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Une étude sur le crénolanib associé à la fludarabine et à la cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire avec mutation FLT3

8 janvier 2019 mis à jour par: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase II sur le crénolanib associé à la fludarabine et à la cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire avec mutation FLT3

Il s'agit d'une étude de phase II, multicentrique et à un seul bras visant à évaluer l'innocuité et la faisabilité de l'association du crenolanib à la chimiothérapie par fludarabine et cytarabine chez des patients pédiatriques atteints de LAM récidivante/réfractaire avec mutation FLT3. Les patients recevront jusqu'à deux cycles de chimiothérapie de rattrapage avec de la fludarabine, de la cytarabine et du crenolanib. La réponse sera évaluée entre le 29e et le 43e jour de chaque cours.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 1 ans et ≤ 21 ans
  2. Diagnostic confirmé de LAM selon la classification 2016 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
  3. Preuve définitive d'une mutation FLT3-ITD et/ou FLT3-TKD (D835/I836) au moment de l'inscription
  4. Les patients doivent avoir une LAM récidivante ou réfractaire confirmée histologiquement ou moléculairement
  5. Score de performance de Karnofsky ou Lansky ≥ 50. Utilisez Karnofsky pour les patients > 16 ans et Lansky pour les patients ≤ 16 ans.

  6. Fonction rénale adéquate, définie comme :

    • Clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique ≥ 70 mL/min/1,73 m2 ou
    • Créatinine sérique normale basée sur l'âge/le sexe

  7. Fonction hépatique adéquate, définie comme :

    • Bilirubine totale sérique ≤ 1,5x LSN pour l'âge,
    • Aspartate aminotransférase sérique (AST) ≤ 3,0x LSN pour l'âge, et
    • Alanine aminotransférase sérique (ALT) ≤ 3,0x LSN pour l'âge.

Critère d'exclusion:

  1. Patients avec l'un des diagnostics actuels ou antérieurs suivants :

    • Leucémie aiguë promyélocytaire (LAP)
    • Syndrome de Down
    • Fragilité de l'ADN ou syndromes d'insuffisance médullaire (tels que l'anémie de Fanconi, le syndrome de Bloom, le syndrome de Kostmann ou le syndrome de Shwachman)
    • LAM secondaire à un SMD/SMP antérieur, y compris la leucémie myélomonocytaire chronique et la leucémie myélomonocytaire juvénile
    • Tumeur blastique des cellules dendritiques plasmacytoïdes
    • Leucémie aiguë de lignée ambiguë
    • Leucémie/lymphome B-lymphoblastique
    • Leucémie/lymphome T-lymphoblastique, y compris la leucémie lymphoblastique à précurseurs T précoce (ETP-ALL)
  2. Patients réfractaires à un traitement de première ligne (induction et réinduction) et de deuxième ligne (1ère sauvetage) de la LAM.
  3. Patients ayant reçu plus d'une GCSH allogénique antérieure
  4. Les patients seront exclus s'ils ont une infection systémique fongique, bactérienne, virale ou autre dont ils présentent des signes/symptômes continus liés à l'infection sans amélioration malgré des antibiotiques appropriés ou un autre traitement.
  5. Les patients seront exclus s'il est prévu d'administrer une chimiothérapie, une radiothérapie ou une immunothérapie sans protocole pendant la période d'étude.
  6. Maladie hépatique sévère connue (par ex. cirrhose, stéatohépatite non alcoolique, cholangite sclérosante ou hyperbilirubinémie)
  7. Infection active connue par le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC)
  8. Reçoit actuellement un traitement prophylactique de l'hépatite B avec un traitement antiviral
  9. Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Crénolanib
Médicament: Crénolanib
66,7 mg/m2 trois fois par jour (TID)
Autres noms:
  • Bésylate de crénolanib
Médicament: Fludarabine
30 mg/m2/jour, perfusions intraveineuses de 30 min.
Médicament: Cytarabine
2000 mg/m2/jour, perfusions intraveineuses sur 1 à 3 heures.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant des événements indésirables de grade ≥ 3, évalués par CTCAE v4.0
Délai: De l'entrée à l'étude à 30 jours après le traitement
De l'entrée à l'étude à 30 jours après le traitement
Nombre de patients présentant des événements indésirables de grade 4 liés au crenolanib, tel qu'évalué par le CTCAE v4.0
Délai: 60 jours
60 jours
Taux de mortalité précoce
Délai: 60 jours
Nombre de patients décédés dans les 60 jours suivant le début du traitement
60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Survie sans événement (EFS)
Délai: 4 années
L'EFS est définie comme le temps écoulé entre la date de début du traitement et la date de l'échec de l'obtention d'une rémission, d'une rechute ou d'un décès quelle qu'en soit la cause.
4 années
Survie sans rechute (RFS)
Délai: 4 années
RFS est défini comme le temps écoulé entre la date de rémission et la date de rechute ou de décès.
4 années
Survie globale (SG)
Délai: 4 années
La SG est définie comme le temps écoulé entre la date de début du traitement et le décès.
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 janvier 2018

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2020

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 octobre 2017

Première publication (RÉEL)

27 octobre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

10 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 janvier 2019

Dernière vérification

1 janvier 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARO-014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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