Effet de MD1003 dans la sclérose latérale amyotrophique (MD1003-ALS)

Critère d'intégration:

• Âge : 25 à 80 ans inclus
• Sujets masculins ou féminins atteints de SLA probable ou confirmée (critères internationaux El Escorial révisés, Forbes et al., 2001).
• Patients présentant des premiers déficits moteurs dus à la SLA depuis trois ans maximum lors de la première consultation dans un centre SLA.
• Patients suivis depuis au moins 6 mois dans un centre SLA ou pour lesquels les paramètres de suivi précédents sont disponibles (hors MIP et SNIP).
• Patients ayant perdu au moins 5 points sur l'ALSFRS-R (échelle d'évaluation fonctionnelle de la SLA) au cours des 12 derniers mois ou au moins 2 points au cours des 6 mois précédents
• Patients traités par riluzole depuis au moins 3 mois à dose stable. En cas d'intolérance à ce produit ou de refus de ce traitement, les patients n'ayant pas été traités par le riluzole depuis au moins 1 mois avant l'inclusion
• Pour les patients ayant une forme rachidienne (apparition de la maladie affectant les membres) ou une forme respiratoire, capacité vitale lente > 60 % de la valeur prédite.
• Pour les patients ayant une forme bulbaire, une capacité vitale lente > 60 % de la valeur théorique ou, si la spirométrie n'est pas évaluable (incapacité bulbaire sévère), le patient ne doit pas présenter d'anomalie significative à la fois en capnographie nocturne et en oxymétrie nocturne (pCO2 médiane (pression partielle de dioxyde de carbone) < 52 mmHg, SaO2 (saturation artérielle en oxygène) < 90 % moins de 5 % du temps pendant la nuit) moins de 3 mois avant l'inclusion.
• Patients disposés à donner leur consentement écrit (ou consentement oral en présence d'une personne de confiance si le patient ne sait plus écrire)
• Patients susceptibles de pouvoir participer à toutes les évaluations programmées et effectuer toutes les procédures d'étude requises (à l'exception de la spirométrie chez les patients bulbaires présentant une incapacité sévère).

Critère d'exclusion:

• Patients sous ventilation non invasive pour insuffisance respiratoire due à la SLA pendant plus de 10 heures par jour
• Patients avec un score ALSFRS-R à l'inclusion < 20 (score maximum sans incapacité = 48)
• Patients ayant perdu moins de 5 points sur l'ALSFRS-R au cours de la dernière année ou moins de 2 points au cours des 6 mois précédents
• Patients ayant une gastrostomie
• Patients ayant perdu plus de 15 % de leur poids de référence (défini comme le poids avant l'apparition de la maladie)
• Patient avec dyspnée au repos ou au moindre effort (score < 3 à l'item dyspnée de l'ALSFRS-R)
• Patients atteints de démence
• Patient atteint d'une forme sévère ou rapidement évolutive de SLA dont l'investigateur estime l'espérance de vie à moins de 3 mois
• Patients avec une autre maladie évolutive non stabilisée au moment de l'inclusion
• Patients atteints d'un cancer, à l'exception du carcinome basocellulaire, depuis moins de 5 ans, ou qui nécessitent un traitement continu pour un cancer même s'il est plus ancien
• Femmes enceintes.
• Sujet non couvert par un régime de sécurité sociale.
• Sujet sous protection judiciaire temporaire ou permanente.
• Contraception : les sujets masculins et les sujets féminins qui ne sont pas chirurgicalement stériles (ligature des trompes/obstruction ou ablation des ovaires ou de l'utérus) ou post-ménopausées (pas de menstruations spontanées pendant au moins un an confirmé par un bilan hormonal négatif), doivent s'engager à utiliser deux méthodes contraceptives hautement efficaces pendant la durée de l'étude et pendant deux mois après la fin du traitement.