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Terapia CER-001 como un enfoque novedoso para tratar enfermedades genéticas huérfanas (TANGO)

2 de julio de 2025 actualizado por: Cerenis Therapeutics, SA

Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, de 48 semanas, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de CER-001 en el área de la pared vascular en pacientes con hipoalfalipoproteinemia primaria familiar definida genéticamente

El propósito de este estudio es evaluar el impacto de 29 infusiones intravenosas de CER-001 frente a placebo, administradas a intervalos semanales (9 infusiones) y quincenales (20 infusiones) en el área de la pared del vaso carotídeo medida por 3TMRI, cuando se administra a pacientes con hipoalfalipoproteinemia primaria familiar con ECV comprobada y tratamiento hipolipemiante de base adecuado.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se requerirá que los sujetos tengan imágenes 3TMRI de referencia aceptables de las arterias carótidas. Los sujetos que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán aleatorizados para recibir CER-001 o placebo (esquema de aleatorización 2:1). Los sujetos aleatorizados regresarán semanalmente para un total de 9 infusiones y luego cada dos semanas para 20 infusiones adicionales. Las imágenes 3TMRI de las arterias carótida y femoral se realizarán en la semana 8, la semana 24 (criterio de valoración principal) y la semana 48. La duración total del estudio desde la aleatorización puede oscilar entre 50 y 54 semanas para los pacientes que completen el estudio según lo diseñado.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
30

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • La Louvière, Bélgica
        • Investigative Site
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá
        • Investigative Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá
        • Investigative Site
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Investigative Site
      • Montpellier, Francia
        • Investigative Site
      • Rouen, Francia
        • Investigative Site
      • Toulouse, Francia
        • Investigative Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site
  • Italia
      • Genoa, Italia
        • Investigative Site
      • Milan, Italia
        • Investigative Site
      • Pisa, Italia
        • Investigative Site
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Investigative Site
      • Utrecht, Países Bajos
        • Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos, mayores de 18 años.
  • ApoA-I < 70 mg/dL
  • Enfermedad cardiovascular sintomática o asintomática
  • Diagnóstico de deficiencia de HDL-c confirmada genéticamente debido a defectos en los genes que codifican ABCA1 y/o ApoA-1
  • Dosis estables de terapias para reducir los lípidos durante al menos 6 semanas antes de los procedimientos de referencia

Principales Criterios de Exclusión:

  • Mujeres en edad fértil
  • Pacientes con mutaciones LCAT
  • Pacientes que experimentaron eventos cardiovasculares o cerebrovasculares recientes
  • Hipertrigliceridemia (>500 mg/dL)
  • Anemia severa (Hgb < 10 g/dL)
  • Diabetes no controlada (HbA1c >10%)
  • Insuficiencia cardíaca congestiva (NYHA clase II o superior)
  • Contraindicación para la resonancia magnética (por ejemplo, objetos metálicos implantados, claustrofobia)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: CER-001
Infusión CER-001; 9 infusiones semanales seguidas de 20 infusiones quincenales
Droga: CER-001
Complejos recombinantes de apoA-I/fosfolípidos humanos
Otros nombres:
  • CAS 138-3435-67-3
Comparador de placebos: Placebo
Infusión salina; 9 infusiones semanales seguidas de 20 infusiones quincenales
Droga: Placebo
Inyección de cloruro de sodio al 0,9 %, USP
Otros nombres:
  • Solución salina normal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio de la línea de base a la Semana 24 Carótida MVWA; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 8
Cambio de la línea de base a la Semana 8 MVWA carótida; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 8
Cambio en el área media de la pared del vaso (MVWA) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 48
Cambio de la línea de base a la semana 48 MVWA carótida; CER-001 versus placebo; medido por 3tmri
Línea de base a la semana 48
Cambio en la relación objetivo a fondo (TBR) de la arteria carótida
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 24
Cambio de la línea de base a la semana 24 en TBR carótida; CER-001 versus placebo; Medido por FDG-PET
Línea de base a la semana 24

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en MVWA femoral
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 8, 24 y 48
Evaluado por 3tmri; cambio desde la línea de base; CER-001 versus placebo
Línea de base, semanas 8, 24 y 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Cerenis Therapeutics, SA

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Erik SG Stroes, MD PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de diciembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de marzo de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
22 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de julio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CER-001-CLIN-009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Estar determinado

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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