Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az MD1003 hatása amiotrófiás laterális szklerózisban (MD1003-ALS)

2019. június 3. frissítette: MedDay Pharmaceuticals SA

Az MD1003 hatása amiotrófiás laterális szklerózisban: randomizált kettős vak, placebo-kontrollos kísérleti vizsgálat

Ez egy 6 hónapos, kettős vak, randomizált, 2:1 arányú, placebo-kontrollos vizsgálat két karral (placebo, biotin 300 mg/nap). A vizsgálatot egy 6 hónapos meghosszabbítási szakasz követi, amely során minden beteg 300 mg/nap biotint kap.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Állapot

Az aktuális toborzási állapotot vagy a kiterjesztett hozzáférési állapotot jelzi.
Befejezve

Körülmények

Körülmények

A vizsgált betegség, rendellenesség, szindróma, betegség vagy sérülés. A ClinicalTrials.gov oldalon a feltételek más, egészséggel kapcsolatos kérdéseket is tartalmazhatnak, például az élettartamot, az életminőséget és az egészségügyi kockázatokat.

Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.

Tanulmány típusa

Tanulmány típusa

A klinikai vizsgálat természetét írja le. A vizsgálati típusok közé tartoznak az intervenciós vizsgálatok (más néven klinikai vizsgálatok), a megfigyeléses vizsgálatok (beleértve a betegnyilvántartásokat) és a kiterjesztett hozzáférés.
Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

Beiratkozás

Egy klinikai vizsgálatban résztvevők száma. A „várható” beiratkozás a résztvevők azon célszáma, amelyre a kutatóknak szüksége van a vizsgálathoz.
30

Fázis

Fázis

Egy gyógyszert vagy biológiai terméket tanulmányozó klinikai vizsgálat szakasza az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) által kidolgozott definíciók alapján. A fázis a vizsgálat célkitűzésén, a résztvevők számán és egyéb jellemzőken alapul. Öt fázis van: 1. korai fázis (korábban 0. fázisként szerepelt), 1. fázis, 2. fázis, 3. fázis és 4. fázis. A Nem alkalmazható az FDA által meghatározott fázisok nélküli kísérletek leírására szolgál, beleértve az eszközök vagy viselkedési beavatkozások kipróbálását.
  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Montpellier, Franciaország, 34000
        • Hôpital Gui de Chauliac

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Azok a kulcsfontosságú követelmények, amelyeknek a klinikai vizsgálatban részt venni kívánó személyeknek meg kell felelniük, vagy a jellemzőkkel kell rendelkezniük. A jogosultsági kritériumok egyaránt tartalmaznak felvételi kritériumokat (amelyek szükségesek ahhoz, hogy egy személy részt vegyen a vizsgálatban) és kizárási kritériumokból (amelyek megakadályozzák a személy részvételét). A jogosultsági kritériumok típusai közé tartozik, hogy a vizsgálatba egészséges önkénteseket fogadnak-e be, vannak-e életkori vagy korcsoportos követelmények, vagy nem korlátozza-e.

