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Effet de MD1003 dans la sclérose latérale amyotrophique (MD1003-ALS)

3 juin 2019 mis à jour par: MedDay Pharmaceuticals SA

Effet du MD1003 dans la sclérose latérale amyotrophique : une étude pilote randomisée en double aveugle contrôlée par placebo

Il s'agit d'une étude de 6 mois en double aveugle randomisée 2:1 contrôlée par placebo avec deux bras (placebo, biotine 300 mg/jour). L'étude sera suivie d'une phase d'extension de 6 mois au cours de laquelle tous les patients recevront de la biotine 300 mg/jour.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Montpellier, France, 34000
        • Hôpital Gui de Chauliac

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

25 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 25 à 80 ans inclus
  • Sujets masculins ou féminins atteints de SLA probable ou confirmée (critères internationaux El Escorial révisés, Forbes et al., 2001).
  • Patients présentant des premiers déficits moteurs dus à la SLA depuis trois ans maximum lors de la première consultation dans un centre SLA.
  • Patients suivis depuis au moins 6 mois dans un centre SLA ou pour lesquels les paramètres de suivi précédents sont disponibles (hors MIP et SNIP).
  • Patients ayant perdu au moins 5 points sur l'ALSFRS-R (échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA) au cours des 12 derniers mois ou au moins 2 points au cours des 6 mois précédents
  • Patients traités par riluzole depuis au moins 3 mois à dose stable. En cas d'intolérance à ce produit ou de refus de ce traitement, les patients n'ayant pas été traités par le riluzole depuis au moins 1 mois avant l'inclusion
  • Pour les patients ayant une forme rachidienne (apparition de la maladie affectant les membres) ou une forme respiratoire, capacité vitale lente > 60 % de la valeur prédite.
  • Pour les patients ayant une forme bulbaire, une capacité vitale lente > 60 % de la valeur théorique ou, si la spirométrie n'est pas évaluable (incapacité bulbaire sévère), le patient ne doit pas présenter d'anomalie significative à la fois en capnographie nocturne et en oxymétrie nocturne (pCO2 médiane (pression partielle de dioxyde de carbone) < 52 mmHg, SaO2 (saturation artérielle en oxygène) < 90 % moins de 5 % du temps pendant la nuit) moins de 3 mois avant l'inclusion.
  • Patients disposés à donner leur consentement écrit (ou consentement oral en présence d'une personne de confiance si le patient ne sait plus écrire)
  • Patients susceptibles de pouvoir participer à toutes les évaluations programmées et effectuer toutes les procédures d'étude requises (à l'exception de la spirométrie chez les patients bulbaires présentant une incapacité sévère).

Critère d'exclusion:

  • Patients sous ventilation non invasive pour insuffisance respiratoire due à la SLA pendant plus de 10 heures par jour
  • Patients avec un score ALSFRS-R à l'inclusion < 20 (score maximum sans incapacité = 48)
  • Patients ayant perdu moins de 5 points sur l'ALSFRS-R au cours de la dernière année ou moins de 2 points au cours des 6 mois précédents
  • Patients ayant une gastrostomie
  • Patients ayant perdu plus de 15 % de leur poids de référence (défini comme le poids avant l'apparition de la maladie)
  • Patient avec dyspnée au repos ou au moindre effort (score < 3 à l'item dyspnée de l'ALSFRS-R)
  • Patients atteints de démence
  • Patient atteint d'une forme sévère ou rapidement évolutive de SLA dont l'investigateur estime l'espérance de vie à moins de 3 mois
  • Patients avec une autre maladie évolutive non stabilisée au moment de l'inclusion
  • Patients atteints d'un cancer, à l'exception du carcinome basocellulaire, depuis moins de 5 ans, ou qui nécessitent un traitement continu pour un cancer même s'il est plus ancien
  • Femmes enceintes.
  • Sujet non couvert par un régime de sécurité sociale.
  • Sujet sous protection judiciaire temporaire ou permanente.
  • Contraception : les sujets masculins et les sujets féminins qui ne sont pas chirurgicalement stériles (ligature des trompes/obstruction ou ablation des ovaires ou de l'utérus) ou post-ménopausées (pas de menstruations spontanées pendant au moins un an confirmé par un bilan hormonal négatif), doivent s'engager à utiliser deux méthodes contraceptives hautement efficaces pendant la durée de l'étude et pendant deux mois après la fin du traitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: MD1003
Le médicament expérimental consistera en gélules de 100 mg de biotine et d'excipients (lactose, stéarate de magnésium, croscarmellose sodique, silice) tid pendant 12 mois
Médicament: MD1003
gélules 100 mg 3 fois par jour
Autres noms:
  • BIOTINE
Comparateur placebo: PLACEBO
Cette formulation consiste en poudre de lactose et autres excipients (stéarate de magnésium, croscarmellose sodique, silice) comme placebo, tid pendant 6 mois puis passer au MD1003 tid pendant 6 mois supplémentaires.
Médicament: MD1003
gélules 100 mg 3 fois par jour
Autres noms:
  • BIOTINE
Médicament: Capsule orale placebo
gélules 100mg lactose 3 fois par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Enregistrement des événements indésirables
Délai: 6 mois
Tous les événements indésirables dans deux groupes seront enregistrés.
6 mois
Analyses de laboratoire (panel hématologie et biochimie)
Délai: 6 mois
  • RBC (globule rouge), WBC (globule blanc), plaquettes
  • Ferritine, CPK (créatine phosphokinase)
  • Électrolytes, créatinine, glycémie
  • AST (aspartate aminotransférase), ALT (alanine aminotransférase), bilirubine, GGT (gamma-glutamyltransférase), phosphatase alcaline
  • Triglycéride, cholestérol
  • Hémostase : APPT (temps de céphaline activé), PT (temps de prothrombine)
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Handicap moteur
Délai: 6 mois
celle-ci est évaluée à l'aide de l'échelle ALSFRS-R (score de 48 points). Parmi les critères d'évaluation de la sévérité de la SLA, le taux de déclin de l'ALSFRS-R est celui qui est le plus corrélé au risque de décès (Kimura et al., 2006).
6 mois
Gravité
Délai: 6 mois
La gravité de la maladie définie comme le rapport entre le nombre de points perdus sur le score ALSFRS-R et le nombre de mois écoulés (Kollewe et al., 2008).
6 mois
Capacité vitale lente (SVC)
Délai: 6 mois
en litres
6 mois
Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: 6 mois
en cm H2O
6 mois
Renifler la pression inspiratoire nasale (SNIP)
Délai: 6 mois
en cm H20
6 mois
Lester
Délai: 6 mois
poids en kg
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
MedDay Pharmaceuticals SA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
29 juin 2016

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
12 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
28 mars 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 avril 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
14 avril 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
4 juin 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 juin 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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