Behandeling met atorvastatine van caverneuze angiomen met symptomatische bloeding Exploratory Proof of Concept (AT CASH EPOC)-onderzoek (AT CASH EPOC)

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van CCM van elk genotype ondersteund door relevante beeldvormende onderzoeken.
2. Symptomatische CCM-bloeding binnen 1 jaar voorafgaand aan inschrijving.
3. Moet bereid / in staat zijn om naar de studielocatie te reizen voor alle studiebezoeken (baseline, 12 maanden en 24 maanden) in de loop van de studieperiode.

Uitsluitingscriteria:

1. Vrouwen in de pre-menopauze die borstvoeding geven, zwanger zijn of zwanger kunnen worden tijdens de onderzoeksperiode.
2. Eerdere craniale bestraling of chirurgische/radiochirurgische behandeling van CCM-laesie.
3. Het niet doorstaan ​​van de MRI-veiligheidsscreening (claustrofobie, metalen implantaat... enz)
4. Bekende allergie of intolerantie voor gadolinium.
5. Ernstige nierfunctiestoornis (eGFR < 60 ml/min), actieve nierziekte of status na niertransplantatie.
6. Statinetherapie, voor welke indicatie dan ook, gedurende meer dan 7 aaneengesloten dagen of meer dan 14 dagen in totaal binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
7. Indicatie om statinemedicatie te gebruiken voor huidige goedgekeurde indicatie, niet gerelateerd aan CCM
8. Bekende allergie of intolerantie voor statines
9. Leverdisfunctie of actieve leverziekte (waaronder chronische virale hepatitis), gedefinieerd als uitgangsserumtransaminasenspiegels tweemaal de bovengrens van normaal.
10. Eerdere diagnose van skeletspieraandoeningen van welke oorzaak dan ook (myopathie), of baseline creatinekinaseniveau vijf keer de bovengrens van normaal.
11. Wordt momenteel behandeld met of heeft waarschijnlijk behandeling nodig met een of meer van de in het protocol vermelde verboden medicijnen.
12. Actief drugs- of alcoholgebruik of afhankelijkheid dat, naar de mening van de locatieonderzoeker, de naleving van de onderzoeksvereisten zou verstoren.
13. Ernstige ziekte (waarvoor systemische behandeling en/of ziekenhuisopname nodig is) totdat de patiënt ofwel de therapie voltooit ofwel klinisch stabiel is op de therapie, naar de mening van de locatieonderzoeker, gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie.
14. Elke andere aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart, inclusief aandoeningen die myopathie veroorzaken of versnellen (bijv. hiv, ongecontroleerde hypothyreoïdie).
15. Volgens de onderzoeker is de patiënt instabiel en zou hij baat hebben bij een specifieke ingreep in plaats van een behandeling met atorvastatine.
16. Onvermogen of onwil van de proefpersoon of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
17. Geen documentatie van geldige zorgverzekering.
18. Geen bevestiging van het medisch dossier van de huisarts.