Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Неинтервенционное постмаркетинговое надзорное исследование препарата Нусинерсена натрия для инъекций (PANDA)

6 декабря 2023 г. обновлено: Biogen

Многоцентровое неинтервенционное постмаркетинговое надзорное исследование инъекций натрия Нусинерсена при использовании в обычной медицинской практике в Китае

Основная цель этого исследования — оценить безопасность инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационном периоде в Китае. Второстепенными целями являются сбор данных об эффективности и фармакокинетике инъекций нусинерсена натрия в пострегистрационных условиях в Китае.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Китай, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Китай, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Китай, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Китай, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Китай, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310052
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники, которым назначены инъекции нусинерсена натрия в Китае в соответствии с местным регистрационным удостоверением (включая документацию о диагнозе 5q SMA), соглашаются на сбор и использование данных, как указано в протоколе, и соответствуют критериям приемлемости.

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Способность участника или его/ее законного представителя (например, родителя или законного опекуна), в зависимости от обстоятельств и применимости, понимать цель и риски исследования и предоставлять подписанное и датированное информированное согласие и разрешение на использование защищенной медицинской информации в соответствии с с национальными и местными правилами конфиденциальности.
  • Решение о новом назначении инъекций нусинерсена натрия в соответствии с местным регистрационным удостоверением, включая документацию о диагнозе 5q SMA, было принято исследователем и согласовано с участником (или законным представителем).

Ключевые критерии исключения:

  • Повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ нусинерсена натрия для инъекций.
  • Текущее или прошлое введение нусинерсена натрия в виде инъекций в коммерческих или клинических условиях.
  • Другие неуказанные причины, которые, по мнению Исследователя или Спонсора, делают участника непригодным для зачисления.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Все участники
Участники со СМА 5q, которым в Китае была назначена инъекция нусинерсена натрия в соответствии с местным регистрационным удостоверением.
Лекарство: Нусинерсен натрия для инъекций
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
  • ИГИЛ 396443
  • Спинраза
  • BIIB058

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 0 до окончания лечения (2 года)
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе приводит к смерти, подвергает участника непосредственному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту или является важным с медицинской точки зрения событием.
День 0 до окончания лечения (2 года)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, достигших вехи моторики Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Многоцентровое эталонное исследование роста ВОЗ (MGRS) — компонент для оценки развития крупной моторики, который обычно оценивается с точки зрения возраста достижения двигательных вех. Шесть различных критериев крупной моторики следующие: сидение без поддержки, ползание на руках и коленях, стояние с посторонней помощью, ходьба с посторонней помощью, самостоятельное стояние и самостоятельное хождение.
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Неврологическое обследование новорожденных Hammersmith (HINE), раздел 2, баллы
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников. Он состоит из 8 категорий двигательных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Количество участников с искусственной вентиляцией легких
Временное ограничение: Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Исходный уровень, 63-й день и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Плазменные концентрации инъекции натрия Nusinersen
Временное ограничение: До введения дозы и в несколько временных точек после введения дозы в День 0, после введения дозы в День 28 и перед введением дозы каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
До введения дозы и в несколько временных точек после введения дозы в День 0, после введения дозы в День 28 и перед введением дозы каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
Концентрация в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) нусинерсена натрия для инъекций
Временное ограничение: перед приемом в день 0, день 63 и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)
перед приемом в день 0, день 63 и каждые 4 месяца до окончания лечения (2 года)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Biogen

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
18 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
21 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
21 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
3 июня 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 июня 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
5 июня 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
7 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
6 декабря 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 232SM402

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками