Traitement par l'atorvastatine des angiomes caverneux avec hémorragie symptomatique Essai exploratoire de preuve de concept (AT CASH EPOC) (AT CASH EPOC)
Essai clinique de phase I-II randomisé, contrôlé par placebo, à simple insu et à site unique sur l'atorvastatine dans le traitement des angiomes caverneux avec hémorragie symptomatique Preuve de concept exploratoire (AT CASH EPOC)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
- University of Chicago
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de CCM de tout génotype étayé par des études d'imagerie pertinentes.
- Événement hémorragique CCM symptomatique dans l'année précédant l'inscription.
- Doit être disposé/capable de se rendre sur le site de l'étude pour toutes les visites d'étude (de base, 12 mois et 24 mois) au cours de la période d'étude.
Critère d'exclusion:
- Femmes pré-ménopausées qui allaitent, enceintes ou susceptibles de tomber enceintes pendant la période d'étude.
- Irradiation crânienne antérieure ou traitement chirurgical / radiochirurgical de la lésion CCM.
- Échec du test de sécurité IRM (claustrophobie, implant métallique . . . etc)
- Allergie ou intolérance connue au gadolinium.
- Insuffisance rénale sévère (DFGe < 60 ml/min), maladie rénale active ou état post-transplantation rénale.
- Traitement par statine, pour toute indication, pendant plus de 7 jours continus ou plus de 14 jours au total dans les 12 mois précédant l'inscription.
- Indication d'utiliser des statines pour l'indication approuvée actuelle, sans rapport avec le CCM
- Allergie ou intolérance connue aux statines
- Dysfonctionnement hépatique ou maladie hépatique active (y compris l'hépatite virale chronique) définie comme des taux de transaminases sériques de base deux fois supérieurs à la normale.
- Diagnostic antérieur de troubles des muscles squelettiques de toute cause (myopathie), ou niveau de base de créatine kinase cinq fois supérieur à la normale.
- Actuellement traité ou susceptible d'avoir besoin d'un traitement avec un ou plusieurs des médicaments interdits énumérés dans le protocole.
- Consommation active de drogues ou d'alcool ou dépendance qui, de l'avis de l'investigateur du site, interférerait avec le respect des exigences de l'étude.
- Maladie grave (nécessitant un traitement systémique et/ou une hospitalisation) jusqu'à ce que le sujet termine le traitement ou soit cliniquement stable sous traitement, de l'avis de l'investigateur du site, pendant au moins 30 jours avant l'entrée dans l'étude.
- Toute autre condition qui, selon l'investigateur, présenterait un risque significatif pour le sujet si la thérapie expérimentale était initiée, y compris les conditions entraînant ou précipitant une myopathie (par ex. VIH, hypothyroïdie non contrôlée).
- De l'avis de l'investigateur, le patient est instable, et bénéficierait d'une intervention spécifique plutôt que d'un traitement par atorvastatine.
- Incapacité ou refus du sujet ou du tuteur/représentant légal de donner un consentement éclairé écrit.
- Aucune documentation d'assurance maladie valide.
- Aucune confirmation du dossier médical du médecin de premier recours.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Traitement
Atorvastatine 80 mg 1 fois par jour (dose optimale).
La dose de traitement sera réduite à 40 mg en fonction des événements indésirables signalés.
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40-80 mg une fois par jour
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Comparateur placebo: Placebo
Gélules d'apparence identique ne contenant aucun ingrédient actif
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inactif
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de variation de la moyenne QSM lésion (score de changement QSM)
Délai: 2 ans de suivi
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Le score de changement QSM est le pourcentage de variation du dépôt de fer lésional moyen par an (score QSM) selon le traitement attribué (cohorte de l'intention de traiter modifiée), présentée comme une valeur moyenne de tous les participants de la ligne de base à la première et de l'année 1 à l'année 2 IRM de suivi. La cartographie quantitative de sensibilité (QSM) est une technique IRM non invasive qui évalue la teneur en fer en quantifiant la sensibilité magnétique des tissus locaux. Une valeur QSM plus élevée correspond à une plus grande quantité de fer dans la lésion, ce qui signifie que plus de sang est présent dans la lésion. |
2 ans de suivi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de variation de la valeur de perfusion quantitative (DCEQP) à contraste dynamique (perméabilité vasculaire) dans l'index Lésion (score de changement DCEQP lésional)
Délai: 2 ans de suivi
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Le score de changement DCEQP est la valeur absolue de la variation en pourcentage de la valeur DCEQP de la lésion de l'indice, présentée comme une valeur moyenne à tous les participants de la ligne de base à la première et de l'année 1 à l'année 2 IRM de suivi DCEQP mesure la perméabilité vasculaire et la perfusion, dans ce cas, mesurées dans la lésion de l'indice. Une valeur DCEQP plus élevée reflète une perméabilité plus élevée dans la lésion. |
2 ans de suivi
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Comparez les changements dans le score de rankin modifié entre les groupes atorvastatine et le placebo lors de la visite de suivi de l'année 1
Délai: 1 an de suivi
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Comparez les changements dans le score de Rankin modifié entre les groupes atorvastatine et le placebo lors de la visite de suivi de l'année 1. Le MRS est une simple mesure globale de l'invalidité fonctionnelle. Les scores vont de 0 (aucun symptôme) à 6 (décès). Un score MRS de 0 à 1 est considéré comme un handicap clinique minimal et 0 à 2 est indépendant. |
1 an de suivi
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Comparez les changements dans le score de Rankin modifié entre les groupes atorvastatine et le placebo lors de la visite de suivi de l'année 2.
