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Un estudio de crenolanib con fludarabina y citarabina en pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda mutada en FLT3 en recaída/refractaria

8 de enero de 2019 actualizado por: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase II de crenolanib con fludarabina y citarabina en pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda mutada en FLT3 en recaída/refractaria

Este es un estudio de fase II, multicéntrico, de un solo brazo para evaluar la seguridad y viabilidad de combinar crenolanib con quimioterapia con fludarabina y citarabina en pacientes pediátricos con LMA con mutación de FLT3 en recaída/refractaria. Los pacientes recibirán hasta dos ciclos de quimioterapia de rescate con fludarabina, citarabina y crenolanib. La respuesta se evaluará entre el día 29-43 de cada curso.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 21 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥ 1 año y ≤ 21 años
  2. Diagnóstico confirmado de LMA según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2016
  3. Evidencia definitiva de una mutación FLT3-ITD y/o FLT3-TKD (D835/I836) en el momento de la inscripción
  4. Los pacientes deben tener LMA recidivante o refractaria confirmada histológica o molecularmente.
  5. Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky ≥ 50. Use Karnofsky para pacientes > 16 años y Lansky para pacientes ≤ 16 años.

  6. Función renal adecuada, definida como:

    • Depuración de creatinina o TFG radioisótopo ≥ 70 ml/min/1,73 m2 o
    • Creatinina sérica normal según la edad/sexo

  7. Función hepática adecuada, definida como:

    • Bilirrubina sérica total ≤ 1,5x LSN para la edad,
    • Aspartato aminotransferasa sérica (AST) ≤ 3,0x ULN para la edad, y
    • Alanina aminotransferasa sérica (ALT) ≤ 3,0x ULN para la edad.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con cualquiera de los siguientes diagnósticos actuales o previos:

    • Leucemia promielocítica aguda (LPA)
    • Síndrome de Down
    • Fragilidad del ADN o síndromes de insuficiencia de la médula ósea (como la anemia de Fanconi, el síndrome de Bloom, el síndrome de Kostmann o el síndrome de Shwachman)
    • AML secundaria a MDS/MPN previo, incluida la leucemia mielomonocítica crónica y la leucemia mielomonocítica juvenil
    • Neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas
    • Leucemia aguda de linaje ambiguo
    • Leucemia/linfoma linfoblástico B
    • Leucemia/linfoma linfoblástico T, incluida la leucemia linfoblástica precursora de células T temprana (ETP-ALL)
  2. Pacientes que son refractarios al tratamiento de primera línea (inducción y reinducción) y de segunda línea (primer rescate) para la LMA.
  3. Pacientes que han recibido más de 1 HSCT alogénico previo
  4. Los pacientes serán excluidos si tienen una infección sistémica fúngica, bacteriana, viral u otra en la que presenten signos/síntomas continuos relacionados con la infección sin mejoría a pesar de los antibióticos apropiados u otro tratamiento.
  5. Los pacientes serán excluidos si existe un plan para administrar quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia fuera del protocolo durante el período del estudio.
  6. Enfermedad hepática grave conocida (p. cirrosis, esteatohepatitis no alcohólica, colangitis esclerosante o hiperbilirrubinemia)
  7. Infección activa conocida por el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC)
  8. Actualmente recibe tratamiento profiláctico de la hepatitis B con terapia antiviral.
  9. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Crenolanib
Droga: Crenolanib
66,7 mg/m2 tres veces al día (TID)
Otros nombres:
  • Besilato de crenolanib
Droga: Fludarabina
30 mg/m2/día, infusiones intravenosas durante 30 min.
Droga: Citarabina
2000 mg/m2/día, infusiones intravenosas durante 1-3 horas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que experimentaron eventos adversos de grado ≥ 3 según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Desde el ingreso al estudio hasta 30 días después del tratamiento
Desde el ingreso al estudio hasta 30 días después del tratamiento
Número de pacientes que experimentaron eventos adversos de Grado 4 relacionados con crenolanib según la evaluación de CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 60 días
60 días
Tasa de mortalidad temprana
Periodo de tiempo: 60 días
Número de pacientes que fallecieron dentro de los 60 días del inicio de la terapia
60 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia libre de eventos (EFS)
Periodo de tiempo: 4 años
La SSC se define como el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la fecha en que no se logra la remisión, la recaída o la muerte por cualquier causa.
4 años
Supervivencia libre de recaídas (SLR)
Periodo de tiempo: 4 años
RFS se define como el tiempo desde la fecha de remisión hasta la fecha de recaída o muerte.
4 años
Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: 4 años
OS se define como el tiempo desde la fecha de inicio del tratamiento hasta la muerte.
4 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de enero de 2018

Finalización primaria (ANTICIPADO)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2020

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de octubre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de enero de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ARO-014

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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