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Uno studio su crenolanib con fludarabina e citarabina in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazione FLT3

8 gennaio 2019 aggiornato da: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase II su crenolanib con fludarabina e citarabina in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazione FLT3

Questo è uno studio di fase II, multicentrico, a braccio singolo per valutare la sicurezza e la fattibilità della combinazione di crenolanib con fludarabina e chemioterapia con citarabina in pazienti pediatrici con LMA recidivante/refrattaria con mutazione FLT3. I pazienti riceveranno fino a due cicli di chemioterapia di salvataggio con fludarabina, citarabina e crenolanib. La risposta sarà valutata tra il giorno 29-43 di ogni corso.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 1 anno e ≤ 21 anni
  2. Diagnosi confermata di AML secondo la classificazione 2016 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  3. Evidenza definitiva di una mutazione FLT3-ITD e/o FLT3-TKD (D835/I836) al momento dell'arruolamento
  4. I pazienti devono avere una LMA recidivante o refrattaria confermata istologicamente o molecolarmente
  5. Punteggio delle prestazioni di Karnofsky o Lansky ≥ 50. Utilizzare Karnofsky per pazienti > 16 anni e Lansky per pazienti ≤ 16 anni.

  6. Adeguata funzionalità renale, definita come:

    • Clearance della creatinina o radioisotopo GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 o
    • Creatinina sierica normale in base all'età/sesso

  7. Funzionalità epatica adeguata, definita come:

    • Bilirubina totale sierica ≤ 1,5x ULN per età,
    • Aspartato aminotransferasi sierica (AST) ≤ 3,0x ULN per età e
    • Alanina aminotransferasi sierica (ALT) ≤ 3,0x ULN per età.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una delle seguenti diagnosi attuali o precedenti:

    • Leucemia promielocitica acuta (LPA)
    • Sindrome di Down
    • Sindromi da fragilità del DNA o insufficienza del midollo osseo (come anemia di Fanconi, sindrome di Bloom, sindrome di Kostmann o sindrome di Shwachman)
    • LMA secondaria a precedente MDS/MPN, inclusa la leucemia mielomonocitica cronica e la leucemia mielomonocitica giovanile
    • Neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
    • Leucemia acuta di lignaggio ambiguo
    • Leucemia/linfoma linfoblastico B
    • Leucemia/linfoma linfoblastico T, compresa la leucemia linfoblastica precursore delle cellule T precoce (ETP-ALL)
  2. Pazienti refrattari al trattamento di prima linea (induzione e re-induzione) e di seconda linea (1° salvataggio) per LMA.
  3. Pazienti che hanno ricevuto più di 1 precedente HSCT allogenico
  4. I pazienti saranno esclusi se hanno un'infezione sistemica fungina, batterica, virale o di altro tipo di cui mostrano segni / sintomi in corso correlati all'infezione senza miglioramento nonostante antibiotici appropriati o altro trattamento.
  5. I pazienti saranno esclusi se esiste un piano per somministrare chemioterapia, radioterapia o immunoterapia non protocollata durante il periodo di studio.
  6. Malattia epatica grave nota (ad es. cirrosi, steatoepatite non alcolica, colangite sclerosante o iperbilirubinemia)
  7. Infezione attiva nota da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  8. Attualmente in trattamento profilattico dell'epatite B con terapia antivirale
  9. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Crenolanib
Droga: Crenolanib
66,7 mg/m2 tre volte al giorno (TID)
Altri nomi:
  • Crenolanib besilato
Droga: Fludarabina
30 mg/m2/giorno, infusioni endovenose oltre 30 min.
Droga: Citarabina
2000 mg/m2/die, infusioni endovenose della durata di 1-3 ore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado ≥ 3 come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Dall'ingresso nello studio a 30 giorni dopo il trattamento
Dall'ingresso nello studio a 30 giorni dopo il trattamento
Numero di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 4 correlati a crenolanib come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni
Tasso di mortalità precoce
Lasso di tempo: 60 giorni
Numero di pazienti deceduti entro 60 giorni dall'inizio della terapia
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 4 anni
L'EFS è definita come il tempo dalla data di inizio del trattamento alla data del mancato raggiungimento di una remissione, recidiva o morte per qualsiasi causa.
4 anni
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: 4 anni
RFS è definito come il tempo dalla data della remissione alla data della ricaduta o del decesso.
4 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 4 anni
La OS è definita come il tempo dalla data di inizio del trattamento fino al decesso.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 ottobre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 gennaio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ARO-014

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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