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Une étude sur le crénolanib associé à la fludarabine et à la cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire avec mutation FLT3

8 janvier 2019 mis à jour par: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase II sur le crénolanib associé à la fludarabine et à la cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire avec mutation FLT3

Il s'agit d'une étude de phase II, multicentrique et à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'association du crenolanib à la chimiothérapie par fludarabine et cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de LAM récidivante/réfractaire avec mutation FLT3. Les patients recevront jusqu'à deux cycles de chimiothérapie de rattrapage avec de la fludarabine, de la cytarabine et du crenolanib. La réponse sera évaluée entre le 29e et le 43e jour de chaque cours.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 1 ans et ≤ 21 ans
  2. Diagnostic confirmé de LAM selon la classification 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
  3. Preuve définitive d'une mutation FLT3-ITD et/ou FLT3-TKD (D835/I836) au moment de l'inscription
  4. Les patients doivent avoir une LAM récidivante ou réfractaire confirmée histologiquement ou moléculairement
  5. Score de performance de Karnofsky ou Lansky ≥ 50. Utilisez Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients ≤ 16 ans.

  6. Fonction rénale adéquate, définie comme :

    • Clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique ≥ 70 mL/min/1,73 m2 ou
    • Créatinine sérique normale basée sur l'âge/le sexe

  7. Fonction hépatique adéquate, définie comme :

    • Bilirubine totale sérique ≤ 1,5x LSN pour l'âge,
    • Aspartate aminotransférase sérique (AST) ≤ 3,0x LSN pour l'âge, et
    • Alanine aminotransférase sérique (ALT) ≤ 3,0x LSN pour l'âge.

Critère d'exclusion:

  1. Patients avec l'un des diagnostics actuels ou antérieurs suivants :

    • Leucémie aiguë promyélocytaire (LAP)
    • Syndrome de Down
    • Fragilité de l'ADN ou syndromes d'insuffisance médullaire (tels que l'anémie de Fanconi, le syndrome de Bloom, le syndrome de Kostmann ou le syndrome de Shwachman)
    • LAM secondaire à un SMD/SMP antérieur, y compris la leucémie myélomonocytaire chronique et la leucémie myélomonocytaire juvénile
    • Tumeur blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes
    • Leucémie aiguë de lignée ambiguë
    • Leucémie/lymphome B-lymphoblastique
    • Leucémie/lymphome T-lymphoblastique, y compris la leucémie lymphoblastique à précurseurs T précoce (ETP-ALL)
  2. Patients réfractaires à un traitement de première ligne (induction et réinduction) et de deuxième ligne (1ère sauvetage) de la LAM.
  3. Patients ayant reçu plus d'une GCSH allogénique antérieure
  4. Les patients seront exclus s'ils ont une infection systémique fongique, bactérienne, virale ou autre dont ils présentent des signes/symptômes continus liés à l'infection sans amélioration malgré des antibiotiques appropriés ou un autre traitement.
  5. Les patients seront exclus s'il est prévu d'administrer une chimiothérapie, une radiothérapie ou une immunothérapie sans protocole pendant la période d'étude.
  6. Maladie hépatique sévère connue (par ex. cirrhose, stéatohépatite non alcoolique, cholangite sclérosante ou hyperbilirubinémie)
  7. Infection active connue par le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC)
  8. Reçoit actuellement un traitement prophylactique de l'hépatite B avec un traitement antiviral
  9. Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
EXPÉRIMENTAL: Crénolanib
Médicament: Crénolanib
66,7 mg/m2 trois fois par jour (TID)
Autres noms:
  • Bésylate de crénolanib
Médicament: Fludarabine
30 mg/m2/jour, perfusions intraveineuses de 30 min.
Médicament: Cytarabine
2000 mg/m2/jour, perfusions intraveineuses sur 1 à 3 heures.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant des événements indésirables de grade ≥ 3, évalués par CTCAE v4.0
Délai: De l'entrée à l'étude à 30 jours après le traitement
De l'entrée à l'étude à 30 jours après le traitement
Nombre de patients présentant des événements indésirables de grade 4 liés au crenolanib, tel qu'évalué par le CTCAE v4.0
Délai: 60 jours
60 jours
Taux de mortalité précoce
Délai: 60 jours
Nombre de patients décédés dans les 60 jours suivant le début du traitement
60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: 4 années
L'EFS est définie comme le temps écoulé entre la date de début du traitement et la date de l'échec de l'obtention d'une rémission, d'une rechute ou d'un décès quelle qu'en soit la cause.
4 années
Survie sans rechute (RFS)
Délai: 4 années
RFS est défini comme le temps écoulé entre la date de rémission et la date de rechute ou de décès.
4 années
Survie globale (SG)
Délai: 4 années
La SG est définie comme le temps écoulé entre la date de début du traitement et le décès.
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 janvier 2018

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
18 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 octobre 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
27 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
10 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 janvier 2019

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ARO-014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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