Wirkung von MD1003 bei Amyotropher Lateralsklerose (MD1003-ALS)

Einschlusskriterien:

• Alter: 25 bis einschließlich 80 Jahre
• Männliche oder weibliche Probanden mit wahrscheinlicher oder bestätigter ALS (überarbeitete internationale El Escorial-Kriterien, Forbes et al., 2001).
• Patienten mit ersten motorischen Defiziten aufgrund von ALS für maximal drei Jahre bei der ersten Konsultation in einem ALS-Zentrum.
• Patienten, die mindestens 6 Monate in einem ALS-Zentrum überwacht wurden oder für die die bisherigen Überwachungsparameter verfügbar sind (außer MIP und SNIP).
• Patienten, die in den letzten 12 Monaten mindestens 5 Punkte auf der ALSFRS-R (ALS-Funktionsbewertungsskala) oder in den vorangegangenen 6 Monaten mindestens 2 Punkte verloren haben
• Patienten, die mindestens 3 Monate lang mit Riluzol in stabiler Dosis behandelt wurden. Im Falle einer Unverträglichkeit gegenüber diesem Produkt oder einer Verweigerung dieser Behandlung, Patienten, die mindestens 1 Monat vor der Aufnahme nicht mit Riluzol behandelt wurden
• Bei Patienten mit spinaler Form (Beginn der Erkrankung, die die Gliedmaßen betrifft) oder respiratorischer Form, langsame Vitalkapazität > 60 % des vorhergesagten Werts.
• Bei Patienten mit bulbärer Form, langsamer Vitalkapazität > 60 % des theoretischen Werts oder, wenn die Spirometrie nicht beurteilbar ist (schwere bulbäre Behinderung), sollte der Patient keine signifikante Anomalie sowohl in der nächtlichen Kapnographie als auch in der nächtlichen Oximetrie (mittlerer pCO2 (Kohlendioxidpartialdruck)) aufweisen. < 52 mmHg, SaO2 (arterielle Sauerstoffsättigung) < 90 % weniger als 5 % der Zeit während der Nacht) weniger als 3 Monate vor Einschluss.
• Patienten, die zur schriftlichen Einwilligung bereit sind (oder mündliche Einwilligung im Beisein einer Vertrauensperson, wenn der Patient nicht mehr schreiben kann)
• Patienten, die voraussichtlich an allen geplanten Untersuchungen teilnehmen und alle erforderlichen Studienverfahren absolvieren können (mit Ausnahme der Spirometrie bei bulbären Patienten mit schwerer Behinderung).

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit nicht-invasiver Beatmung wegen respiratorischer Insuffizienz aufgrund von ALS für mehr als 10 Stunden am Tag
• Patienten mit einem ALSFRS-R-Score bei Einschluss von < 20 (maximaler Score ohne Behinderung = 48)
• Patienten, die weniger als 5 Punkte im ALSFRS-R im letzten Jahr oder weniger als 2 Punkte in den vorangegangenen 6 Monaten verloren haben
• Patienten mit einer Gastrostomie
• Patienten, die mehr als 15 % ihres Referenzgewichts verloren haben (definiert als Gewicht vor Ausbruch der Krankheit)
• Patient mit Dyspnoe in Ruhe oder bei geringster Anstrengung (Score < 3 beim Item Dyspnoe des ALSFRS-R)
• Patienten mit Demenz
• Patient mit schwerer oder schnell fortschreitender Form von ALS, für den der Prüfarzt die Lebenserwartung auf weniger als 3 Monate schätzt
• Patienten mit einer anderen fortschreitenden Erkrankung, die zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht stabilisiert war
• Krebspatienten, mit Ausnahme des Basalzellkarzinoms, die weniger als 5 Jahre alt sind oder die eine kontinuierliche Krebsbehandlung benötigen, auch wenn sie älter sind
• Schwangere Frau.
• Personen, die nicht von einem System der sozialen Sicherheit erfasst sind.
• Subjekt unter vorübergehendem oder ständigem gerichtlichem Schutz.
• Empfängnisverhütung: Sowohl männliche Probanden als auch weibliche Probanden, die weder chirurgisch steril (Tubenligatur/Obstruktion oder Entfernung der Eierstöcke oder der Gebärmutter) noch postmenopausal sind (keine spontanen Menstruationsperioden für mindestens ein Jahr, bestätigt durch ein negatives Hormonpanel), müssen verpflichten sich, zwei hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und für zwei Monate nach Beendigung der Behandlung anzuwenden.