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Étude clinique de la chimiothérapie dans le traitement de la tumeur récurrente/réfractaire du sac vitellin chez les enfants (SCRRYST)

14 septembre 2025 mis à jour par: Shandong First Medical University

Étude clinique du sirolimus associé à la chimiothérapie dans le traitement de la tumeur récurrente/réfractaire du sac vitellin chez les enfants

Des progrès remarquables ont été réalisés dans le traitement des tumeurs germinales (GCT) grâce à l’utilisation de schémas thérapeutiques à base de platine. Cependant, une partie des tumeurs du sac vitellin (YST) présentant une résistance ou une récidive au cisplatine est néanmoins sujette à une rechute après un traitement de deuxième intention. Cela laisse une lacune en matière de traitement efficace, qui doit être comblée par de nouvelles approches thérapeutiques. Cet article est le premier à rapporter le traitement associant le sirolimus au nab-paclitaxel, à l'ifosfamide et au carboplatine (S-TIC) pour les enfants atteints d'une tumeur du sac vitellin récidivante ou réfractaire à répétition (rrrYST).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Selon les derniers rapports d'analyse de cas étrangers pertinents et les résultats d'essais cliniques, le régime TIP reste le traitement recommandé pour les patients atteints de tumeurs germinales malignes récurrentes et réfractaires, sur la base des données antérieures. Le carboplatine s'est avéré efficace et moins toxique chez les enfants atteints de MGCT, tandis que le cisplatine est plus couramment utilisé à un stade précoce. Dans le schéma TIC précédemment exploré par notre groupe de recherche (albumine paclitaxel + ifosfamide + carboplatine), le cisplatine est souvent remplacé par le carboplatine. De plus, l'albumine paclitaxel remplace le paclitaxel traditionnel en raison de son taux d'effets indésirables plus faible et de son accumulation plus élevée d'absorption par les tissus tumoraux, formant le régime TIC. Nos travaux cliniques préliminaires ont montré que le régime TIC améliore efficacement les taux de rémission des tumeurs germinales réfractaires récurrentes, en particulier les tumeurs du sac vitellin. Pour un petit nombre d'enfants qui ne répondent pas au régime TIC, l'association du Sirolimus (un inhibiteur de mTOR) améliore de manière significative les taux de rémission des tumeurs récurrentes réfractaires du sac vitellin. Cette approche peut potentiellement conduire à une guérison ou à une intervention chirurgicale et radiothérapie dans un délai curatif. Par conséquent, cette étude vise à déterminer l'efficacité de l'association de l'inhibiteur de mTOR Sirolimus avec le schéma de chimiothérapie TIC (albumine-paclitaxel + isocyclophosphamide + carboplatine) dans le traitement des tumeurs à kyste vitelline récurrentes ou réfractaires, offrant une option thérapeutique nouvelle et efficace pour les enfants atteints de tumeurs récurrentes et réfractaires. MGCT.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
32

