Prevence mozkového infarktu u srpkovité anémie - Komplexní centrum srpkovité anémie

POZADÍ:

Mozkový infarkt je hlavním přispěvatelem k dětské morbiditě a úmrtnosti na srpkovitou anémii (SCA)

DESIGNOVÝ PŘÍBĚH:

Výzkumníci testovali hypotézy, že malé děti s SCA prodělaly před mozkovým infarktem proměnlivé období asymptomatické progresivní vaskulopatie centrálního nervového systému (CNS); že preinfarktovou vaskulopatii CNS lze identifikovat neinvazivními zobrazovacími technikami: MRI, magnetická rezonanční angiografie (MRA) a transkraniální Doppler (TCD); a že terapeutická intervence v této fázi onemocnění by mohla významně snížit následný výskyt mozkového infarktu. MRI, MRA, TCD a standardizovaná neurologická a psychometrická vyšetření byla prováděna každoročně u kohorty homozygotních dětí s Hb SS zařazených ve věku 2-4 let. Subjekty bez důkazu mozkového infarktu na MRI, kteří měli významnou mozkovou vaskulopatii (stenóza mozkových tepen na MRA a/nebo zvýšená rychlost průtoku krve na TCD), byli randomizováni k buď žádné léčbě, nebo k chronické transfuzní léčbě, aby se určilo riziko následného mozkového infarktu. u neléčených subjektů s těmito abnormalitami a rozsah, v jakém by transfuzní terapie mohla významně snížit riziko. Subjekty s prokázaným předchozím mozkovým infarktem na MRI, ať už symptomatické nebo asymptomatické, byly randomizovány tak, aby dostávaly buď chronickou transfuzní terapii samotnou („standardní terapie“), nebo chronickou transfuzní terapii plus tiklopidin, aby se zjistilo, zda tiklopidin může významně zvýšit účinnost standardního terapie v prevenci recidivujícího mozkového infarktu u SCA. Subjektům s předchozím mozkovým infarktem byla také nabídnuta možnost transplantace kostní dřeně, pokud byl k dispozici HLA-identický non-SS sourozenecký dárce.