Zapobieganie zawałowi mózgu w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej - Kompleksowe Centrum Anemii Sierpowatokrwinkowej

TŁO:

Zawał mózgu jest głównym czynnikiem przyczyniającym się do zachorowalności i śmiertelności u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK)

NARRACJA PROJEKTOWA:

Badacze przetestowali hipotezy, że małe dzieci z NZK doświadczały zmiennego okresu bezobjawowej postępującej waskulopatii ośrodkowego układu nerwowego (OUN) przed zawałem mózgu; że przedzawałową waskulopatię OUN można zidentyfikować za pomocą nieinwazyjnych technik obrazowania: MRI, angiografii rezonansu magnetycznego (MRA) i przezczaszkowego dopplera (TCD); i że interwencja terapeutyczna na tym etapie choroby może znacznie zmniejszyć późniejsze występowanie zawału mózgu. MRI, MRA, TCD oraz standaryzowane badania neurologiczne i psychometryczne wykonywano corocznie w kohorcie dzieci homozygotycznych Hb SS włączonych do badania w wieku 2-4 lat. Osoby, u których MRI nie wykazało zawału mózgu, u których wystąpiła istotna waskulopatia mózgowa (zwężenie tętnicy mózgowej w MRA i/lub zwiększona prędkość przepływu krwi w TCD), zostali losowo przydzieleni do grup nieotrzymujących żadnej terapii lub otrzymujących przewlekłą transfuzję, w celu określenia ryzyka późniejszego zawału mózgu u nieleczonych pacjentów z tymi nieprawidłowościami oraz zakres, w jakim transfuzja może znacząco zmniejszyć ryzyko. Osoby z objawami wcześniejszego zawału mózgu w badaniu MRI, zarówno objawowymi, jak i bezobjawowymi, zostały losowo przydzielone do grupy otrzymującej wyłącznie przewlekłą transfuzję („terapia standardowa”) lub przewlekłą transfuzję z tiklopidyną, w celu ustalenia, czy tiklopidyna może znacząco zwiększyć skuteczność standardowej Terapia w zapobieganiu nawrotom zawałów mózgu w NZK. Osobnikom z wcześniejszym zawałem mózgu zaproponowano również opcję przeszczepu szpiku kostnego, jeśli dostępny był dawca rodzeństwa o identycznym HLA i nie będący SS.