Профилактика инфаркта мозга при серповидноклеточной анемии - Комплексный центр серповидноклеточной анемии

ФОН:

Церебральный инфаркт является основной причиной детской заболеваемости и смертности при серповидноклеточной анемии (SCA).

ОПИСАНИЕ ДИЗАЙНА:

Исследователи проверили гипотезу о том, что у маленьких детей с ВОС перед церебральным инфарктом наблюдался вариабельный период бессимптомной прогрессирующей васкулопатии центральной нервной системы (ЦНС); что прединфарктная васкулопатия ЦНС может быть выявлена ​​с помощью неинвазивных методов визуализации: МРТ, магнитно-резонансной ангиографии (МРА) и транскраниальной допплерографии (ТКД); и что терапевтическое вмешательство на этой стадии заболевания может значительно уменьшить последующее возникновение инфаркта мозга. МРТ, МРА, ТКД, а также стандартизированные неврологические и психометрические обследования проводились ежегодно в когорте гомозиготных по Hb SS детей в возрасте 2-4 лет. Субъекты без МРТ-признаков инфаркта мозга, у которых была выраженная церебральная васкулопатия (стеноз церебральных артерий на МРА и/или повышенная скорость кровотока на ТКДС), были рандомизированы для получения либо отсутствия терапии, либо длительной трансфузионной терапии, чтобы определить риск последующего инфаркта мозга. у нелеченных субъектов с этими аномалиями, а также степень, в которой трансфузионная терапия может значительно снизить риск. Субъекты с признаками инфаркта мозга в анамнезе на МРТ, симптоматического или бессимптомного, были рандомизированы для получения либо только хронической трансфузионной терапии («стандартная терапия»), либо хронической трансфузионной терапии плюс тиклопидин, чтобы определить, может ли тиклопидин значительно повысить эффективность стандартной терапии. Терапия для профилактики повторного инфаркта мозга при ВСС. Субъектам с предшествующим инфарктом мозга также предлагалась возможность трансплантации костного мозга, если был доступен HLA-идентичный родственный донор, не являющийся SS.