Délai: 1 an de suivi (de l'année 1 à l'année 2)
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Comparez les changements dans le score de Rankin modifié entre les groupes atorvastatine et le placebo lors de la visite de suivi de l'année 2 (changement entre le score MRS lors de la visite de suivi de l'année 1 et visite de suivi de l'année 2). Le MRS est une simple mesure globale de l'invalidité fonctionnelle. Les scores vont de 0 (aucun symptôme) à 6 (décès). Un score MRS de 0 à 1 est considéré comme un handicap clinique minimal et 0 à 2 est indépendant. |
1 an de suivi (de l'année 1 à l'année 2)
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Score moyen de l'échelle européenne de la qualité de vie visuelle analogique (EQ-VAS) lors de la visite de suivi de l'année 1.
Délai: 1 an de suivi
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Score moyen de la qualité de vie européenne Scale visuelle analogique (EQ-VAS) lors de la visite de suivi de l'année 1 L'EQ-VAS est une échelle visuelle analogique verticale qui prend des valeurs entre 100 (meilleure santé imaginable) et 0 (pire santé imaginable), sur laquelle les patients fournissent une évaluation globale de leur santé. |
1 an de suivi
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Score moyen de la qualité de vie européenne Scale visuelle analogique (EQ-VAS) lors de la visite de suivi de l'année 2
Délai: 1 an de suivi (de l'année 1 à l'année 2)
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Score moyen de la qualité de vie européenne Scale visuelle analogique (EQ-VAS) lors de la visite de suivi de l'année 2 L'EQ-VAS est une échelle visuelle analogique verticale qui prend des valeurs entre 100 (meilleure santé imaginable) et 0 (pire santé imaginable), sur laquelle les patients fournissent une évaluation globale de leur santé. |
1 an de suivi (de l'année 1 à l'année 2)
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Comparez le taux de conformité aux médicaments dans l'atorvastatine vs groupe placebo
Délai: 2 ans de suivi
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Comparez le nombre de sujets avec une conformité au protocole de 90% ou plus tout au long de la période de suivi de 2 ans
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2 ans de suivi
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Changement moyen en pourcentage de l'activité de la protéine kinase rho-associée (ROCK) dans les leucocytes sanguins périphériques de la ligne de base à l'année 1
Délai: 1 an de suivi
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Comparez le pourcentage moyen de variation de l'activité de la roche des leucocytes sanguins périphériques entre les groupes de l'atorvastatine et du placebo de la ligne de base à l'année 1
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1 an de suivi
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Pourcentage moyen de variation de l'activité de la protéine kinase rho-associée (ROCK) dans les leucocytes sanguins périphériques de la ligne de base à l'année 2
Délai: Suivi de 2 ans
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Comparez la variation moyenne en pourcentage de l'activité de la roche des leucocytes sanguins périphériques entre les groupes atorvastatine et placebo de la ligne de base à l'année 2
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Suivi de 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Issam A Awad, MD, Director of Neurovascular Surgery University of Chicago Medicine and Biological Sciences
- Chaise d'étude: Daniel F Hanley, MD, Director, Division of Brain Injury Outcomes Service The Johns Hopkins Medical Institutions
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Syndromes des sinus caverneux
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Anomalies cardiovasculaires
- Troubles hémostatiques
- Troubles hémorragiques
- Tumeurs, tissu vasculaire
- Malformations du système nerveux
- Malformations vasculaires
- Hémangiome
- Malformations vasculaires du système nerveux central
- Anomalies congénitales
- Hémorragie
- Hémangiome, caverneux, système nerveux central
- Hémangiome caverneux
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiques
- Agents régulateurs lipidiques
- Inhibiteurs de l'hydroxyméthylglutaryl-CoA réductase
- Atorvastatine
Autres numéros d'identification d'étude
- IRB18-0445
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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