Forebyggelse af hjerneinfarkt ved seglcelleanæmi - Omfattende seglcellecenter

BAGGRUND:

Cerebralt infarkt er en væsentlig bidragyder til børnesygdomme og dødelighed i seglcelleanæmi (SCA)

DESIGN FORTÆLLING:

Forskerne testede hypoteserne om, at små børn med SCA oplevede en variabel periode med asymptomatisk progressiv centralnervesystem (CNS) vaskulopati før hjerneinfarkt; at præ-infarkt CNS vaskulopati kunne identificeres ved ikke-invasive billeddannelsesteknikker: MRI, magnetisk resonans angiografi (MRA) og transkraniel Doppler (TCD); og at terapeutisk indgreb på dette stadium af sygdommen betydeligt kunne reducere den efterfølgende forekomst af hjerneinfarkt. MR, MRA, TCD og standardiserede neurologiske og psykometriske undersøgelser blev udført årligt i en kohorte af homozygote Hb SS børn indskrevet i 2-4 års alderen. Forsøgspersoner uden MR-bevis for hjerneinfarkt, som havde signifikant cerebral vaskulopati (cerebral arteriel stenose på MRA og/eller forhøjet blodgennemstrømningshastighed på TCD) blev randomiseret til at modtage enten ingen terapi eller kronisk transfusionsbehandling for at bestemme risikoen for efterfølgende hjerneinfarkt hos ubehandlede personer med disse abnormiteter, og i hvilket omfang transfusionsbehandling kunne reducere risikoen væsentligt. Forsøgspersoner med tegn på tidligere hjerneinfarkt på MR, hvad enten de er symptomatiske eller asymptomatiske, blev randomiseret til at modtage enten kronisk transfusionsterapi alene ('standardterapi') eller kronisk transfusionsterapi plus ticlopidin for at bestemme, om ticlopidin kunne øge effektiviteten af ​​standard signifikant. terapi til forebyggelse af tilbagevendende hjerneinfarkt ved SCA. Forsøgspersoner med tidligere hjerneinfarkt blev også tilbudt muligheden for knoglemarvstransplantation, hvis en HLA-identisk ikke-SS-søskendedonor var tilgængelig.