Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek MD1003 u amyotrofické laterální sklerózy (MD1003-ALS)

3. června 2019 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA

Účinek MD1003 u amyotrofické laterální sklerózy: randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná pilotní studie

Jedná se o 6měsíční dvojitě zaslepenou randomizovanou 2:1 placebem kontrolovanou studii se dvěma rameny (placebo, biotin 300 mg/den). Po studii bude následovat 6měsíční prodloužená fáze, během níž budou všichni pacienti dostávat biotin 300 mg/den.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34000
        • Hopital Gui de Chauliac

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 25 až 80 let včetně
  • Muži nebo ženy s pravděpodobnou nebo potvrzenou ALS (revidovaná mezinárodní kritéria El Escorial, Forbes et al., 2001).
  • Pacienti s prvními motorickými deficity v důsledku ALS po dobu maximálně tří let při první konzultaci v ALS centru.
  • Pacienti sledovaní po dobu nejméně 6 měsíců v ALS centru nebo pro které jsou dostupné předchozí monitorovací parametry (kromě MIP a SNIP).
  • Pacienti, kteří ztratili alespoň 5 bodů na ALSFRS-R (funkční hodnotící stupnice ALS) během posledních 12 měsíců nebo alespoň 2 body během předchozích 6 měsíců
  • Pacienti, kteří byli léčeni riluzolem po dobu nejméně 3 měsíců ve stabilní dávce. V případě nesnášenlivosti tohoto přípravku nebo odmítnutí této léčby mohou pacienti, kteří nebyli léčeni riluzolem alespoň 1 měsíc před zařazením
  • U pacientů s spinální formou (počátek onemocnění postihující končetiny) nebo respirační formou pomalá vitální kapacita > 60 % predikované hodnoty.
  • U pacientů s bulbární formou, pomalou vitální kapacitou > 60 % teoretické hodnoty nebo, není-li spirometrie hodnotitelná (těžké bulbární postižení), by pacient neměl mít významné abnormality jak v noční kapnografii, tak v noční oxymetrii (medián pCO2 (parciální tlak oxidu uhličitého ) < 52 mmHg, SaO2 (arteriální saturace kyslíkem) < 90 % méně než 5 % času během noci) méně než 3 měsíce před zařazením.
  • Pacienti, kteří jsou ochotni dát písemný souhlas (nebo ústní souhlas v přítomnosti důvěryhodné osoby, pokud pacient již není schopen psát)
  • Pacienti se pravděpodobně budou moci zúčastnit všech plánovaných hodnocení a dokončit všechny požadované postupy studie (kromě spirometrie u bulbárních pacientů s těžkým postižením).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti na neinvazivní ventilaci pro respirační insuficienci v důsledku ALS déle než 10 hodin denně
  • Pacienti se skóre ALSFRS-R při zařazení < 20 (maximální skóre bez postižení = 48)
  • Pacienti, kteří ztratili méně než 5 bodů na ALSFRS-R během posledního roku nebo méně než 2 body během předchozích 6 měsíců
  • Pacienti s gastrostomií
  • Pacienti, kteří ztratili více než 15 % své referenční hmotnosti (definované jako hmotnost před nástupem onemocnění)
  • Pacient s dušností v klidu nebo s nejmenší námahou (skóre < 3 na položce dušnost ALSFRS-R)
  • Pacienti s demencí
  • Pacient s těžkou nebo rychle progredující formou ALS, u kterého zkoušející odhaduje očekávanou délku života méně než 3 měsíce
  • Pacienti s jiným progresivním onemocněním, které nebylo v době zařazení stabilizováno
  • Pacienti s rakovinou, s výjimkou bazaliomu, po dobu kratší než 5 let, nebo kteří vyžadují nepřetržitou léčbu rakoviny, i když jsou starší
  • Těhotná žena.
  • Subjekty, na které se nevztahuje systém sociálního zabezpečení.
  • Subjekt pod dočasnou nebo trvalou soudní ochranou.
  • Antikoncepce: Muži i ženy, které nejsou buď chirurgicky sterilní (podvázání vejcovodů/obstrukce nebo odstranění vaječníků nebo dělohy) nebo postmenopauzální (žádná spontánní menstruace po dobu alespoň jednoho roku potvrzená negativním hormonálním panelem), musí zavázat se používat dvě vysoce účinné metody antikoncepce po dobu trvání studie a dva měsíce po ukončení léčby.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: MD1003
Zkoušený lék se bude skládat z kapslí se 100 mg biotinu a pomocných látek (laktóza, stearát hořečnatý, sodná sůl kroskarmelózy, oxid křemičitý) třikrát denně po dobu 12 měsíců
Lék: MD1003
kapsle 100 mg 3x denně
Ostatní jména:
  • BIOTIN
Komparátor placeba: PLACEBO
Tato formulace sestává z práškové laktózy a dalších pomocných látek (stearát hořečnatý, sodná sůl kroskarmelózy, oxid křemičitý) jako placebo, tid po dobu 6 měsíců a poté se přejde na MD1003 tid během 6 dalších měsíců.
Lék: MD1003
kapsle 100 mg 3x denně
Ostatní jména:
  • BIOTIN
Lék: Placebo perorální kapsle
tobolky 100 mg laktózy 3x denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Záznam nežádoucích událostí
Časové okno: 6 měsíců
Všechny nežádoucí příhody ve dvou skupinách budou zaznamenány.
6 měsíců
Laboratorní vyšetření (panel hematologie a biochemie)
Časové okno: 6 měsíců
  • RBC (červené krvinky), WBC (bílé krvinky), krevní destičky
  • Feritin, CPK (kreatinfosfokináza)
  • Elektrolyty, kreatinin, glykémie
  • AST (aspartátaminotransferáza), ALT (alaninaminotransferáza), bilirubin, GGT (gama-glutamyltransferáza), alkalická fosfatáza
  • Triglyceridy, cholesterol
  • Hemostáza: APPT (aktivovaný parciální tromboplastinový čas), PT (protrombinový čas)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické postižení
Časové okno: 6 měsíců
to se hodnotí pomocí stupnice ALSFRS-R (skóre 48 bodů). Mezi kritérii používanými k hodnocení závažnosti ALS je míra poklesu ALSFRS-R tím, které nejvíce koreluje s rizikem úmrtí (Kimura et al., 2006).
6 měsíců
Vážnost
Časové okno: 6 měsíců
Závažnost onemocnění je definována jako poměr mezi počtem ztracených bodů na skóre ALSFRS-R a počtem uplynulých měsíců (Kollewe et al., 2008).
6 měsíců
Pomalá vitální kapacita (SVC)
Časové okno: 6 měsíců
v litrech
6 měsíců
Maximální inspirační tlak (MIP)
Časové okno: 6 měsíců
v cm H2O
6 měsíců
Sniff nosní inspirační tlak (SNIP)
Časové okno: 6 měsíců
v cm H20
6 měsíců
Hmotnost
Časové okno: 6 měsíců
hmotnost v kg
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
MedDay Pharmaceuticals SA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. června 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. března 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Klinické studie na MD1003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení