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Estudo não intervencional de vigilância pós-comercialização da injeção de sódio de Nusinersen (PANDA)

6 de dezembro de 2023 atualizado por: Biogen

Um estudo multicêntrico, não intervencional e de vigilância pós-comercialização da injeção de sódio de Nusinersen quando usada na prática médica de rotina na China

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança da injeção de nusinersen sódico no cenário pós-comercialização na China. Os objetivos secundários são coletar dados sobre a eficácia e a farmacocinética da injeção de nusinersen sódico no cenário pós-comercialização na China.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, China, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, China, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, China, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes que recebem prescrição de injeção de sódio de nusinersen na China de acordo com a autorização de comercialização local (incluindo documentação do diagnóstico de 5q SMA), concordam com a coleta e uso de dados conforme especificado no protocolo e atendem aos critérios de elegibilidade.

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Capacidade do participante ou seu representante legalmente autorizado (por exemplo, pai ou responsável legal), conforme apropriado e aplicável, para entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos de privacidade nacionais e locais.
  • A decisão de prescrever novamente a injeção de nusinersen sódico de acordo com a autorização de comercialização local, incluindo a documentação do diagnóstico de 5q SMA, foi tomada pelo investigador e aceita pelo participante (ou representante legalmente autorizado)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes da injeção de nusinersen sódico.
  • Administração atual ou anterior de injeção de nusinersen sódico, em um ambiente de estudo comercial ou clínico.
  • Outras razões não especificadas que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, tornem o participante inadequado para inscrição.

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Todos os participantes
Participantes com 5q SMA e que foram prescritos com injeção de sódio nusinersen na China de acordo com a autorização de comercialização local.
Medicamento: Nusinersen Injeção de Sódio
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 0 até o Fim do Tratamento (2 Anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um paciente ou participante de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, resulta em morte, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resulta em anomalia congênita/defeito congênito , ou é um evento clinicamente importante.
Dia 0 até o Fim do Tratamento (2 Anos)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que atingiram o marco motor da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
WHO Multicentre Growth Reference Study (MGRS), um componente para avaliar o desenvolvimento motor grosso e geralmente é avaliado em termos de idade de realização de marcos motores. Seis critérios distintos de marcos motores grossos são os seguintes: sentar sem apoio, engatinhar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar de pé sozinho e andar sozinho.
Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Pontuações da Seção 2 do Exame Neurológico Infantil Hammersmith (HINE)
Prazo: Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária, capacidade de chutar na posição supina, controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé e andar.
Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Número de Participantes com Suporte Ventilatório
Prazo: Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Linha de base, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Concentrações plasmáticas de injeção de sódio de nusinersen
Prazo: Pré-dose e múltiplos pontos de tempo pós-dose no dia 0, pós-dose no dia 28 e pré-dose a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Pré-dose e múltiplos pontos de tempo pós-dose no dia 0, pós-dose no dia 28 e pré-dose a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
Concentrações de líquido cefalorraquidiano (LCR) de injeção de sódio Nusinersen
Prazo: pré-dose no dia 0, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)
pré-dose no dia 0, dia 63 e a cada 4 meses até o final do tratamento (2 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Biogen

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
18 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
21 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
21 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
3 de junho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de junho de 2020

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de junho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de dezembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 232SM402

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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