Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MD1003:n vaikutus amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (MD1003-ALS)

maanantai 3. kesäkuuta 2019 päivittänyt: MedDay Pharmaceuticals SA

MD1003:n vaikutus amyotrofiseen lateraaliskleroosiin: satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu pilottitutkimus

Tämä on 6 kuukauden kaksoissokkoutettu satunnaistettu 2:1 lumekontrolloitu tutkimus kahdella haaralla (plasebo, biotiini 300 mg/vrk). Tutkimusta seuraa 6 kuukauden jatkovaihe, jonka aikana kaikki potilaat saavat biotiinia 300 mg/vrk.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
30

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Montpellier, Ranska, 34000
        • Hopital Gui de Chauliac

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 25-80 vuotta, mukaan lukien
  • Mies- tai naispuoliset koehenkilöt, joilla on todennäköinen tai vahvistettu ALS (tarkistetut kansainväliset El Escorial -kriteerit, Forbes et al., 2001).
  • Potilaat, joilla on ensimmäinen ALS:n aiheuttama motorinen vajaatoiminta enintään kolmen vuoden ajan ensimmäisellä konsultaatiolla ALS-keskuksessa.
  • Potilaat, joita on seurattu vähintään 6 kuukautta ALS-keskuksessa tai joille on saatavilla aikaisemmat seurantaparametrit (paitsi MIP ja SNIP).
  • Potilaat, jotka ovat menettäneet vähintään 5 pistettä ALSFRS-R (ALS-toiminnallinen arviointiasteikko) viimeisen 12 kuukauden aikana tai vähintään 2 pistettä edellisten 6 kuukauden aikana
  • Potilaat, joita on hoidettu rilutsolilla vähintään 3 kuukauden ajan vakaalla annoksella. Jos he eivät siedä tätä tuotetta tai hylätään tästä hoidosta, potilaat, joita ei ole hoidettu rilutsolilla vähintään 1 kuukauden ajan ennen sisällyttämistä
  • Potilailla, joilla on selkäydinmuoto (raajoihin vaikuttava sairaus) tai hengityselinten muoto, hidas vitaalikapasiteetti > 60 % ennustetusta arvosta.
  • Potilailla, joilla on bulbaarimuoto, hidas vitaalikapasiteetti > 60 % teoreettisesta arvosta tai, jos spirometriaa ei voida arvioida (vaikea bulbaarivamma), potilaalla ei pitäisi olla merkittäviä poikkeavuuksia yöllisen kapnografian ja yön oksimetrian suhteen (mediaani pCO2 (hiilidioksidin osapaine) < 52 mmHg, SaO2 (valtimoiden happisaturaatio) < 90 % alle 5 % ajasta yöllä) alle 3 kuukautta ennen sisällyttämistä.
  • Potilaat, jotka ovat valmiita antamaan kirjallisen suostumuksen (tai suullisen suostumuksen luotetun henkilön läsnä ollessa, jos potilas ei enää osaa kirjoittaa)
  • Potilaat, jotka todennäköisesti pystyvät osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin arviointeihin ja suorittamaan kaikki vaaditut tutkimustoimenpiteet (lukuun ottamatta spirometriaa bulbaaripotilailla, joilla on vaikea vamma).

