • Investigative Site
      • Pisa, Italien
        • Investigative Site
      • Rome, Italien
        • Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter, 18 år og derover.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Symptomatisk eller asymptomatisk hjerte-kar-sygdom
  • Diagnose af genetisk bekræftet HDL-c-mangel på grund af defekter i gener, der koder for ABCA1 og/eller ApoA-1
  • Stabile doser af lipidsænkende behandlinger i mindst 6 uger før basislinjeprocedurer

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Kvinder i den fødedygtige alder
  • Patienter med LCAT-mutationer
  • Patienter, der har oplevet nylige kardiovaskulære eller cerebrovaskulære hændelser
  • Hypertriglyceridæmi (>500 mg/dL)
  • Alvorlig anæmi (Hgb < 10 g/dL)
  • Ukontrolleret diabetes (HbA1c >10%)
  • Kongestiv hjertesvigt (NYHA klasse II eller højere)
  • Kontraindikation for MR-scanning (f.eks. implanterede metalgenstande, klaustrofobi)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CER-001
CER-001 infusion; 9 ugentlige infusioner efterfulgt af 20 infusioner hver anden uge
Medicin: CER-001
Rekombinante humane apoA-I/phospholipidkomplekser
Andre navne:
  • CAS 138-3435-67-3
Placebo komparator: Placebo
Saltopløsning infusion; 9 ugentlige infusioner efterfulgt af 20 infusioner hver anden uge
Medicin: Placebo
0,9% natriumchloridinjektion, USP
Andre navne:
  • Normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlig karvægområde (MVWA) af carotisarterien
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3tmri
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlig karvægområde (MVWA) af carotisarterien
Tidsramme: Baseline til uge 8
Ændring fra baseline til uge 8 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3tmri
Baseline til uge 8
Ændring i gennemsnitlig karvægområde (MVWA) af carotisarterien
Tidsramme: Baseline til uge 48
Ændring fra baseline til uge 48 carotis MVWA; CER-001 versus placebo; målt ved 3tmri
Baseline til uge 48
Ændring i mål til baggrundsforhold (TBR) af carotisarterien
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring fra baseline til uge 24 i carotis TBR; CER-001 versus placebo; målt ved FDG-PET
Baseline til uge 24

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i femoral MVWA
Tidsramme: Baseline, uger 8, 24 og 48
Vurderet af 3tmri; Ændring fra baseline; CER-001 versus placebo
Baseline, uger 8, 24 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cerenis Therapeutics, SA

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. februar 2016

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CER-001-CLIN-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Mangler at blive afklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær Hypoalphalipoproteinæmi

Kliniske forsøg med CER-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger