Kliininen tutkimus kemoterapiasta lasten toistuvan/refraktorisen keltapussikasvaimen hoidossa (SCRRYST)
Kliininen tutkimus sirolimuusista yhdistettynä kemoterapiaan lasten toistuvan/refraktorisen keltapussikasvaimen hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250117
- Shandong Cancer Hospital And Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapsella on oltava histologisia todisteita kallon ulkopuolisesta pahanlaatuisesta sukusolukasvaimesta (vitelliinin pussikasvain).
- Lapset eivät saa olla opiskeluhetkellä yli 14-vuotiaita.
- Lapsen on oltava vastustuskykyinen vähintään kahdelle platinaa sisältävälle kemoterapiahoidolle tai hänen on uusiuduttava 3 kuukauden sisällä kemoterapiasta.
- Lapsella on oltava mitattavissa olevia vaurioita (rekisteröity RECIST-kriteerien mukaan) tai ei-arvioitavissa oleva sairaus, jonka kasvainmerkkiaine AFP on yli 5 kertaa normaalin yläraja.
- Lanskyn suorituskyvyn pistemäärä ≥50.
- Lapsen elinajanodote on yli 6 viikkoa.
- Lapsen on täytynyt toipua vasteesta kaikkiin aikaisempiin syöpähoitoihin.
- Ei vakavaa elimen toimintahäiriötä: normaali sydämen toiminta (ejektiofraktio > 50 % tai BNP < 2000 pg/ml); Maksan toiminta: alaniiniaminotransferaasi nousi alle 5 kertaa normaalin ylärajaan verrattuna, bilirubiini nousi alle 3 kertaa normaalin ylärajaan verrattuna; Munuaisten toiminta: kreatiniini- ja ureatyppitasot normaalin alueen alapuolella; Valkosolut olivat suurempia kuin 3 × 109 / l ja verihiutaleet olivat suurempia kuin 100 × 109 / l.
- Hanki edunvalvojan tietoinen suostumus ja allekirjoita tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on muita kasvaimia.
- Sydämen, aivojen, maksan, munuaisten ja muiden elinten vajaatoimintapotilaat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sirolimus yhdistettynä kemoterapiaan hoitaa toistuvaa/tulenkestävää keltuaisen pussin kasvainta lapsilla
Tässä tutkimuksessa käytettiin avointa yhden ryhmän kliinisen laboratoriosuunnittelumenetelmää (Simon Phase II -tutkimus) tutkiakseen Sirolimus-yhdistämisen tehokkuutta ja turvallisuutta TIC-kemoterapiaan (albumiini-Paclitaxel +-isosyklofosfamidi + karboplatiini) toistuvien/tulenkestävien villosystooman hoidossa.
AFP -tasot arvioitiin kunkin hoidon jälkeen, kun taas kuvantamisarvioinnit suoritettiin joka toinen kurssi.
Kemoterapian jälkeen tämän yksiryhmän kliinisessä tutkimuksessa verrattiin kirjallisuudessa toistuvan/tulenkestävän keltuaisen sac-tuumorin hoitoon ilmoitettuun kirjallisuuteen, arvioimalla yleistä remissioastetta (ORR) ja progressiotonta eloonjäämisnopeutta (PFS) ja yleistä eloonjäämistä (OS), samoin kuin seurantaa ja kemoterapiaan liittyviä sivuvaikutuksia.
|
Suunniteltu hoitoprotokolla koostui S-TIC-ohjelman neljä sykliä, joihin sisältyy Sirolimus annetaan suun kautta annoksella 1 mg/m² päivästä 1 päivään 21-28, NAB-paklitakseliannos annoksella 200 mg/m² päivässä 1, IFOSFAMidi annoksella 1200 mg/m² päivästä 2 päivästä 5 ja karbopiatiini A: sta. Päivänä 2. Lisäksi mesnaa ja sulfametoksatsolia määrättiin estämään vastaavasti verenvuotokystiitti ja pneumocystis jirovecii pneumonia (PJP).