Tanulmányozható életkorok

25 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor: 25-80 év, bezárólag
  • Férfi vagy női alanyok, akiknek valószínűsíthető vagy megerősített ALS-je van (felülvizsgált nemzetközi El Escorial kritériumok, Forbes et al., 2001).
  • Azok a betegek, akiknél az első ALS-központban végzett első konzultáció alkalmával legfeljebb három éven keresztül jelentkeztek ALS miatti motoros rendellenességek.
  • Azok a betegek, akiket legalább 6 hónapig monitoroznak egy ALS-központban, vagy akiknél rendelkezésre állnak a korábbi monitorozási paraméterek (kivéve a MIP és SNIP).
  • Azok a betegek, akik az elmúlt 12 hónap során legalább 5 pontot veszítettek az ALSFRS-R (ALS funkcionális besorolási skála) vagy legalább 2 pontot az előző 6 hónap során
  • Azok a betegek, akiket legalább 3 hónapig stabil dózisban kezeltek riluzollal. A termékkel szembeni intolerancia vagy a kezelés elutasítása esetén olyan betegek, akiket a felvétel előtt legalább 1 hónapig nem kezeltek riluzollal
  • Gerincformájú (végtagokat érintő betegség kialakulása) vagy légzési formában szenvedő betegeknél a lassú életkapacitás a becsült érték > 60%-a.
  • Bulbáris formájú, lassú vitálkapacitás az elméleti érték 60%-át meghaladó betegeknél, vagy ha a spirometria nem értékelhető (súlyos bulbáris fogyatékosság), a betegnek nem lehet jelentős eltérése sem az éjszakai kapnográfiában, sem az éjszakai oximetriában (medián pCO2 (szén-dioxid parciális nyomás). < 52 Hgmm, SaO2 (artériás oxigénszaturáció) < 90%-a az esetek kevesebb mint 5%-ában éjszaka) kevesebb, mint 3 hónappal a felvétel előtt.
  • Betegek, akik hajlandóak írásbeli beleegyezést adni (vagy szóbeli beleegyezést egy megbízható személy jelenlétében, ha a beteg már nem tud írni)
  • Azok a betegek, akik valószínűleg részt tudnak venni az összes tervezett értékelésben, és elvégzik az összes szükséges vizsgálati eljárást (kivéve a spirometriát a súlyos fogyatékossággal élő bulbaris betegeknél).

Kizárási kritériumok:

  • ALS miatti légzési elégtelenség miatt non-invazív lélegeztetésben részesülő betegek napi több mint 10 órán keresztül
  • 20-nál kisebb ALSFRS-R pontszámú betegek (maximális pontszám rokkantság nélkül = 48)
  • Azok a betegek, akik 5-nél kevesebb pontot veszítettek az ALSFRS-R során az elmúlt évben, vagy 2-nél kevesebb pontot az előző 6 hónap során
  • Gasztrosztómiában szenvedő betegek
  • Azok a betegek, akik a referenciasúlyuk több mint 15%-át elvesztették (a betegség kezdete előtti testsúlyt jelenti)
  • Nyugalomban vagy a legkisebb erőfeszítéssel dyspnoe-ban szenvedő beteg (pontszám < 3 az ALSFRS-R nehézlégzési pontján)
  • Demenciában szenvedő betegek
  • Az ALS súlyos vagy gyorsan progresszív formájában szenvedő beteg, akinek a vizsgáló becslése szerint a várható élettartam kevesebb mint 3 hónap
  • Más, a felvétel időpontjában nem stabilizálódott progresszív betegségben szenvedő betegek
  • 5 évnél rövidebb ideig tartó daganatos betegek, kivéve a bazálissejtes karcinómát, vagy akiknek folyamatos kezelésre van szükségük a rák miatt, még akkor is, ha az idősebb
  • Terhes nők.
  • Alanyok, akik nem tartoznak a társadalombiztosítási rendszer hatálya alá.
  • Ideiglenes vagy állandó bírói védelem alatt álló alany.
  • Fogamzásgátlás: Mind a férfi alanyoknak, mind azoknak a nőknek, akik nem műtétileg sterilek (petevezeték elkötése/elzáródása vagy petefészkek vagy méh eltávolítása) vagy posztmenopauzás (nem volt spontán menstruáció legalább egy évig, amelyet negatív hormonpanel igazol) vállalja, hogy két rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt és a kezelés befejezése után két hónapig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Résztvevő csoport / kar

A klinikai vizsgálatban résztvevők csoportja vagy alcsoportja, amely a vizsgálati protokoll szerint meghatározott beavatkozást/kezelést kap, vagy nem kap beavatkozást.
Beavatkozás / kezelés

