Agyi infarktus megelőzése sarlósejtes vérszegénységben – Átfogó Sarlósejtes Központ

HÁTTÉR:

Az agyi infarktus jelentős mértékben hozzájárul a sarlósejtes vérszegénység (SCA) gyermekkori morbiditásához és mortalitásához

TERVEZÉSI NARRATÍV:

A kutatók tesztelték azokat a hipotéziseket, amelyek szerint az SCA-ban szenvedő kisgyermekek változó periódusban tünetmentesen progresszív központi idegrendszeri (CNS) vasculopathiát tapasztaltak az agyi infarktus előtt; hogy az infarktus előtti központi idegrendszeri vasculopathia azonosítható non-invazív képalkotó technikákkal: MRI, mágneses rezonancia angiográfia (MRA) és koponyaűri Doppler (TCD); és hogy a terápiás beavatkozás a betegség ezen szakaszában jelentősen csökkentheti az agyi infarktus későbbi előfordulását. MRI-t, MRA-t, TCD-t, valamint standardizált neurológiai és pszichometriai vizsgálatokat évente végeztek homozigóta Hb SS gyermekek egy csoportjában, akiket 2-4 éves korban vettek fel. Az agyi infarktusra utaló MRI-vel nem rendelkező alanyokat, akiknél jelentős agyi vasculopathia (agyi artériás szűkület MRA-n és/vagy megnövekedett véráramlási sebesség TCD-nél) volt, randomizáltak vagy nem kaptak terápiát, vagy krónikus transzfúziós terápiát kaptak, hogy meghatározzák a későbbi agyi infarktus kockázatát. kezeletlen alanyoknál, akiknél ezek a rendellenességek fennállnak, és hogy a transzfúziós kezelés milyen mértékben csökkentheti a kockázatot. Azokat az alanyokat, akiknél korábban agyi infarktuson esett át MRI-vizsgálat, akár tünetmentesen, akár tünetmentesen, véletlenszerűen besorolták, hogy vagy csak krónikus transzfúziós terápiát („standard terápia”) vagy krónikus transzfúziós terápiát plusz tiklopidinnel kapjanak, annak megállapítása érdekében, hogy a tiklopidin jelentősen növelheti-e a standard kezelés hatékonyságát. terápia a visszatérő agyi infarktus megelőzésében SCA-ban. A korábban agyi infarktuson átesett alanyoknak csontvelő-transzplantáció lehetőségét is felajánlották, ha rendelkezésre állt HLA-azonos nem SS testvérdonor.