Prevenzione dell'infarto cerebrale nell'anemia falciforme - Centro falciforme completo

SFONDO:

L'infarto cerebrale è una delle principali cause di morbilità e mortalità infantile nell'anemia falciforme (SCA)

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

I ricercatori hanno testato le ipotesi che i bambini piccoli con SCA abbiano sperimentato un periodo variabile di vasculopatia asintomatica progressiva del sistema nervoso centrale (SNC) prima dell'infarto cerebrale; che la vasculopatia del sistema nervoso centrale pre-infartuale potrebbe essere identificata mediante tecniche di imaging non invasive: risonanza magnetica, angiografia a risonanza magnetica (MRA) e Doppler transcranico (TCD); e che l'intervento terapeutico in questa fase della malattia potrebbe ridurre significativamente la successiva insorgenza di infarto cerebrale. MRI, MRA, TCD ed esami neurologici e psicometrici standardizzati sono stati eseguiti ogni anno in una coorte di bambini omozigoti Hb SS arruolati a 2-4 anni di età. I soggetti senza evidenza RM di infarto cerebrale che avevano una vasculopatia cerebrale significativa (stenosi arteriosa cerebrale su MRA e/o elevata velocità del flusso sanguigno su TCD) sono stati randomizzati per non ricevere alcuna terapia o terapia trasfusionale cronica, al fine di determinare il rischio di successivo infarto cerebrale in soggetti non trattati con queste anomalie e la misura in cui la terapia trasfusionale potrebbe ridurre significativamente il rischio. I soggetti con evidenza di precedente infarto cerebrale alla risonanza magnetica, sintomatico o asintomatico, sono stati randomizzati a ricevere la sola terapia trasfusionale cronica ("terapia standard") o la terapia trasfusionale cronica più ticlopidina, al fine di determinare se la ticlopidina potesse aumentare significativamente l'efficacia della terapia standard terapia nella prevenzione dell'infarto cerebrale ricorrente nell'SCA. Ai soggetti con precedente infarto cerebrale è stata offerta anche l'opzione del trapianto di midollo osseo se era disponibile un donatore fratello HLA-identico non SS.