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka saavat noninvasiivista ventilaatiota ALS:n aiheuttaman hengitysvajauksen vuoksi yli 10 tuntia päivässä
  • Potilaat, joiden ALSFRS-R-pisteet mukaan lukien < 20 (maksimipistemäärä ilman vammaisuutta = 48)
  • Potilaat, jotka ovat menettäneet alle 5 pistettä ALSFRS-R:stä viimeisen vuoden aikana tai vähemmän kuin 2 pistettä edellisten 6 kuukauden aikana
  • Potilaat, joilla on gastrostomia
  • Potilaat, jotka ovat menettäneet yli 15 % vertailupainostaan ​​(määritelty painona ennen taudin alkamista)
  • Potilas, jolla on hengenahdistusta levossa tai vähiten vaivannäössä (pistemäärä < 3 ALSFRS-R:n hengenahdistuskohdassa)
  • Potilaat, joilla on dementia
  • Potilas, jolla on vaikea tai nopeasti etenevä ALS-muoto, jonka elinajanodote tutkija arvioi alle 3 kuukautta
  • Potilaat, joilla on toinen etenevä sairaus, jota ei ole stabiloitunut sisällyttämisajankohtana
  • Potilaat, joilla on syöpä, paitsi tyvisolusyöpä, alle 5 vuotta tai jotka tarvitsevat jatkuvaa syövän hoitoa, vaikka se olisi vanhempi
  • Raskaana olevat naiset.
  • Henkilö, joka ei kuulu sosiaaliturvajärjestelmän piiriin.
  • Tilapäisen tai pysyvän oikeussuojan alainen.
  • Ehkäisy: Sekä miespuolisten että naispuolisten, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä (munanjohtimen ligaatio/tukos tai munasarjojen tai kohdun poisto) tai postmenopausaalisilla (ei spontaaneja kuukautisia vähintään vuoden ajan, jonka on vahvistanut negatiivinen hormonipaneeli). sitoutua käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja kahden kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Active Comparator: MD1003
Tutkimuslääke koostuu kapseleista, joissa on 100 mg biotiinia ja apuaineita (laktoosi, magnesiumstearaatti, kroskarmelloosinatrium, piidioksidi) 12 kuukauden ajan.
Lääke: MD1003
kapselit 100 mg 3 kertaa päivässä
Muut nimet:
  • BIOTIINI
Placebo Comparator: PLASEBO
Tämä formulaatio koostuu laktoosijauheesta ja muista apuaineista (magnesiumstearaatti, kroskarmelloosinatrium, piidioksidi) lumelääkkeenä 3 kertaa 6 kuukauden ajan ja sitten MD1003:een tid 6 lisäkuukauden ajan.
Lääke: MD1003
kapselit 100 mg 3 kertaa päivässä
Muut nimet:
  • BIOTIINI
Lääke: Plasebo oraalinen kapseli
kapselit 100mg laktoosia 3 kertaa päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien kirjaaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kaikki haittatapahtumat kahdessa ryhmässä kirjataan.
6 kuukautta
Laboratoriotestit (hematologian ja biokemian paneeli)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
  • RBC (punasolut), WBC (valkosolut), verihiutaleet
  • Ferritiini, CPK (kreatiinifosfokinaasi)
  • Elektrolyytit, kreatiniini, glykemia
  • AST (aspartaattiaminotransferaasi), ALT (alaniiniaminotransferaasi), bilirubiini, GGT (gammaglutamyylitransferaasi), alkalinen fosfataasi
  • Triglyseridi, kolesteroli
  • Hemostaasi: APPT (aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika), PT (protrombiiniaika)
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motorinen vamma
Aikaikkuna: 6 kuukautta
tämä arvioidaan käyttämällä ALSFRS-R-asteikkoa (pistemäärä 48 pistettä). ALS:n vakavuuden arvioinnissa käytetyistä kriteereistä ALSFRS-R:n lasku on se, joka korreloi eniten kuolemanriskin kanssa (Kimura et al., 2006).
6 kuukautta
Vakavuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Sairauden vakavuus määritellään ALSFRS-R-pisteessä menetettyjen pisteiden määrän ja kuluneiden kuukausien välisenä suhteena (Kollewe et al., 2008).
6 kuukautta
Hidas vitaalikapasiteetti (SVC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
litroina
6 kuukautta
Suurin sisäänhengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
cm H2O
6 kuukautta
Sniff nenän sisäänhengityspaine (SNIP)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
cm H20
6 kuukautta
Paino
Aikaikkuna: 6 kuukautta
paino kg
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
MedDay Pharmaceuticals SA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 12. kesäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 28. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 10. huhtikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 14. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 4. kesäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 3. kesäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. kesäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia