Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Icke-interventionell, postmarketing övervakningsstudie av Nusinersen natriuminjektion (PANDA)

6 december 2023 uppdaterad av: Biogen

En multicenter, icke-interventionell, postmarketing övervakningsstudie av Nusinersen natriuminjektion när den används i rutinmedicinsk praxis i Kina

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för injektion av nusinersen-natrium i eftermarknadsföringsmiljön i Kina. De sekundära målen är att samla in data om effekten och farmakokinetiken för nusinersen-natriuminjektion i eftermarknadsföringsmiljön i Kina.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
50

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing Shi
      • Xicheng, Beijing Shi, Kina, 100045
        • Research Site
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Kina, UNK
        • Research Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, UNK
        • Research Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • Research Site
    • Shanghai
      • Minhang, Shanghai, Kina, 201103
        • Research Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Research Site
    • Xicheng
      • Beijing, Xicheng, Kina, 100045
        • Research Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310052
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare som ordineras nusinersen-natriuminjektion i Kina enligt det lokala marknadsföringstillståndet (inklusive dokumentation av 5q SMA-diagnos), samtycker till insamling och användning av data enligt protokollet och uppfyller behörighetskriterierna.

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Förmåga hos deltagaren eller hans/hennes lagligt auktoriserade representant (t.ex. förälder eller vårdnadshavare), som är lämpligt och tillämpligt, att förstå syftet och riskerna med studien och ge undertecknat och daterat informerat samtycke och tillstånd att använda skyddad hälsoinformation i enlighet med med nationella och lokala integritetsbestämmelser.
  • Beslutet att nyförskriva nusinersen-natriuminjektion enligt det lokala godkännandet för försäljning, inklusive dokumentation av 5q SMA-diagnos, har fattats av utredaren och godkänts av deltagaren (eller juridiskt auktoriserad representant)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena i nusinersen natriuminjektion.
  • Aktuell eller tidigare administrering av nusinersen-natriuminjektion, antingen i en kommersiell eller en klinisk studiemiljö.
  • Andra ospecificerade skäl som, enligt Utredarens eller Sponsorns åsikt, gör deltagaren olämplig för inskrivning.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Alla deltagare
Deltagare med 5q SMA och som ordinerats med nusinersen natriuminjektion i Kina enligt det lokala marknadsföringstillståndet.
Läkemedel: Nusinersen natriuminjektion
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 0 till slutet av behandlingen (2 år)
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en patient eller klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. En SAE är varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst leder till dödsfall, utsätter deltagaren för omedelbar risk för dödsfall, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt. , eller är en medicinskt viktig händelse.
Dag 0 till slutet av behandlingen (2 år)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av deltagare som uppnådde Världshälsoorganisationens (WHO) motoriska milstolpe
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
WHO Multicenter Growth Reference Study (MGRS), en komponent för att bedöma grovmotorisk utveckling och bedöms vanligtvis i termer av ålder för uppnående av motoriska milstolpar. Sex distinkta kriterier för grovmotoriska milstolpar är följande: sittande utan stöd, händer-och-knä krypande, stående med hjälp, gå med hjälp, stå ensam och gå ensam.
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Hammersmith spädbarnsneurologisk undersökning (HINE) avsnitt 2 poäng
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Avsnitt 2 i HINE används för att bedöma deltagarnas motoriska milstolpar. Den är sammansatt av 8 motoriska milstolpar: frivilligt grepp, förmåga att sparka i ryggläge, huvudkontroll, rullning, sittande, krypande, stående och gå.
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Antal deltagare med ventilationsstöd
Tidsram: Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Baslinje, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Plasmakoncentrationer av Nusinersen natriuminjektion
Tidsram: Före dos och flera tidpunkter efter dos på dag 0, efter dos på dag 28 och före dos var 4:e månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Före dos och flera tidpunkter efter dos på dag 0, efter dos på dag 28 och före dos var 4:e månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
Cerebrospinalvätska (CSF) Koncentrationer av Nusinersen natriuminjektion
Tidsram: fördos på dag 0, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)
fördos på dag 0, dag 63 och var fjärde månad fram till slutet av behandlingen (2 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Biogen

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
18 november 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
21 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
21 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
3 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 juni 2020

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
5 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
7 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
6 december 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 232SM402

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar