Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nieinterwencyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu produktu leczniczego Nusinersen do iniekcji sodu (PANDA)

6 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie obserwacyjne po wprowadzeniu produktu leczniczego Nusinersen do iniekcji sodu stosowanego w rutynowej praktyce medycznej w Chinach

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa iniekcji nusinersenu sodowego po wprowadzeniu do obrotu w Chinach. Drugim celem jest zebranie danych dotyczących skuteczności i farmakokinetyki iniekcji nusinersenu sodowego po wprowadzeniu produktu do obrotu w Chinach.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Chiny, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Chiny, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Chiny, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310052
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy, którym przepisano nusinersen sodu do wstrzykiwań w Chinach zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu (w tym dokumentacją diagnozy 5q SMA), wyrażają zgodę na gromadzenie i wykorzystywanie danych zgodnie z protokołem oraz spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Zdolność uczestnika lub jego/jej upoważnionego przedstawiciela prawnego (np. rodzica lub opiekuna prawnego), w stosownych przypadkach, do zrozumienia celu i ryzyka badania oraz wyrażenia świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystania chronionych informacji zdrowotnych zgodnie z podpisaną i opatrzoną datą z krajowymi i lokalnymi przepisami dotyczącymi prywatności podmiotów.
  • Decyzja o ponownym przepisaniu nusinersenu do wstrzykiwań sodu zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu, w tym z dokumentacją rozpoznania 5q SMA, została podjęta przez Badacza i zaakceptowana przez uczestnika (lub jego przedstawiciela prawnego)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu nusinersen sodu do wstrzykiwań.
  • Bieżące lub przeszłe podawanie iniekcji nusinersenu sodu w warunkach komercyjnych lub klinicznych.
  • Inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do rejestracji.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy z 5q SMA, którym przepisano iniekcje nusinersenu sodu w Chinach zgodnie z lokalnym pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu.
Lek: Zastrzyk sodu Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 0 do zakończenia leczenia (2 lata)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki skutkuje śmiercią, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkuje wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Dzień 0 do zakończenia leczenia (2 lata)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli kamień milowy motoryczny Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), element służący do oceny rozwoju motoryki dużej, zwykle oceniany pod kątem wieku osiągnięcia kamieni milowych rozwoju motorycznego. Sześć odrębnych kryteriów kamieni milowych motoryki dużej to: siedzenie bez podparcia, czołganie się na rękach i kolanach, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, samotne stanie i chodzenie samotnie.
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Badanie neurologiczne niemowląt Hammersmitha (HINE) Sekcja 2 Wyniki
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Sekcja 2 HINE służy do oceny motorycznych kamieni milowych uczestników. Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: chwytanie dobrowolne, umiejętność kopania w pozycji leżącej, kontrola głowy, przewracanie się, siadanie, raczkowanie, stanie i chodzenie.
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Liczba uczestników ze wspomaganiem wentylacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Wartość wyjściowa, dzień 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
Stężenia w osoczu Nusinersen sodu do wstrzykiwań
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych po podaniu dawki w dniu 0, po podaniu dawki w dniu 28 i przed podaniem dawki co 4 miesiące aż do zakończenia leczenia (2 lata)
Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych po podaniu dawki w dniu 0, po podaniu dawki w dniu 28 i przed podaniem dawki co 4 miesiące aż do zakończenia leczenia (2 lata)
Stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) Nusinersen Sodium Injection
Ramy czasowe: przed podaniem dawki w dniu 0, dniu 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)
przed podaniem dawki w dniu 0, dniu 63 i co 4 miesiące do zakończenia leczenia (2 lata)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Biogen

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
18 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 232SM402

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami