Förebyggande av hjärninfarkt vid sicklecellanemi - Omfattande sicklecellscenter

BAKGRUND:

Cerebral infarkt är en stor bidragande orsak till barndomssjuklighet och mortalitet i sicklecellanemi (SCA)

DESIGNBERÄTTELSE:

Utredarna testade hypoteserna att små barn med SCA upplevde en varierande period av asymtomatisk progressiv vaskulopati i centrala nervsystemet (CNS) före hjärninfarkt; att pre-infarkt CNS-vaskulopati kunde identifieras med icke-invasiva avbildningstekniker: MRI, magnetisk resonansangiografi (MRA) och transkraniell Doppler (TCD); och att terapeutisk intervention i detta stadium av sjukdomen avsevärt skulle kunna minska den efterföljande förekomsten av hjärninfarkt. MRT, MRA, TCD och standardiserade neurologiska och psykometriska undersökningar utfördes årligen i en kohort av homozygota Hb SS-barn inskrivna vid 2-4 års ålder. Försökspersoner utan MRT-bevis för hjärninfarkt som hade signifikant cerebral vaskulopati (cerebral arteriell stenos på MRA och/eller förhöjd blodflödeshastighet på TCD) randomiserades till att antingen inte få någon terapi eller kronisk transfusionsterapi, för att fastställa risken för efterföljande hjärninfarkt hos obehandlade patienter med dessa abnormiteter, och i vilken utsträckning transfusionsbehandling avsevärt kan minska risken. Försökspersoner med tecken på tidigare hjärninfarkt på MRT, vare sig symtomatisk eller asymtomatisk, randomiserades till att få antingen kronisk transfusionsterapi ensam ('standardterapi') eller kronisk transfusionsterapi plus tiklopidin, för att avgöra om tiklopidin signifikant kunde öka effekten av standard terapi för att förhindra återkommande hjärninfarkt vid SCA. Försökspersoner med tidigare hjärninfarkt erbjöds också möjligheten till benmärgstransplantation om en HLA-identisk icke-SS-syskondonator fanns tillgänglig.