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Studio di sorveglianza post-marketing non interventistico sull'iniezione di sodio Nusinersen (PANDA)

6 dicembre 2023 aggiornato da: Biogen

Uno studio di sorveglianza post-marketing multicentrico, non interventistico, sull'iniezione di sodio Nusinersen quando utilizzata nella pratica medica di routine in Cina

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Cina. Gli obiettivi secondari sono raccogliere dati sull'efficacia e la farmacocinetica dell'iniezione di sodio nusinersen nel contesto post-marketing in Cina.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Cina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Cina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Cina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti a cui viene prescritta l'iniezione di sodio nusinersen in Cina secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale (compresa la documentazione della diagnosi di SMA 5q), accettano la raccolta e l'uso dei dati come specificato nel protocollo e soddisfano i criteri di ammissibilità.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capacità del partecipante o del suo rappresentante legalmente autorizzato (ad esempio, genitore o tutore legale), a seconda dei casi e del caso, di comprendere lo scopo e i rischi dello studio e fornire il consenso informato firmato e datato e l'autorizzazione a utilizzare informazioni sanitarie protette in conformità alla normativa privacy nazionale e locale in materia.
  • La decisione di prescrivere una nuova iniezione di sodio nusinersen secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale, inclusa la documentazione della diagnosi di SMA 5q, è stata presa dallo sperimentatore e accettata dal partecipante (o rappresentante legalmente autorizzato)

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti di nusinersen sodio iniettabile.
  • Somministrazione attuale o passata di nusinersen per iniezione di sodio, in un contesto di studio commerciale o clinico.
  • Altri motivi non specificati che, a giudizio dello Sperimentatore o dello Sponsor, rendono il partecipante non idoneo all'arruolamento.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Tutti i partecipanti
Partecipanti con SMA 5q e a cui è stata prescritta l'iniezione di sodio nusinersen in Cina secondo l'autorizzazione all'immissione in commercio locale.
Droga: Iniezione di sodio Nusinersen
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • ISIS 396443
  • Spinraz
  • BIIB058

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Giorno 0 fino alla fine del trattamento (2 anni)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un paziente o partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che a qualsiasi dose provoca la morte, pone il partecipante a rischio immediato di morte, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità/incapacità persistente o significativa, provoca un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o è un evento clinicamente importante.
Giorno 0 fino alla fine del trattamento (2 anni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il traguardo motorio dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS).
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), un componente per valutare lo sviluppo motorio grossolano ed è solitamente valutato in termini di età di raggiungimento delle tappe motorie. Sei distinti criteri per le pietre miliari grosso-motorie sono i seguenti: stare seduti senza supporto, gattonare mani e ginocchia, stare in piedi con l'assistenza, camminare con l'assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sezione 2 Punteggi
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
La sezione 2 dell'HINE viene utilizzata per valutare le tappe motorie dei partecipanti. È composto da 8 categorie di pietre miliari motorie: presa volontaria, capacità di calciare in posizione supina, controllo della testa, rotolamento, seduta, gattonare, stare in piedi e camminare.
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Numero di partecipanti con supporto ventilatorio
Lasso di tempo: Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Basale, giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Concentrazioni plasmatiche dell'iniezione di sodio Nusinersen
Lasso di tempo: Pre-dose e punti temporali multipli post-dose il giorno 0, post-dose il giorno 28 e pre-dose ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Pre-dose e punti temporali multipli post-dose il giorno 0, post-dose il giorno 28 e pre-dose ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
Concentrazioni di liquido cerebrospinale (CSF) dell'iniezione di sodio Nusinersen
Lasso di tempo: pre-dose il giorno 0, il giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)
pre-dose il giorno 0, il giorno 63 e ogni 4 mesi fino alla fine del trattamento (2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Biogen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 232SM402

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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