Beavatkozás / kezelés

Olyan folyamat vagy művelet, amely egy klinikai vizsgálat középpontjában áll. A beavatkozások magukban foglalják a gyógyszereket, orvosi eszközöket, eljárásokat, oltóanyagokat és egyéb olyan termékeket, amelyek vizsgálat alatt állnak vagy már rendelkezésre állnak. A beavatkozások magukban foglalhatnak nem invazív megközelítéseket is, mint például az oktatás vagy az étrend és a testmozgás módosítása.
Aktív összehasonlító: MD1003
A vizsgálati gyógyszer 100 mg biotint és segédanyagokat (laktóz, magnézium-sztearát, kroszkarmellóz-nátrium, szilícium-dioxid) tartalmazó kapszulákból áll majd háromszor 12 hónapon keresztül.
Drog: MD1003
100 mg kapszula naponta háromszor
Más nevek:
  • BIOTIN
Placebo Comparator: PLACEBO
Ez a készítmény laktózport és egyéb segédanyagokat (magnézium-sztearát, kroszkarmellóz-nátrium, szilícium-dioxid) tartalmaz placebóként, háromszor 6 hónapon keresztül, majd 6 hónapon át háromszor MD1003-ra váltva.
Drog: MD1003
100 mg kapszula naponta háromszor
Más nevek:
  • BIOTIN
Drog: Placebo orális kapszula
kapszula 100 mg laktóz naponta 3 alkalommal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Elsődleges eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában az a tervezett eredménymérték, amely a legfontosabb a beavatkozás/kezelés hatásának értékeléséhez. A legtöbb klinikai vizsgálatnak egy elsődleges kimeneti mérőszáma van, de vannak olyanok is, amelyek egynél többet is tartalmaznak.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események rögzítése
Időkeret: 6 hónap
Két csoportban minden nemkívánatos eseményt rögzítünk.
6 hónap
Laboratóriumi vizsgálatok (hematológiai és biokémiai panel)
Időkeret: 6 hónap
  • RBC (vörösvértest), WBC (fehérvérsejt), vérlemezkék
  • Ferritin, CPK (kreatin-foszfokináz)
  • Elektrolitok, kreatinin, glikémia
  • AST (aszpartát-aminotranszferáz), ALT (alanin-aminotranszferáz), bilirubin, GGT (gamma-glutamil-transzferáz), alkalikus foszfatáz
  • Triglicerid, koleszterin
  • Vérzéscsillapítás: APPT (aktivált részleges tromboplasztin idő), PT (protrombin idő)
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Másodlagos eredményintézkedések

A klinikai vizsgálat protokolljában egy tervezett eredménymérő, amely nem olyan fontos, mint az elsődleges eredménymérő a beavatkozás hatásának értékeléséhez, de még mindig érdekes. A legtöbb klinikai vizsgálatnak több másodlagos kimeneti mérőszáma van.
Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Motoros fogyatékosság
Időkeret: 6 hónap
ezt az ALSFRS-R skála segítségével értékeljük (48 pont). Az ALS súlyosságának értékelésére használt kritériumok közül az ALSFRS-R csökkenésének mértéke az, amely a legszorosabban korrelál a halálozás kockázatával (Kimura et al., 2006).
6 hónap
Súlyosság
Időkeret: 6 hónap
A betegség súlyosságát az ALSFRS-R pontszámon elvesztett pontok számának és az eltelt hónapok számának arányaként határozták meg (Kollewe et al., 2008).
6 hónap
Lassú életkapacitás (SVC)
Időkeret: 6 hónap
literben
6 hónap
Maximális belégzési nyomás (MIP)
Időkeret: 6 hónap
H2O cm-ben
6 hónap
Szippantásos orr belégzési nyomás (SNIP)
Időkeret: 6 hónap
H20 cm-ben
6 hónap
Súly
Időkeret: 6 hónap
súly kg-ban
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Szponzor

A vizsgálatot kezdeményező szervezet vagy személy, aki felhatalmazással és ellenőrzéssel rendelkezik a vizsgálat felett.
MedDay Pharmaceuticals SA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

Tanulmány kezdete

Az a tényleges dátum, amikor az első résztvevőt bevonták egy klinikai vizsgálatba. A „várható” vizsgálat kezdő dátuma az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat kezdő dátuma lesz.
2016. június 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

Elsődleges befejezés

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták, vagy beavatkozást kapott az elsődleges eredménymérő végső adatainak összegyűjtésére. Ezt a dátumot nem befolyásolja, hogy a klinikai vizsgálat a protokollnak megfelelően fejeződött be, vagy befejeződött. Azoknál a klinikai vizsgálatoknál, amelyekben egynél több elsődleges kimeneti mérőszám eltérő befejezési dátummal szerepel, ez a kifejezés azt a dátumot jelenti, amikor az összes elsődleges eredménymérő adatgyűjtés befejeződik. A „várható” elsődleges befejezési dátum az a dátum, amelyről a kutatók úgy gondolják, hogy a vizsgálat elsődleges befejezési dátuma lesz.
2017. június 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