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chine, 250117
        • Shandong Cancer Hospital And Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. L'enfant doit présenter des signes histologiques d'une tumeur germinale maligne extracrânienne (tumeur du sac vitellin).
  2. Les enfants ne doivent pas avoir plus de 14 ans au moment de la participation aux études.
  3. L'enfant doit être résistant à au moins deux régimes de chimiothérapie contenant du platine ou avoir une rechute dans les 3 mois suivant la chimiothérapie.
  4. L'enfant doit présenter des lésions mesurables (enregistrées selon les critères RECIST) ou une maladie non évaluable avec un marqueur tumoral AFP supérieur à 5 fois la limite supérieure de la normale.
  5. Score de performance de Lansky ≥50.
  6. L'espérance de vie de l'enfant doit dépasser 6 semaines.
  7. L'enfant doit avoir récupéré de la réponse à tous les traitements anticancéreux antérieurs.
  8. Pas de dysfonctionnement organique grave : fonction cardiaque normale (fraction d'éjection > 50 % ou BNP < 2000pg/ml) ; Fonction hépatique : l'alanine aminotransférase a augmenté de moins de 5 fois la limite supérieure de la normale, la bilirubine a augmenté de moins de 3 fois la limite supérieure de la normale ; Fonction rénale : taux de créatinine et d'azote uréique inférieurs à la normale ; Les globules blancs étaient supérieurs à 3×109/L et les plaquettes étaient supérieures à 100×109/L.
  9. Obtenez le consentement éclairé du tuteur et signez le consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Patients atteints d'autres tumeurs.
  2. Patients souffrant d'insuffisance cardiaque, cérébrale, hépatique, rénale et d'autres organes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Le sirolimus combiné avec la chimiothérapie traite la tumeur récurrente / réfractaire du jaune de jaune chez les enfants
Cette étude a utilisé une méthode de conception de laboratoire clinique unique ouverte (étude de phase II de Simon) pour étudier l'efficacité et l'innocuité de la combinaison de sirolimus avec la chimiothérapie TIC (albumine-paclitaxel + isocyclophosphamide + carboplatine) dans le traitement des enfants atteints de virellocystome récurrent / réfractaire. Les niveaux de l'AFP ont été évalués après chaque cours de traitement, tandis que les évaluations d'imagerie ont été effectuées tous les deux cours. Le taux de rémission suivant la chimiothérapie dans cet essai clinique à groupe unique a été comparé à celui rapporté dans la littérature pour traiter la tumeur récurrente / réfractaire du sac jaune de jaune, évaluant le taux de rémission global (ORR) et le taux de survie sans programmes (PFS) et la survie globale (OS), ainsi que le suivi et les effets secondaires liés à la chimiothérapie.
Médicament: Sirolimus combiné avec la chimiothérapie dans le traitement de la tumeur récurrente / réfractaire du sac jaune de jaune chez les enfants
The planned treatment protocol comprised four cycles of the S-TIC regimen, which included sirolimus administered orally at a dose of 1 mg/m² from day 1 to day 21-28, nab-paclitaxel at a dose of 200 mg/m² on day 1, ifosfamide at a dose of 1200 mg/m² from day 2 to day 5, and carboplatin at a dose of 400 mg/m² Le jour 2. De plus, la Mesna et le sulfaméthoxazole ont été prescrits pour empêcher la cystite hémorragique et la pneumonie pneumocystis jirovecii (PJP), respectivement. Chaque cycle a duré une durée de trois à quatre semaines. Les niveaux d'AFP ont été évalués à la fin de chaque cycle et des évaluations radiologiques ont été effectuées tous les deux cycles. Des décisions d'intervention chirurgicale ont été prises sur la base des résultats de ces évaluations.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ORR: L'allocation du taux de réponse objectif «non randomisé» implique qu'il s'agit d'une étude multi-bras, mais un seul bras a été spécifié. Taux de réponse objectif
Délai: Chaque cycle de traitement s'étend sur 3 à 4 semaines, 1 à 4 cycles, du dernier à mes 3 à 16 semaines.
Chaque cycle de traitement s'étend sur 21 à 28 jours (équivalent à toutes les 3 à 4 semaines). À condition que les critères de traitement décrits dans l'étude soient satisfaits, les cycles et les cycles suivants commenceront le 22 ou le 29e jour. En cas de réactions indésirables liées au médicament sévères, le traitement sera interrompu et le patient sera classé comme ayant une PD. L'évaluation de la réponse tumorale entraînera la réévaluation des niveaux AFP et LDH à chaque cycle, parallèlement aux examens d'imagerie tous les deux cycles. Si les niveaux d'AFP démontrent une augmentation continue sur deux séances de surveillance consécutives après le cycle de traitement initial, ou si les résultats de l'imagerie indiquent la progression tumorale, un diagnostic de MP sera posé, entraînant la fin de l'essai clinique. Pour les patients pédiatriques dont les essais ont été interrompus, des thérapies anti-tumorales alternatives seront administrées conformément à leurs conditions cliniques individuelles.
Chaque cycle de traitement s'étend sur 3 à 4 semaines, 1 à 4 cycles, du dernier à mes 3 à 16 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les critères d'évaluation secondaires comprenaient le taux de survie sans progression (PFS), la survie globale (OS) et le profil de sécurité.
Délai: Une fois que chaque patient a terminé l'essai clinique, ils ont subi des examens d'évaluation de l'imagerie au 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 mois après la fin du traitement.
L'étude a utilisé une conception optimale à deux étages de Simon avec un alpha unilatéral de 20% et 95% de puissance pour tester l'hypothèse nulle de ≤5% de taux de réponse objectif (ORR) par rapport à l'hypothèse alternative de ≥20% ORR. Dans la première étape, 10 patients ont été inscrits: si ≤1 patient obtenait une réponse objective (CR / PR), l'essai serait interrompu pour la futilité. Sinon, l'inscription s'étendrait à un total de 32 patients. Le régime serait considéré comme prometteur si ≥ 6 réponses objectives étaient observées dans l'analyse finale. La PFS médiane et la survie globale (OS) ont été estimées à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier, implémentée via les packages "Survival" et "Surviner" dans le logiciel R (version 4.2.2). Les corrélations entre la SG et d'autres critères d'évaluation ont été évaluées au niveau du patient en utilisant le coefficient de corrélation de rang de Spearman (ρ).
Une fois que chaque patient a terminé l'essai clinique, ils ont subi des examens d'évaluation de l'imagerie au 3/6/9/12/18/24/30/36/48/60 mois après la fin du traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Shandong First Medical University

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital And Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 février 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
26 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 mars 2024

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
19 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 septembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • HERO2020

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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