Thérapie d'ajout d'Éculizumab dans la phase aiguë de la NMOSD : Une étude prospective multicentrique en conditions réelles (Étude ETA/PETA-NMOSD) (ETA/PETA-NMOSD)

Critères d'inclusion :

1. Âge : 18 à 65 ans, sexe non restreint.
2. Patients répondant aux critères diagnostiques du NMOSD établis par le Panel International pour le Diagnostic du NMO (IPND) en 2015, et présentant un sérum AQP4-IgG positif (par méthode CBA ou méthode sur cellules vivantes).
3. Phase aiguë du NMOSD-ON, définie comme une nouvelle dysfonction du nerf optique ou une aggravation (baisse de l'acuité visuelle accompagnée ou non de douleurs oculaires et de défauts du champ visuel), avec une durée d'apparition ≤ 21 jours, et des preuves claires d'une nouvelle lésion ou d'une récidive du nerf optique en imagerie (nouvelles lésions ou lésions étendues en T2WI, avec rehaussement) ; l'acuité visuelle corrigée optimale (BCVA) de l'œil affecté pendant la phase aiguë du NMOSD-ON (si les deux yeux sont touchés simultanément, le pire œil est considéré) chute d'au-dessus de 0,3 à ≤ 0,1.
4. Phase aiguë du NMOSD-TM, définie comme une nouvelle dysfonction de la moelle épinière ou une aggravation (faiblesse ou engourdissement des membres, accompagnés ou non de troubles urinaires et de défécation), avec une durée d'apparition ≤ 21 jours, et des preuves claires d'une nouvelle lésion ou d'une récidive de la moelle épinière en imagerie (nouvelles lésions ou lésions étendues en T2WI, avec rehaussement) ; le score EDSS pendant la phase aiguë du NMOSD-TM augmente de ≤ 4,0 à ≥ 6,0.
5. La détermination de l'apparition clinique et de la récidive nécessite un jugement unanime de chaque centre et du comité central (un groupe indépendant de 3 personnes).
6. Accepter de recevoir le vaccin méningococcique ou d'utiliser l'éculizumab pendant et 2 semaines après le traitement.
7. Signer le consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

1. Lésion du nerf optique ou de la moelle épinière causée par d'autres facteurs non liés au NMOSD.

2. Indicateurs de laboratoire anormaux nécessitant l'exclusion des sujets, comprenant, mais sans s'y limiter, les indicateurs suivants :

   Neutrophiles < 1,5 × 10⁹/L, Hémoglobine < 90 g/L, Numération plaquettaire < 75 × 10⁹/L ; Créatinine sérique > 1,5 × LSN, Bilirubine totale > 1,5 × LSN, Aspartate aminotransférase (AST) > 1,5 × LSN, Alanine aminotransférase (ALT) > 1,5 × LSN, Phosphatase alcaline > 2 × LSN ; HbA1c > 8 % (pour les patients diabétiques) ; DFG < 60 mL/minute/1,73 m².

3. Femmes enceintes ou allaitantes, ainsi que celles prévoyant une grossesse pendant la période de l'étude.
4. Ceux ayant reçu un traitement par PE/IA/IVIG/FcRn/suppression des lymphocytes B/C5/IL-6 dans le mois précédant l'inclusion.
5. Infections actives : hépatite B active, hépatite C, syphilis ou infection par le VIH ; infections systémiques actives ou maladies d'immunodéficience ; infection méningococcique non résolue des méninges, ou patients avec des infections graves ne permettant pas l'utilisation de médicaments immunosuppresseurs.
6. Patients atteints de maladies internes ou externes graves (non limitées à, par exemple, insuffisance cardiaque, angine de poitrine instable, insuffisance respiratoire, insuffisance pulmonaire, cachexie, transplantation d'organe, etc.).
7. Ceux ayant eu ou présentant actuellement une tumeur maligne non traitée ou mal contrôlée.
8. Patients atteints de maladies physiques ou mentales graves pouvant affecter la mise en œuvre fluide de l'étude.
9. Patients connus pour être allergiques aux médicaments monoclonaux, aux protéines murines ou à tout excipient.
10. Patients intolérants à la méthylprednisolone ou aux gammaglobulines.
11. Patients incapables de terminer l'examen de dépistage par IRM avec contraste.
12. Patients participant à d'autres essais cliniques interventionnels.
13. Patients incapables de comprendre les questions du questionnaire ou de coopérer avec l'enquête par questionnaire.
14. Situations que l'équipe de recherche juge collectivement inappropriées pour la participation à cette étude.