A tanulmány befejezése

Az a dátum, amikor a klinikai vizsgálat utolsó résztvevőjét megvizsgálták vagy beavatkozást/kezelést kapott az elsődleges kimenetel mérésére, a másodlagos kimenetel mérésére és a nemkívánatos eseményekre vonatkozó végső adatok összegyűjtésére (azaz az utolsó résztvevő utolsó látogatása). A „várható” vizsgálat befejezési dátuma az a dátum, amely a kutatók szerint a vizsgálat befejezésének dátuma lesz.
2017. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először benyújtva

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtotta a vizsgálati rekordot a ClinicalTrials.gov webhelynek. Általában néhány napos késés telik el az első benyújtás dátuma és a rekord elérhetősége között a ClinicalTrials.gov oldalon (az első közzététel dátuma).
2017. március 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló először benyújtja a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumainak megfelelő vizsgálati rekordot. Előfordulhat, hogy a megbízónak vagy a vizsgálónak egy vagy több alkalommal felül kell vizsgálnia és be kell nyújtania a vizsgálati jegyzőkönyvet, mielőtt az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumai teljesülnek. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2017. április 10.

Első közzététel (Tényleges)

Első közzététel

Az a dátum, amikor a vizsgálati rekord először elérhető volt a ClinicalTrials.gov oldalon, miután a National Library of Medicine (NLM) minőségellenőrzési (QC) felülvizsgálata befejeződött. Általában néhány napos késés telik el a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló által a vizsgálati jegyzőkönyv benyújtása és az első közzététel dátuma között.
2017. április 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Utolsó frissítés közzétéve

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálati rekord módosításait elérhetővé tették a ClinicalTrials.gov oldalon. Előfordulhat, hogy a módosításokat a vizsgálat szponzora vagy vizsgálója benyújtotta a ClinicalTrials.gov oldalra (az utolsó frissítés benyújtásának dátuma) és az utolsó frissítés közzétételének dátuma között.
2019. június 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Az a legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló olyan változtatásokat nyújtott be a vizsgálati rekordon, amelyek összhangban vannak a National Library of Medicine (NLM) minőség-ellenőrzési (QC) felülvizsgálati kritériumaival. A szponzor vagy a vizsgáló felelőssége annak biztosítása, hogy a vizsgálati rekord összhangban legyen az NLM minőségellenőrzési felülvizsgálati kritériumaival.
2019. június 3.

Utolsó ellenőrzés

Utolsó ellenőrzés

A legutóbbi dátum, amikor a vizsgálat szponzora vagy a vizsgáló megerősítette, hogy a ClinicalTrials.gov oldalon egy klinikai vizsgálattal kapcsolatos információ pontos és aktuális. Ha egy tanulmány toborzási státuszú toborzás; még nem toboroz; vagy aktív, az elmúlt 2 évben nem erősítették meg a toborzást, a vizsgálat felvételi státusza ismeretlenként jelenik meg.
2019. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Az NCT-számtól eltérő azonosítók vagy azonosítószámok, amelyeket a vizsgálat szponzora, finanszírozói vagy mások rendeltek hozzá a klinikai vizsgálathoz. Ezek a számok tartalmazhatnak más vizsgálati nyilvántartásokból származó egyedi azonosítókat és a National Institute of Health támogatási számait.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Cookie-beállítások

Sütiket használunk annak biztosítására, hogy a legjobb élményt nyújtsuk Önnek weboldalunkon. További részletekért olvassa el adatvédelmi és sütikre vonatkozó irányelveinket. ...>>>Bármikor megváltoztathatja preferenciáit vagy visszavonhatja beleegyezését, törölve a cookie-kat webhelyéről vagy számítógépéről az irányelvek szerint. Kérjük, fogadja el, és válassza ki a kívánt beállításokat az alábbi "Beállítások kezelése" szakasz megfelelő négyzeteinek bejelölésével. Kérjük, figyelmesen olvassa el Általános Szerződési Feltételeinket, mielőtt folytatja a webhely bármely részének használatát.
«Beállítások kezelése