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Prevención del infarto cerebral en la anemia de células falciformes - Centro integral de células falciformes

2 de julio de 2019 actualizado por: University of Southern California
Realizar un estudio prospectivo dirigido a la detección temprana y el tratamiento de la enfermedad vascular cerebral antes de la lesión cerebral irreversible en niños pequeños con anemia de células falciformes (SCA).

Descripción general del estudio

Descripción detallada

FONDO:

El infarto cerebral es un importante contribuyente a la morbilidad y mortalidad infantil en la anemia de células falciformes (SCA)

NARRATIVA DE DISEÑO:

Los investigadores probaron las hipótesis de que los niños pequeños con SCA experimentaron un período variable de vasculopatía progresiva asintomática del sistema nervioso central (SNC) antes del infarto cerebral; que la vasculopatía del SNC previa al infarto podría identificarse mediante técnicas de imagen no invasivas: MRI, angiografía por resonancia magnética (MRA) y Doppler transcraneal (TCD); y que la intervención terapéutica en esta etapa de la enfermedad podría reducir significativamente la posterior aparición de infarto cerebral. MRI, MRA, TCD y exámenes neurológicos y psicométricos estandarizados se realizaron anualmente en una cohorte de niños homocigotos Hb SS inscritos a los 2-4 años de edad. Los sujetos sin evidencia de IRM de infarto cerebral que tenían vasculopatía cerebral significativa (estenosis arterial cerebral en MRA y/o velocidad de flujo sanguíneo elevada en TCD) fueron aleatorizados para recibir terapia de transfusión crónica o no recibir terapia, con el fin de determinar el riesgo de infarto cerebral subsiguiente. en sujetos no tratados con estas anormalidades, y la medida en que la terapia de transfusión podría reducir significativamente el riesgo. Los sujetos con evidencia de infarto cerebral previo en la resonancia magnética, ya sea sintomático o asintomático, fueron aleatorizados para recibir terapia de transfusión crónica sola ("terapia estándar") o terapia de transfusión crónica más ticlopidina, para determinar si la ticlopidina podría aumentar significativamente la eficacia de la terapia estándar. terapia en la prevención del infarto cerebral recurrente en SCA. A los sujetos con infarto cerebral previo también se les ofreció la opción de un trasplante de médula ósea si estaba disponible un donante hermano no SS con HLA idéntico.

Tipo de estudio

De observación

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 100 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Sin criterios de elegibilidad

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Darleen Powars, University of Southern California

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 1993

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 1998

Finalización del estudio (Actual)

1 de marzo de 2003

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de mayo de 2000

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de mayo de 2000

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de mayo de 2000

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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