Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Romiplostim (AMG 531) versus norme médicale de soins pour le purpura thrombocytopénique immunitaire (idiopathique)

4 novembre 2022 mis à jour par: Amgen

Une étude randomisée, contrôlée et ouverte évaluant l'efficacité et la tolérabilité de l'AMG 531 par rapport à la norme médicale de soins en tant que traitement chronique pour les sujets non splénectomisés atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (idiopathique)

Il s'agit d'une étude de traitement de phase 3b, multicentrique, randomisée, contrôlée par la norme de soins (SOC), en ouvert, de 52 semaines visant à comparer le romiplostim à la SOC médicale pour le purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI), avec une sécurité de 6 mois Suivi. Les patients randomisés pour le romiplostim doivent achever la réduction ou l'arrêt de la SOC médicale pour PTI dès que médicalement possible après le début du romiplostim. Après la fin ou l'arrêt de la période de traitement de l'étude, tout participant qui n'est pas transféré dans une autre étude sur le romiplostim effectuera une période de suivi de l'innocuité de 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

234

Phase

  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est ≥ 18 ans
  • Le sujet a un diagnostic de purpura thrombocytopénique idiopathique (ITP) selon les directives de l'American Society of Hematology (ASH)
  • Si le sujet a > 60 ans, le sujet a un rapport écrit de biopsie de la moelle osseuse confirmant le diagnostic de PTI
  • Le sujet a reçu au moins 1 traitement antérieur pour ITP
  • Le sujet a une numération plaquettaire < 50 000 ou leur numération plaquettaire tombe à < 50 000 pendant ou après une diminution cliniquement indiquée ou l'arrêt de la thérapie ITP actuelle
  • Avant toute procédure spécifique à une étude, le consentement éclairé écrit approprié doit être obtenu

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a subi une splénectomie pour une raison quelconque
  • Le sujet a une malignité active
  • - Le sujet a des antécédents de cancer, autre qu'un carcinome basocellulaire ou un carcinome cervical in situ, avec un traitement ou une maladie active dans les 5 ans
  • Le sujet a des antécédents connus de trouble des cellules souches de la moelle osseuse
  • Le sujet a participé à une étude évaluant le facteur de croissance et de développement des mégacaryocytes humains recombinants conjugué au polyéthylène glycol (PEG-rHuMGDF), la thrombopoïétine humaine recombinante (rHuTPO), l'AMG 531 ou une protéine thrombopoïétique
  • Le sujet reçoit d'autres agents expérimentaux ou procédures
  • Le sujet est actuellement inscrit ou a terminé au cours des 30 derniers jours un autre dispositif expérimental ou une étude de médicament
  • Le sujet est enceinte ou allaite
  • Le sujet n'utilise pas de précautions contraceptives adéquates
  • Le sujet a une sensibilité connue à tout produit recombinant dérivé d'E. coli
  • Le sujet a tout type de trouble qui compromet la capacité du sujet à donner un consentement éclairé écrit et n'a pas de représentant légalement acceptable
  • Le sujet a tout type de trouble qui compromet la capacité du sujet à se conformer aux procédures d'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Romiplostim
Romiplostim administré par injection sous-cutanée une fois par semaine à la dose initiale de 3 μg/kg, ajustée à une dose maximale de 10 μg/kg pour maintenir un nombre de plaquettes compris entre 50 et 200 x 10^9/L jusqu'à 52 semaines.
Biologique: Romiplostim
Autres noms:
  • AMG 531
AUTRE: Norme de soins
Les traitements médicaux standard de soins ont été sélectionnés et prescrits par l'investigateur conformément aux pratiques institutionnelles standard ou aux directives thérapeutiques et administrés jusqu'à 52 semaines.
Médicament: Norme médicale de soins pour ITP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi une splénectomie pendant la période de traitement de 52 semaines
Délai: 52 semaines
Occurrence d'une splénectomie. Les participants qui ont interrompu l'étude pendant la période de traitement avant de signaler une splénectomie ont été considérés comme ayant subi une splénectomie.
52 semaines
Nombre de participants ayant échoué au traitement pendant la période de traitement de 52 semaines
Délai: 52 semaines
L'échec du traitement a été défini par une numération plaquettaire ≤ 20 x 10^9/L pendant 4 semaines consécutives à la dose et au calendrier recommandés les plus élevés, un événement hémorragique majeur ou un changement de traitement en raison d'un effet secondaire intolérable ou d'un symptôme hémorragique.
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de splénectomie
Délai: 52 semaines
Délai jusqu'à la splénectomie en jours calculé à partir de la date de randomisation jusqu'à la date de la splénectomie, ou censuré à la date de la visite de fin de traitement si aucune splénectomie n'a été effectuée pendant la période de traitement.
52 semaines
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire
Délai: Semaines 1 à 8 et semaines 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 et 52
La réponse plaquettaire a été définie comme une numération plaquettaire > 50 x 10^9/L, mesurée à chaque visite d'étude (à l'exclusion de celles dans les 8 semaines suivant l'utilisation antérieure d'un médicament de secours) jusqu'au moment de la splénectomie ou à la fin de la période de traitement initiale, selon la première éventualité .
Semaines 1 à 8 et semaines 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 et 52
Changement dans le domaine des symptômes de santé physique ITP-PAQ
Délai: Base de référence et 52 semaines

Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine de la santé physique des symptômes du questionnaire d'évaluation du patient (PAQ) du purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP). Ce domaine est compris entre 0 et 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé.

Le modèle comprenait des effets fixes de l'évaluation de base, de la région géographique, du groupe de traitement, de la semaine d'évaluation, du statut de la splénectomie et de l'interaction entre le groupe de traitement et la semaine d'évaluation. Le groupe de traitement et le statut de la splénectomie sont des covariables variant dans le temps.
Base de référence et 52 semaines
Changement dans le domaine de fatigue de la santé physique ITP-PAQ
Délai: Base de référence et 52 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine de la santé physique du questionnaire d'évaluation du patient (PAQ) relatif au purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP). Ce domaine est compris entre 0 et 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé. Le modèle comprenait des effets fixes de l'évaluation de base, de la région géographique, du groupe de traitement, de la semaine d'évaluation, du statut de la splénectomie et de l'interaction entre le groupe de traitement et la semaine d'évaluation. Le groupe de traitement et le statut de la splénectomie sont des covariables variant dans le temps.
Base de référence et 52 semaines
Changement dans le domaine de santé physique ITP-PAQ de dérangement
Délai: Base de référence et 52 semaines
Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine de la santé physique du questionnaire d'évaluation du patient (PAQ) du purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP). Ce domaine est compris entre 0 et 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé. Le modèle comprenait des effets fixes de l'évaluation de base, de la région géographique, du groupe de traitement, de la semaine d'évaluation, du statut de la splénectomie et de l'interaction entre le groupe de traitement et la semaine d'évaluation. Le groupe de traitement et le statut de la splénectomie sont des covariables variant dans le temps.
Base de référence et 52 semaines
Modification du domaine d'activité ITP-PAQ Santé physique
Délai: Base de référence et 52 semaines

Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine d'activité de santé physique du questionnaire d'évaluation du patient (PAQ) relatif au purpura thrombocytopénique immunitaire (ITP). Ce domaine est compris entre 0 et 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie liée à la santé.

Le modèle comprenait des effets fixes de l'évaluation de base, de la région géographique, du groupe de traitement, de la semaine d'évaluation, du statut de la splénectomie et de l'interaction entre le groupe de traitement et la semaine d'évaluation. Le groupe de traitement et le statut de la splénectomie sont des covariables variant dans le temps.
Base de référence et 52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 décembre 2006

Achèvement primaire (RÉEL)

7 novembre 2008

Achèvement de l'étude (RÉEL)

11 mai 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 décembre 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2006

Première publication (ESTIMATION)

25 décembre 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2022

Dernière vérification

1 novembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20060131

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner