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Estudio de vigilancia posterior a la comercialización, no intervencionista, de la inyección de sodio Nusinersen (PANDA)

6 de diciembre de 2023 actualizado por: Biogen

Un estudio multicéntrico, no intervencionista, de vigilancia posterior a la comercialización de la inyección de sodio Nusinersen cuando se usa en la práctica médica de rutina en China

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China. Los objetivos secundarios son recopilar datos sobre la eficacia y la farmacocinética de la inyección de nusinersen sódico en el entorno posterior a la comercialización en China.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Porcelana, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Porcelana, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Porcelana, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310052
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los participantes a los que se les recetó la inyección de nusinersen sódico en China de acuerdo con la autorización de comercialización local (incluida la documentación del diagnóstico de AME 5q), aceptan la recopilación y el uso de datos como se especifica en el protocolo y cumplen con los criterios de elegibilidad.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Capacidad del participante o su representante legalmente autorizado (p. ej., padre o tutor legal), según corresponda y corresponda, para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y autorización para usar la información de salud protegida de acuerdo con con las normas nacionales y locales de privacidad de los sujetos.
  • La decisión de prescribir nuevamente la inyección de nusinersen sódico de acuerdo con la autorización de comercialización local, incluida la documentación del diagnóstico de AME 5q, fue tomada por el investigador y acordada por el participante (o representante legalmente autorizado)

Criterios clave de exclusión:

  • Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes de nusinersen sódico inyectable.
  • Administración actual o pasada de inyección de nusinersen sódico, ya sea en un entorno comercial o de estudio clínico.
  • Otras razones no especificadas que, a juicio del Investigador o del Patrocinador, hagan que el participante no sea apto para la inscripción.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Todos los participantes
Participantes con AME 5q y a quienes se les recetó nusinersen sódico inyectable en China de acuerdo con la autorización de comercialización local.
Droga: Nusinersen inyección de sodio
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 0 hasta el final del tratamiento (2 años)
Un EA es cualquier evento médico adverso en un paciente o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis, resulte en la muerte, ponga al participante en riesgo inmediato de muerte, requiera hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento , o es un evento médicamente importante.
Día 0 hasta el final del tratamiento (2 años)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron el hito motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Estudio de referencia de crecimiento multicéntrico de la OMS (MGRS), un componente para evaluar el desarrollo motor grueso y generalmente se evalúa en términos de edad de logro de los hitos motores. Seis criterios distintos de hitos de motricidad gruesa son los siguientes: sentarse sin apoyo, gatear con manos y rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo.
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Puntuaciones de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario, capacidad de patear en posición supina, control de la cabeza, rodar, sentarse, gatear, ponerse de pie y caminar.
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Número de participantes con soporte ventilatorio
Periodo de tiempo: Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Línea de base, día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Concentraciones plasmáticas de nusinersen sódico inyectable
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y múltiples puntos de tiempo después de la dosis el día 0, después de la dosis el día 28 y antes de la dosis cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Antes de la dosis y múltiples puntos de tiempo después de la dosis el día 0, después de la dosis el día 28 y antes de la dosis cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
Concentraciones en líquido cefalorraquídeo (LCR) de inyección de nusinersen sódico
Periodo de tiempo: dosis previa el día 0, el día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)
dosis previa el día 0, el día 63 y cada 4 meses hasta el final del tratamiento (2 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Biogen

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
18 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
3 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de diciembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 232SM402

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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