Prévention de l'infarctus cérébral dans l'anémie falciforme - Centre complet de drépanocytose

ARRIÈRE-PLAN:

L'infarctus cérébral est un contributeur majeur à la morbidité et à la mortalité infantiles dans l'anémie falciforme (ACS)

NARRATIF DE CONCEPTION :

Les enquêteurs ont testé les hypothèses selon lesquelles les jeunes enfants atteints d'ACS ont connu une période variable de vasculopathie progressive asymptomatique du système nerveux central (SNC) avant l'infarctus cérébral ; que la vasculopathie pré-infarctus du SNC pourrait être identifiée par des techniques d'imagerie non invasives : IRM, angiographie par résonance magnétique (ARM) et Doppler transcrânien (TCD) ; et qu'une intervention thérapeutique à ce stade de la maladie pourrait réduire de manière significative la survenue ultérieure d'infarctus cérébraux. L'IRM, l'ARM, le TCD et des examens neurologiques et psychométriques standardisés ont été effectués chaque année dans une cohorte d'enfants homozygotes Hb SS inscrits à l'âge de 2 à 4 ans. Les sujets sans preuve IRM d'infarctus cérébral qui avaient une vasculopathie cérébrale significative (sténose artérielle cérébrale sur ARM et/ou vitesse élevée du flux sanguin sur TCD) ont été randomisés pour recevoir soit aucun traitement, soit une thérapie transfusionnelle chronique, afin de déterminer le risque d'infarctus cérébral ultérieur chez les sujets non traités présentant ces anomalies, et la mesure dans laquelle la thérapie transfusionnelle pourrait réduire considérablement le risque. Les sujets présentant des signes d'infarctus cérébral antérieur à l'IRM, qu'ils soient symptomatiques ou asymptomatiques, ont été randomisés pour recevoir soit une thérapie transfusionnelle chronique seule ("thérapie standard"), soit une thérapie transfusionnelle chronique plus ticlopidine, afin de déterminer si la ticlopidine pouvait augmenter de manière significative l'efficacité de la thérapie standard. thérapie dans la prévention des infarctus cérébraux récurrents dans SCA. Les sujets ayant déjà subi un infarctus cérébral se sont également vu offrir l'option d'une greffe de moelle osseuse si un donneur frère ou sœur non SS HLA identique était disponible.