Jokainen sykli kesti kolmen tai neljän viikon keston.
AFP -tasot arvioitiin kunkin syklin lopussa, ja radiologiset arvioinnit suoritettiin joka toinen sykli.
Kirurgiset interventiopäätökset tehtiin näiden arviointien tulosten perusteella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORR: Objektiivinen vastausprosentin allokointi 'ei-satunnaista' tarkoittaa, että tämä on monikäyttöinen tutkimus, mutta vain yksi käsivarsi on määritelty. Objektiivinen vastausprosentti
Aikaikkuna: Jokainen hoitosykli kestää 3-4 viikkoa, 1-4 sykliä, kestävät 3–16 viikkoa.
|
Jokainen hoitosykli kestää 21 - 28 päivää (vastaa jokaisen 3-4 viikon välein).
Edellyttäen, että tutkimuksessa esitetyt hoitokriteerit täyttyvät, toinen ja myöhemmät syklit alkavat joko 22. tai 29. päivänä.
Vakavien lääkkeisiin liittyvien haittavaikutusten tapauksessa hoito lopetetaan ja potilas luokitellaan PD: ksi.
Kasvaimen vasteen arviointi edellyttää AFP- ja LDH-tasojen uudelleenarviointia jokaisessa syklissä kuvantamistutkimusten rinnalla joka toinen jakso.
Jos AFP -tasot osoittavat jatkuvan nousun kahteen peräkkäiseen seurantaistuntoon alkuperäisen hoitosyklin jälkeen tai jos kuvantamistulokset osoittavat kasvaimen etenemisen, PD -diagnoosi tehdään, mikä johtaa kliinisen tutkimuksen lopettamiseen.
Lasten potilaille, joiden tutkimukset on päättynyt, vaihtoehtoisia kasvaimen vastaisia hoitomuotoja annetaan heidän yksittäisten kliinisten tilojensa mukaisesti.
|
Jokainen hoitosykli kestää 3-4 viikkoa, 1-4 sykliä, kestävät 3–16 viikkoa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaiset päätepisteet sisälsivät etenemisvapaat eloonjäämisaste (PFS), yleinen eloonjääminen (OS) ja turvallisuusprofiili.
Aikaikkuna: Kun jokainen potilas on suorittanut kliinisen tutkimuksen, heille tehtiin kuvantamisen arviointitutkimukset 6.6.19.12.18/24/30/36/48/60 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
|
Tutkimuksessa käytettiin Simonin kaksivaiheista optimaalista suunnittelua, jonka yksipuolinen alfa oli 20% ja 95%: n teho ≤5%: n objektiivisen vasteprosentin (ORR) nollahypoteesin testaamiseksi vaihtoehtoisen hypoteesin suhteen ≥20% ORR: iin.
Ensimmäisessä vaiheessa 10 potilasta otettiin mukaan: Jos ≤1 potilas saavutti objektiivisen vasteen (CR/PR), tutkimus lopetetaan turhaa varten.
Muutoin ilmoittautuminen laajenee yhteensä 32 potilaalle.
Ohjelmaa pidetään lupaavina, jos lopullisessa analyysissä havaitaan ≥6 objektiivisia vasteita.
Mediaani PFS ja yleinen eloonjääminen (OS) arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää, joka toteutettiin R-ohjelmiston "eloonjäämisen" ja "eloondminer" -pakettien kautta (versio 4.2.2).
OS: n ja muiden päätepisteiden väliset korrelaatiot arvioitiin potilaan tasolla käyttämällä Spearmanin sijoituskorrelaatiokerrointa (ρ).
|
Kun jokainen potilas on suorittanut kliinisen tutkimuksen, heille tehtiin kuvantamisen arviointitutkimukset 6.6.19.12.18/24/30/36/48/60 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Jingfu Wang, MD, Shandong Cancer Hospital And Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- HERO2020
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .