预防镰状细胞性贫血引起的脑梗死 - Comprehensive Sickle Cell Center

背景：

脑梗塞是镰状细胞性贫血 (SCA) 儿童发病率和死亡率的主要原因

设计叙述：

研究人员检验了以下假设：患有 SCA 的幼儿在脑梗塞之前经历了一段不同时期的无症状进行性中枢神经系统 (CNS) 血管病变；梗死前 CNS 血管病变可以通过非侵入性成像技术识别：MRI、磁共振血管造影 (MRA) 和经颅多普勒 (TCD)；并且在疾病的这个阶段进行治疗干预可以显着减少随后脑梗塞的发生。 每年对 2-4 岁的纯合 Hb SS 儿童队列进行 MRI、MRA、TCD 和标准化的神经学和心理测量检查。 没有脑梗塞 MRI 证据但有明显脑血管病变（MRA 脑动脉狭窄和/或 TCD 血流速度升高）的受试者被随机分配接受不治疗或长期输血治疗，以确定随后发生脑梗塞的风险在具有这些异常的未经治疗的受试者中，以及输血治疗可以显着降低风险的程度。 MRI 上有既往脑梗死证据的受试者，无论是有症状的还是无症状的，被随机分配接受单独的慢性输血治疗（“标准治疗”）或慢性输血治疗加噻氯匹定，以确定噻氯匹定是否能显着提高标准治疗的疗效预防SCA脑梗死复发的治疗。 如果 HLA 相同的非 SS 同胞供体可用，则还为先前有脑梗塞的受试者提供了骨髓移植的选择。