Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av krenolanib med fludarabin og cytarabin hos pediatriske pasienter med residiverende/refraktær FLT3-mutert akutt myeloid leukemi

8. januar 2019 oppdatert av: Arog Pharmaceuticals, Inc.

En fase II-studie av krenolanib med fludarabin og cytarabin hos pediatriske pasienter med residiverende/refraktær FLT3-mutert akutt myeloid leukemi

Dette er en fase II, multisenter, enarmsstudie for å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av å kombinere crenolanib med fludarabin og cytarabin kjemoterapi hos pediatriske pasienter med residiverende/refraktær FLT3-mutert AML. Pasienter vil motta opptil to kurer med bergingskjemoterapi med fludarabin, cytarabin og crenolanib. Respons vil bli vurdert mellom dag 29-43 på hvert kurs.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 1 år og ≤ 21 år
  2. Bekreftet diagnose av AML i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) 2016 klassifisering
  3. Definitivt bevis på en FLT3-ITD og/eller FLT3-TKD (D835/I836) mutasjon ved registreringstidspunktet
  4. Pasienter må ha histologisk eller molekylært bekreftet residiverende eller refraktær AML
  5. Karnofsky eller Lansky ytelsespoeng ≥ 50. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter ≤ 16 år.

  6. Tilstrekkelig nyrefunksjon, definert som:

    • Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 eller
    • Normal serumkreatinin basert på alder/kjønn

  7. Tilstrekkelig leverfunksjon, definert som:

    • Totalt serumbilirubin ≤ 1,5x ULN for alder,
    • Serumaspartataminotransferase (AST) ≤ 3,0x ULN for alder, og
    • Serumalaninaminotransferase (ALT) ≤ 3,0x ULN for alder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med en av følgende nåværende eller tidligere diagnoser:

    • Akutt promyelocytisk leukemi (APL)
    • Downs syndrom
    • DNA-skjørhet eller benmargssviktsyndromer (som Fanconi-anemi, Bloom-syndrom, Kostmann-syndrom eller Shwachman-syndrom)
    • AML sekundært til tidligere MDS/MPN, inkludert kronisk myelomonocytisk leukemi og juvenil myelomonocytisk leukemi
    • Blastisk plasmacytoid dendritisk celle neoplasma
    • Akutt leukemi av tvetydig avstamning
    • B-lymfoblastisk leukemi/lymfom
    • T-lymfoblastisk leukemi/lymfom, inkludert tidlig T-celle forløper lymfoblastisk leukemi (ETP-ALL)
  2. Pasienter som er refraktære mot førstelinje (induksjon og re-induksjon) og andrelinje (1. berging) behandling for AML.
  3. Pasienter som har mottatt mer enn 1 tidligere allogen HSCT
  4. Pasienter vil bli ekskludert dersom de har en systemisk sopp-, bakterie-, virus- eller annen infeksjon som de viser pågående tegn/symptomer relatert til infeksjonen uten bedring til tross for passende antibiotika eller annen behandling.
  5. Pasienter vil bli ekskludert hvis det er en plan for å administrere ikke-protokollbasert kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi i løpet av studieperioden.
  6. Kjent alvorlig leversykdom (f.eks. skrumplever, ikke-alkoholisk steatohepatitt, skleroserende kolangitt eller hyperbilirubinemi)
  7. Kjent, aktiv infeksjon med hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV)
  8. Mottar for tiden profylaktisk behandling av hepatitt B med antiviral terapi
  9. Kjent infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Crenolanib
Legemiddel: Crenolanib
66,7 mg/m2 tre ganger daglig (TID)
Andre navn:
  • Krenolanibbesylat
Legemiddel: Fludarabin
30 mg/m2/dag, intravenøs infusjon over 30 minutter.
Legemiddel: Cytarabin
2000 mg/m2/dag, intravenøs infusjon over 1-3 timer.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som opplever ≥ Grad 3 bivirkninger vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: Fra studiestart til 30 dager etter behandling
Fra studiestart til 30 dager etter behandling
Antall pasienter som opplever uønskede hendelser av grad 4 relatert til crenolanib, vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 60 dager
60 dager
Frekvens for tidlig dødelighet
Tidsramme: 60 dager
Antall pasienter som døde innen 60 dager etter behandlingsstart
60 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 4 år
EFS er definert som tiden fra datoen for behandlingsstart til datoen for manglende remisjon, tilbakefall eller død uansett årsak.
4 år
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: 4 år
RFS er definert som tiden fra datoen for remisjon til datoen for tilbakefall eller død.
4 år
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: 4 år
OS er definert som tiden fra behandlingsstart til død.
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. januar 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2020

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. oktober 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. oktober 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. januar 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ARO-014

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger