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Efeito do MD1003 na Esclerose Lateral Amiotrófica (MD1003-ALS)

3 de junho de 2019 atualizado por: MedDay Pharmaceuticals SA

Efeito do MD1003 na Esclerose Lateral Amiotrófica: um Estudo Piloto Randomizado Duplo-Cego Controlado por Placebo

Este é um estudo duplo-cego randomizado 2:1 controlado por placebo de 6 meses com dois braços (placebo, biotina 300 mg/dia). O estudo será seguido por uma fase de extensão de 6 meses durante a qual todos os pacientes receberão biotina 300 mg/dia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Montpellier, França, 34000
        • Hôpital Gui de Chauliac

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: 25 a 80 anos, inclusive
  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino com ELA provável ou confirmada (critérios internacionais revisados ​​do El Escorial, Forbes et al., 2001).
  • Doentes que apresentem os primeiros défices motores por ELA há um máximo de três anos na primeira consulta num centro de ELA.
  • Pacientes acompanhados por pelo menos 6 meses em um centro de ELA ou para os quais os parâmetros de monitoramento anteriores estão disponíveis (exceto MIP e SNIP).
  • Pacientes que perderam pelo menos 5 pontos na ALSFRS-R (escala de classificação funcional de ALS) durante os últimos 12 meses ou pelo menos 2 pontos durante os 6 meses anteriores
  • Doentes tratados com riluzol durante pelo menos 3 meses numa dose estável. Em caso de intolerância a este produto ou recusa a este tratamento, pacientes que não foram tratados com riluzol por pelo menos 1 mês antes da inclusão
  • Para pacientes com forma espinhal (início da doença afetando os membros) ou forma respiratória, capacidade vital lenta > 60% do valor previsto.
  • Para pacientes com forma bulbar, capacidade vital lenta > 60% do valor teórico ou, se a espirometria não for avaliável (incapacidade bulbar grave), o paciente não deve ter anormalidade significativa tanto na capnografia noturna quanto na oximetria noturna (mediana pCO2 (pressão parcial de dióxido de carbono) < 52 mmHg, SaO2 (saturação arterial de oxigênio) < 90% menos de 5% do tempo durante a noite) menos de 3 meses antes da inclusão.
  • Pacientes dispostos a dar consentimento por escrito (ou consentimento oral na presença de uma pessoa de confiança se o paciente não puder mais escrever)
  • Pacientes com probabilidade de participar de todas as avaliações programadas e concluir todos os procedimentos de estudo necessários (exceto para espirometria em pacientes bulbares com incapacidade grave).

Critério de exclusão:

  • Pacientes em ventilação não invasiva para insuficiência respiratória devido a ELA por mais de 10 horas por dia
  • Pacientes com pontuação ALSFRS-R na inclusão de < 20 (pontuação máxima sem incapacidade = 48)
  • Pacientes que perderam menos de 5 pontos no ALSFRS-R durante o último ano ou menos de 2 pontos durante os 6 meses anteriores
  • Pacientes com gastrostomia
  • Pacientes que perderam mais de 15% de seu peso de referência (definido como peso antes do início da doença)
  • Paciente com dispneia em repouso ou com o menor esforço (pontuação < 3 no item dispneia do ALSFRS-R)
  • Pacientes com demência
  • Paciente com forma grave ou rapidamente progressiva de ELA para quem o investigador estima a expectativa de vida inferior a 3 meses
  • Pacientes com outra doença progressiva que não foi estabilizada no momento da inclusão
  • Pacientes com câncer, exceto carcinoma basocelular, há menos de 5 anos, ou que necessitem de tratamento contínuo para câncer, mesmo que seja mais antigo
  • Mulheres grávidas.
  • Sujeito que não esteja abrangido por um regime de segurança social.
  • Sujeito sob Protecção Judicial temporária ou permanente.
  • Contracepção: Tanto os indivíduos do sexo masculino quanto os do sexo feminino que não são cirurgicamente estéreis (ligadura/obstrução das trompas ou remoção de ovários ou útero) ou pós-menopausa (sem períodos menstruais espontâneos por pelo menos um ano confirmado por um painel hormonal negativo), devem comprometer-se a usar dois métodos altamente eficazes de controle de natalidade durante o estudo e por dois meses após o término do tratamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador Ativo: MD1003
O medicamento experimental consistirá em cápsulas de 100 mg de biotina e excipientes (lactose, estearato de magnésio, croscarmelose sódica, sílica) três vezes por dia durante 12 meses
Medicamento: MD1003
cápsulas 100mg 3 vezes ao dia
Outros nomes:
  • BIOTIN
Comparador de Placebo: PLACEBO
Esta formulação consiste em pó de lactose e outros excipientes (estearato de magnésio, croscarmelose sódica, sílica) como placebo, três vezes por dia durante 6 meses e depois troca para MD1003 três vezes por dia durante mais 6 meses.
Medicamento: MD1003
cápsulas 100mg 3 vezes ao dia
Outros nomes:
  • BIOTIN
Medicamento: Placebo cápsula oral
cápsulas 100mg lactose 3 vezes ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Registro de eventos adversos
Prazo: 6 meses
Todos os eventos adversos em dois grupos serão registrados.
6 meses
Exames laboratoriais (painel de hematologia e bioquímica)
Prazo: 6 meses
  • RBC (glóbulos vermelhos), WBC (glóbulos brancos), plaquetas
  • Ferritina, CPK (creatina fosfoquinase)
  • Eletrólitos, creatinina, glicemia
  • AST (aspartato aminotransferase), ALT (alanina aminotransferase), bilirrubina, GGT (gama-glutamiltransferase), fosfatase alcalina
  • Triglicerídeos, colesterol
  • Hemostasia: APPT (tempo de tromboplastina parcial ativada), PT (tempo de protrombina)
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Deficiência motora
Prazo: 6 meses
isso é avaliado por meio da escala ALSFRS-R (escore de 48 pontos). Entre os critérios usados ​​para avaliar a gravidade da ELA, a taxa de declínio no ALSFRS-R é o que mais se correlaciona com o risco de morte (Kimura et al., 2006).
6 meses
Gravidade
Prazo: 6 meses
A gravidade da doença definida como a razão entre o número de pontos perdidos no escore ALSFRS-R e o número de meses decorridos (Kollewe et al., 2008).
6 meses
Capacidade vital lenta (SVC)
Prazo: 6 meses
em litros
6 meses
Pressão inspiratória máxima (PIM)
Prazo: 6 meses
em cm H2O
6 meses
Sniff pressão inspiratória nasal (SNIP)
Prazo: 6 meses
em cm H20
6 meses
Peso
Prazo: 6 meses
peso em kg
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
MedDay Pharmaceuticals SA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
29 de junho de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
12 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de março de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de abril de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
14 de abril de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de junho de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • MD1003CT2015-02-ALS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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