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Étude de surveillance post-commercialisation non interventionnelle sur l'injection de sodium Nusinersen (PANDA)

6 décembre 2023 mis à jour par: Biogen

Une étude de surveillance multicentrique, non interventionnelle et post-commercialisation de l'injection de sodium de Nusinersen lorsqu'elle est utilisée dans la pratique médicale de routine en Chine

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité de l'injection de sodium nusinersen dans le cadre post-commercialisation en Chine. Les objectifs secondaires sont de collecter des données sur l'efficacité et la pharmacocinétique de l'injection de sodium nusinersen dans le cadre post-commercialisation en Chine.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Chine, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Chine, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Chine, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310052
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants à qui l'injection de sodium nusinersen a été prescrite en Chine conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale (y compris la documentation du diagnostic de 5q SMA), acceptent la collecte et l'utilisation des données comme spécifié dans le protocole et répondent aux critères d'éligibilité.

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Capacité du participant ou de son représentant légalement autorisé (par exemple, parent ou tuteur légal), selon le cas et selon le cas, à comprendre le but et les risques de l'étude et à fournir un consentement éclairé signé et daté et une autorisation d'utiliser les informations de santé protégées conformément avec les réglementations nationales et locales en matière de confidentialité.
  • La décision de prescrire une nouvelle injection de sodium nusinersen conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale, y compris la documentation du diagnostic de SMA 5q, a été prise par l'investigateur et acceptée par le participant (ou son représentant légalement autorisé)

Critères d'exclusion clés :

  • Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients de l'injection de nusinersen sodique.
  • Administration actuelle ou passée d'injection de nusinersen sodique, dans le cadre d'une étude commerciale ou clinique.
  • Autres raisons non précisées qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, rendent le participant inapte à l'inscription.

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Tous les participants
Participants atteints de SMA 5q et à qui une injection de sodium nusinersen a été prescrite en Chine conformément à l'autorisation de mise sur le marché locale.
Médicament: Injection de sodium de Nusinersen
Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jour 0 jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Un EI est tout événement médical fâcheux chez un patient ou un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est un événement médical fâcheux qui, à n'importe quelle dose, entraîne la mort, expose le participant à un risque immédiat de décès, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraîne une anomalie congénitale/malformation congénitale , ou est un événement médicalement important.
Jour 0 jusqu'à la fin du traitement (2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant atteint le jalon moteur de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Étude de référence de croissance multicentrique de l'OMS (MGRS), une composante pour évaluer le développement de la motricité globale et est généralement évaluée en termes d'âge d'atteinte des étapes motrices. Six critères distincts d'étapes motrices globales sont les suivants : être assis sans soutien, ramper sur les mains et les genoux, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir seul et marcher seul.
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Résultats de la section 2 de l'examen neurologique du nourrisson Hammersmith (HINE)
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
La section 2 du HINE est utilisée pour évaluer les étapes motrices des participants. Il est composé de 8 catégories d'étapes motrices : préhension volontaire, capacité à donner des coups de pied en position couchée, contrôle de la tête, rouler, s'asseoir, ramper, se tenir debout et marcher.
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Nombre de participants avec assistance ventilatoire
Délai: Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Au départ, jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Concentrations plasmatiques de Nusinersen Sodium Injection
Délai: Pré-dose et plusieurs points dans le temps après la dose au jour 0, post-dose au jour 28 et pré-dose tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Pré-dose et plusieurs points dans le temps après la dose au jour 0, post-dose au jour 28 et pré-dose tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
Concentrations de liquide céphalo-rachidien (LCR) de Nusinersen Sodium Injection
Délai: pré-dose au jour 0, au jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)
pré-dose au jour 0, au jour 63 et tous les 4 mois jusqu'à la fin du traitement (2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Biogen

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
18 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
21 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
21 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
3 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 juin 2020

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
5 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
7 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
6 décembre 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 232SM402

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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