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Um estudo de crenolanibe com fludarabina e citarabina em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante/refratária com mutação no FLT3

8 de janeiro de 2019 atualizado por: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de fase II de crenolanibe com fludarabina e citarabina em pacientes pediátricos com leucemia mielóide aguda recidivante/refratária do FLT3

Este é um estudo de fase II, multicêntrico, de braço único para avaliar a segurança e a viabilidade da combinação de crenolanibe com quimioterapia com fludarabina e citarabina em pacientes pediátricos com LMA recidivante/refratária com mutação FLT3. Os pacientes receberão até dois ciclos de quimioterapia de resgate com fludarabina, citarabina e crenolanibe. A resposta será avaliada entre o dia 29-43 de cada curso.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 1 ano e ≤ 21 anos
  2. Diagnóstico confirmado de LMA de acordo com a classificação de 2016 da Organização Mundial da Saúde (OMS)
  3. Evidência definitiva de uma mutação FLT3-ITD e/ou FLT3-TKD (D835/I836) no momento da inscrição
  4. Os pacientes devem ter LMA recidivante ou refratária confirmada histológica ou molecularmente
  5. Pontuação de desempenho de Karnofsky ou Lansky ≥ 50. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos e Lansky para pacientes ≤ 16 anos de idade.

  6. Função renal adequada, definida como:

    • Depuração de creatinina ou radioisótopo GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 ou
    • Creatinina sérica normal com base na idade/sexo

  7. Função hepática adequada, definida como:

    • Bilirrubina total sérica ≤ 1,5x LSN para a idade,
    • Aspartato aminotransferase sérica (AST) ≤ 3,0x LSN para a idade e
    • Alanina aminotransferase sérica (ALT) ≤ 3,0x LSN para a idade.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com qualquer um dos seguintes diagnósticos atuais ou anteriores:

    • Leucemia promielocítica aguda (LPA)
    • Síndrome de Down
    • Fragilidade do DNA ou síndromes de falência da medula óssea (como anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Kostmann ou síndrome de Shwachman)
    • LMA secundária a MDS/MPN prévia, incluindo leucemia mielomonocítica crônica e leucemia mielomonocítica juvenil
    • Neoplasia de células dendríticas plasmocitóides blásticas
    • Leucemia aguda de linhagem ambígua
    • Leucemia/linfoma linfoblástico B
    • Leucemia/linfoma linfoblástico T, incluindo leucemia linfoblástica precursora precoce de células T (ETP-ALL)
  2. Pacientes refratários ao tratamento de primeira linha (indução e reindução) e de segunda linha (1º resgate) para LMA.
  3. Pacientes que receberam mais de 1 TCTH alogênico prévio
  4. Os pacientes serão excluídos se tiverem uma infecção sistêmica fúngica, bacteriana, viral ou outra da qual exibam sinais/sintomas contínuos relacionados à infecção sem melhora apesar de antibióticos apropriados ou outro tratamento.
  5. Os pacientes serão excluídos se houver um plano para administrar quimioterapia, radioterapia ou imunoterapia não protocolar durante o período do estudo.
  6. Doença hepática grave conhecida (p. cirrose, esteatohepatite não alcoólica, colangite esclerosante ou hiperbilirrubinemia)
  7. Infecção ativa conhecida pelo vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV)
  8. Atualmente recebendo tratamento profilático da hepatite B com terapia antiviral
  9. Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Crenolanibe
Medicamento: Crenolanibe
66,7 mg/m2 três vezes ao dia (TID)
Outros nomes:
  • Besilato de crenolanibe
Medicamento: Fludarabina
30 mg/m2/dia, infusões intravenosas durante 30 minutos.
Medicamento: Citarabina
2000 mg/m2/dia, infusões intravenosas durante 1-3 horas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com eventos adversos ≥ Grau 3, conforme avaliado por CTCAE v4.0
Prazo: Desde a entrada no estudo até 30 dias após o tratamento
Desde a entrada no estudo até 30 dias após o tratamento
Número de pacientes com eventos adversos de Grau 4 relacionados ao crenolanibe conforme avaliado por CTCAE v4.0
Prazo: 60 dias
60 dias
Taxa de mortalidade precoce
Prazo: 60 dias
Número de pacientes que morreram até 60 dias após o início da terapia
60 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida livre de eventos (EFS)
Prazo: 4 anos
EFS é definido como o tempo desde a data de início do tratamento até a data de falha em alcançar uma remissão, recaída ou morte por qualquer causa.
4 anos
Sobrevida livre de recaída (RFS)
Prazo: 4 anos
RFS é definido como o tempo desde a data da remissão até a data da recaída ou morte.
4 anos
Sobrevida global (OS)
Prazo: 4 anos
OS é definido como o tempo desde a data de início do tratamento até a morte.
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (ANTECIPADO)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de outubro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de outubro de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
27 de outubro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de janeiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de janeiro de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ARO-014

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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