Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ikke-intervensjonell, postmarketing overvåkingsstudie av Nusinersen natriuminjeksjon (PANDA)

6. desember 2023 oppdatert av: Biogen

En multisenter, ikke-intervensjonell, postmarketing overvåkingsstudie av Nusinersen natriuminjeksjon når den brukes i rutinemessig medisinsk praksis i Kina

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten ved injeksjon av nusinersen-natrium etter markedsføring i Kina. De sekundære målene er å samle inn data om effekten og farmakokinetikken til injeksjon av nusinersen-natrium etter markedsføring i Kina.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som får foreskrevet nusinersen-natriuminjeksjon i Kina i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen (inkludert dokumentasjon på 5q SMA-diagnose), samtykker i innsamling og bruk av data som spesifisert i protokollen, og oppfyller kvalifikasjonskriteriene.

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Evne til deltakeren eller hans/hennes juridisk autoriserte representant (f.eks. forelder eller verge), etter behov og aktuelt, til å forstå formålet med og risikoene for studien og gi signert og datert informert samtykke og autorisasjon til å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  • Beslutningen om å nylig foreskrive nusinersen-natriuminjeksjon i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen, inkludert dokumentasjon av 5q SMA-diagnose, er tatt av etterforskeren og samtykket til av deltakeren (eller den juridiske representanten)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene i nusinersen natriuminjeksjon.
  • Nåværende eller tidligere administrering av nusinersen-natriuminjeksjon, enten i kommersielle eller kliniske studier.
  • Andre uspesifiserte grunner som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, gjør deltakeren uegnet for påmelding.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Alle deltakere
Deltakere med 5q SMA og som ble foreskrevet med nusinersen natriuminjeksjon i Kina i henhold til den lokale markedsføringstillatelsen.
Legemiddel: Nusinersen Natriuminjeksjon
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Dag 0 til slutten av behandlingen (2 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterer i død, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt. , eller er en medisinsk viktig hendelse.
Dag 0 til slutten av behandlingen (2 år)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne som oppnådde Verdens helseorganisasjons (WHO) motoriske milepæl
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
WHO Multisenter Growth Reference Study (MGRS), en komponent for å vurdere grovmotorisk utvikling og vurderes vanligvis i forhold til alder for oppnåelse av motoriske milepæler. Seks distinkte grovmotoriske milepælskriterier er som følger: sittende uten støtte, hender-og-knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seksjon 2 Poeng
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Seksjon 2 av HINE brukes til å vurdere motoriske milepæler til deltakerne. Den er sammensatt av 8 motoriske milepælskategorier: frivillig grep, evne til å sparke i ryggleie, hodekontroll, rulling, sittende, krypende, stående og gå.
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Antall deltakere med ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Baseline, dag 63 og hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Plasmakonsentrasjoner av Nusinersen natriuminjeksjon
Tidsramme: Før dose og flere tidspunkter etter dose på dag 0, etter dose på dag 28 og før dose hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Før dose og flere tidspunkter etter dose på dag 0, etter dose på dag 28 og før dose hver 4. måned frem til slutten av behandlingen (2 år)
Cerebrospinalvæske (CSF) Konsentrasjoner av Nusinersen natriuminjeksjon
Tidsramme: forhåndsdose på dag 0, dag 63 og hver 4. måned frem til avsluttet behandling (2 år)
forhåndsdose på dag 0, dag 63 og hver 4. måned frem til avsluttet behandling (2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Biogen

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
18. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
5. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. desember 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 232SM402

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger