Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ MD1003 na stwardnienie zanikowe boczne (MD1003-ALS)

3 czerwca 2019 zaktualizowane przez: MedDay Pharmaceuticals SA

Wpływ MD1003 na stwardnienie zanikowe boczne: randomizowane, podwójnie ślepe badanie pilotażowe kontrolowane placebo

Jest to 6-miesięczne, podwójnie ślepe, randomizowane badanie 2:1 z kontrolą placebo z dwoma ramionami (placebo, biotyna 300 mg/dzień). Po badaniu nastąpi 6-miesięczna faza przedłużenia, podczas której wszyscy pacjenci będą otrzymywać biotynę w dawce 300 mg/dobę.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34000
        • Hôpital Gui de Chauliac

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: od 25 do 80 lat włącznie
  • Mężczyźni lub kobiety z prawdopodobnym lub potwierdzonym ALS (poprawione międzynarodowe kryteria El Escorial, Forbes i in., 2001).
  • Pacjenci z pierwszymi deficytami motorycznymi z powodu SLA trwającymi maksymalnie 3 lata podczas pierwszej konsultacji w ośrodku ALS.
  • Pacjenci monitorowani przez co najmniej 6 miesięcy w ośrodku ALS lub dla których dostępne są poprzednie parametry monitorowania (z wyjątkiem MIP i SNIP).
  • Pacjenci, którzy stracili co najmniej 5 punktów w skali ALSFRS-R (skala oceny czynnościowej ALS) w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub co najmniej 2 punkty w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjenci, którzy byli leczeni ryluzolem przez co najmniej 3 miesiące w stabilnej dawce. W przypadku nietolerancji tego produktu lub odmowy tego leczenia, pacjenci, którzy nie byli leczeni ryluzolem przez co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem
  • U pacjentów z postacią kręgosłupa (początek choroby obejmujący kończyny) lub postacią układu oddechowego wolna pojemność życiowa > 60% wartości przewidywanej.
  • W przypadku pacjentów z postacią opuszkową, wolną pojemnością życiową > 60% wartości teoretycznej lub, jeśli nie można ocenić spirometrii (ciężkie upośledzenie funkcji opuszkowej), pacjent nie powinien wykazywać istotnych nieprawidłowości zarówno w nocnej kapnografii, jak i nocnej oksymetrii (mediana pCO2 (ciśnienie cząstkowe dwutlenku węgla) < 52 mmHg, SaO2 (saturacja krwi tętniczej tlenem) < 90% mniej niż 5% czasu w nocy) mniej niż 3 miesiące przed włączeniem.
  • Pacjenci chętni do wyrażenia pisemnej zgody (lub ustnej w obecności osoby zaufanej, jeśli pacjent nie może już pisać)
  • Pacjenci prawdopodobnie będą w stanie uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych ocenach i ukończyć wszystkie wymagane procedury badania (z wyjątkiem spirometrii u pacjentów opuszkowych z ciężką niepełnosprawnością).

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci poddawani wentylacji nieinwazyjnej z powodu niewydolności oddechowej spowodowanej ALS przez ponad 10 godzin dziennie
  • Pacjenci z wynikiem w skali ALSFRS-R w chwili włączenia < 20 (maksymalny wynik bez niepełnosprawności = 48)
  • Pacjenci, którzy stracili mniej niż 5 punktów na skali ALSFRS-R w ciągu ostatniego roku lub mniej niż 2 punkty w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjenci z gastrostomią
  • Pacjenci, którzy stracili więcej niż 15% masy ciała referencyjnego (zdefiniowanej jako masa ciała przed wystąpieniem choroby)
  • Pacjent z dusznością spoczynkową lub przy najmniejszym wysiłku (wynik < 3 w kwestionariuszu ALSFRS-R dotyczący duszności)
  • Pacjenci z demencją
  • Pacjent z ciężką lub szybko postępującą postacią ALS, u którego badacz szacuje oczekiwaną długość życia na mniej niż 3 miesiące
  • Pacjenci z inną postępującą chorobą, która nie została ustabilizowana w momencie włączenia
  • Pacjenci z rakiem, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, krócej niż 5 lat lub wymagający ciągłego leczenia raka, nawet jeśli jest starszy
  • Kobiety w ciąży.
  • Podmioty, które nie są objęte systemem zabezpieczenia społecznego.
  • Podmiot objęty tymczasową lub stałą ochroną sądową.
  • Antykoncepcja: Zarówno mężczyźni, jak i kobiety, którzy nie są jałowi chirurgicznie (podwiązanie/niedrożność jajowodów lub usunięcie jajników lub macicy) ani nie są po menopauzie (brak spontanicznych miesiączek przez co najmniej jeden rok potwierdzony panelem hormonów ujemnych), muszą zobowiązały się do stosowania dwóch wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń w czasie trwania badania i przez dwa miesiące po zakończeniu leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: MD1003
Badany lek będzie składał się z kapsułek zawierających 100 mg biotyny i substancji pomocniczych (laktoza, stearynian magnezu, kroskarmeloza sodowa, krzemionka) trzy razy dziennie przez 12 miesięcy
Lek: MD1003
kapsułki 100 mg 3 razy dziennie
Inne nazwy:
  • BIOTYNA
Komparator placebo: PLACEBO
Ten preparat składa się z laktozy w proszku i innych substancji pomocniczych (stearynian magnezu, kroskarmeloza sodowa, krzemionka) jako placebo, trzy razy na dobę przez 6 miesięcy, a następnie przestaw na MD1003 trzy razy na dobę przez kolejne 6 miesięcy.
Lek: MD1003
kapsułki 100 mg 3 razy dziennie
Inne nazwy:
  • BIOTYNA
Lek: Kapsułka doustna placebo
kapsułki 100mg laktozy 3 razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rejestrowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wszystkie zdarzenia niepożądane w dwóch grupach zostaną zarejestrowane.
6 miesięcy
Badania laboratoryjne (panel hematologiczny i biochemiczny)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
  • RBC (czerwone krwinki), WBC (białe krwinki), płytki krwi
  • Ferrytyna, CPK (fosfokinaza kreatynowa)
  • Elektrolity, kreatynina, glikemia
  • AST (aminotransferaza asparaginianowa), ALT (aminotransferaza alaninowa), bilirubina, GGT (gamma-glutamylotransferaza), fosfataza alkaliczna
  • Trójglicerydy, cholesterol
  • Hemostaza: APPT (czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji), PT (czas protrombinowy)
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Niepełnosprawność ruchowa
Ramy czasowe: 6 miesięcy
ocenia się to za pomocą skali ALSFRS-R (wynik 48 punktów). Spośród kryteriów stosowanych do oceny ciężkości ALS, tempo spadku ALSFRS-R jest tym, które najbardziej koreluje z ryzykiem zgonu (Kimura i in., 2006).
6 miesięcy
Powaga
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ciężkość choroby określa się jako stosunek liczby utraconych punktów w skali ALSFRS-R do liczby miesięcy, które upłynęły (Kollewe i in., 2008).
6 miesięcy
Wolna pojemność życiowa (SVC)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
w litrach
6 miesięcy
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
w cm H2O
6 miesięcy
Wąchanie ciśnienia wdechowego nosa (SNIP)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
w cm H20
6 miesięcy
Waga
Ramy czasowe: 6 miesięcy
waga w kg
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
MedDay Pharmaceuticals SA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 czerwca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 czerwca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Badania kliniczne na MD1003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami