Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van crenolanib met fludarabine en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie

8 januari 2019 bijgewerkt door: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Een fase II-studie van crenolanib met fludarabine en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie

Dit is een fase II, multicenter, eenarmige studie om de veiligheid en haalbaarheid te beoordelen van het combineren van crenolanib met fludarabine- en cytarabine-chemotherapie bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde AML. Patiënten krijgen maximaal twee kuren salvage-chemotherapie met fludarabine, cytarabine en crenolanib. De respons wordt beoordeeld tussen dag 29-43 van elke cursus.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Ingetrokken

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 1 jaar en ≤ 21 jaar
  2. Bevestigde diagnose van AML volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2016
  3. Definitief bewijs van een FLT3-ITD- en/of FLT3-TKD-mutatie (D835/I836) op het moment van inschrijving
  4. Patiënten moeten histologisch of moleculair bevestigde recidiverende of refractaire AML hebben
  5. Prestatiescore van Karnofsky of Lansky ≥ 50. Gebruik Karnofsky voor patiënten > 16 jaar en Lansky voor patiënten ≤ 16 jaar.

  6. Adequate nierfunctie, gedefinieerd als:

    • Creatinineklaring of radio-isotoop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m² of
    • Normale serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht

  7. Adequate leverfunctie, gedefinieerd als:

    • Serum totaal bilirubine ≤ 1,5x ULN voor leeftijd,
    • Serumaspartaataminotransferase (AST) ≤ 3,0x ULN voor leeftijd, en
    • Serum alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3,0x ULN voor leeftijd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een van de volgende huidige of eerdere diagnoses:

    • Acute promyelocytische leukemie (APL)
    • Syndroom van Down
    • DNA-fragiliteit of beenmergfalensyndromen (zoals Fanconi-anemie, Bloom-syndroom, Kostmann-syndroom of Shwachman-syndroom)
    • AML secundair aan eerder MDS/MPN, waaronder chronische myelomonocytische leukemie en juveniele myelomonocytische leukemie
    • Blastische plasmacytoïde dendritische celneoplasma
    • Acute leukemie van dubbelzinnige afkomst
    • B-lymfoblastische leukemie/lymfoom
    • T-lymfoblastische leukemie/lymfoom, inclusief vroege T-celprecursor lymfoblastische leukemie (ETP-ALL)
  2. Patiënten die refractair zijn voor eerstelijnsbehandeling (inductie en herinductie) en tweedelijnsbehandeling (1e berging) voor AML.
  3. Patiënten die meer dan 1 eerdere allogene HSCT hebben gekregen
  4. Patiënten worden uitgesloten als ze een systemische schimmel-, bacteriële, virale of andere infectie hebben waarvan ze aanhoudende tekenen/symptomen vertonen die verband houden met de infectie zonder verbetering ondanks geschikte antibiotica of andere behandeling.
  5. Patiënten zullen worden uitgesloten als er een plan is om niet-geprotocolleerde chemotherapie, bestralingstherapie of immunotherapie toe te dienen tijdens de onderzoeksperiode.
  6. Bekende ernstige leverziekte (bijv. cirrose, niet-alcoholische steatohepatitis, scleroserende cholangitis of hyperbilirubinemie)
  7. Bekende, actieve infectie met hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV)
  8. Momenteel profylactische behandeling van hepatitis B met antivirale therapie
  9. Bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Crenolanib
Geneesmiddel: Crenolanib
66,7 mg/m2 driemaal daags (TID)
Andere namen:
  • Crenolanib-besylaat
Geneesmiddel: Fludarabine
30 mg/m2/dag, intraveneuze infusies gedurende 30 minuten.
Geneesmiddel: Cytarabine
2000 mg/m2/dag, intraveneuze infusies gedurende 1-3 uur.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat bijwerkingen van ≥ graad 3 ondervond zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de behandeling
Vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de behandeling
Aantal patiënten dat bijwerkingen van graad 4 met betrekking tot crenolanib ondervond, zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 60 dagen
60 dagen
Percentage vroege sterfte
Tijdsspanne: 60 dagen
Aantal patiënten dat binnen 60 dagen na aanvang van de therapie is overleden
60 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: 4 jaar
EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum waarop geen remissie, terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook wordt bereikt.
4 jaar
Terugvalvrije overleving (RFS)
Tijdsspanne: 4 jaar
RFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van remissie tot de datum van terugval of overlijden.
4 jaar
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 4 jaar
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot aan overlijden.
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 januari 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 december 2020

Studie voltooiing (VERWACHT)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
18 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
24 oktober 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
27 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
10 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
8 januari 2019

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ARO-014

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen